Radicava leidt tot betere overleving op lange termijn bij ALS
02-05-2023
Behandeling vertraagde de ziekteprogressie niet, zoals beoordeeld door ALSFRS-R
Radicava (edaravone) verlengt significant de lange termijn overleving voor mensen met ALS, volgens een analyse van bijna 3.000 patiënten. Het vertraagde echter niet significant de progressie van ziektesymptomen, zoals beoordeeld door scores op de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
De resultaten werden vorige week gepresenteerd op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Neurology (AAN) 2023 in de poster "Survival in ALS Patients Treated with Edaravone - a Pooled Analysis of 2.845 Patients" (Overleving bij ALS-patiënten behandeld met Edaravone - een gepoolde analyse van 2845 patiënten).
Radicava is een goedgekeurde behandeling voor ALS die oxidatieve stress zou verminderen - een soort celschade die een belangrijke rol speelt bij het ontstaan van de ziekte. Het is beschikbaar als een intraveneus (in de ader) infuus of in een nieuwere orale formulering genaamd Radicava ORS. Beide worden verkocht door Mitsubishi Tanabe Pharma, die niet betrokken was bij deze analyse.
Ondanks de goedkeuring van Radicava in de VS, Canada, Zwitserland en een aantal andere landen, is het bewijs voor de doeltreffendheid ervan nog niet geleverd. Dit bracht wetenschappers van de Al-Azhar Universiteit in Egypte ertoe om de samengevoegde gegevens van 12 eerder gepubliceerde studies te analyseren om het effect op ziekteprogressie en overleving te beoordelen.
De analyse omvatte gegevens van 2.845 patiënten, van wie er 1.141 werden behandeld met Radicava, soms in combinatie met de oudere ALS-therapie riluzole (verkocht als Rilutek en andere formuleringen). De andere 1.704 kregen een controlebehandeling, een placebo of alleen riluzole.
Na 18 maanden (1,5 jaar) follow-up waren de overlevingskansen aanzienlijk hoger, ongeveer 13%, voor patiënten die Radicava kregen. Latere analyses toonden ook een significant overlevingsvoordeel met Radicava - met 22% na 24 maanden (twee jaar) en met 17% na 30 maanden (2,5 jaar).
Op eerdere tijdstippen (zes of 12 maanden) was de overleving iets beter in de Radicava-groep, maar het verschil met de controlegroep was niet statistisch significant. Dat betekent dat het wiskundig aannemelijk is dat het verschil te wijten is aan willekeurig toeval.
Het percentage progressie van de symptomen, gemeten aan de hand van de verandering in ALSFRS-R scores, was licht in het voordeel van Radicava, maar verschilde niet significant van de controles. Het percentage bijwerkingen en andere veiligheidsproblemen was vergelijkbaar in de twee groepen, waardoor de wetenschappers concludeerden dat Radicava "de overleving op lange termijn verbetert zonder effect op de ALSFRS-R score" en met een vergelijkbaar percentage ongunstige gebeurtenissen tussen de groepen.
Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
Bron: ALS News Today