Amylyx Pharmaceuticals kondigt de lancering aan van een Expanded Access Program in de VS voor AMX0035

Amylyx Pharmaceuticals kondigde vandaag de lancering aan van een Expanded Access Program (EAP, programma voor geëxpandeerde toegang) in de VS voor AMX0035 (natriumfenylbutyraat [PB] en taurursodiol [TURSO; ook bekend als ursodoxicoltaurine]). Dat programma is bestemd voor mensen die lijden aan amyotrofische laterale sclerose (ALS) en voldoen aan de criteria voor deelname.

“We nemen onze verantwoordelijkheden als lid van de ALS-gemeenschap zeer ernstig en we weten dat het voor ALS-patiënten uiterst belangrijk is toegang te krijgen tot therapieën”, zegt Machelle Manuel, Ph.D., hoofd Algemene Medische Aangelegenheden. “Bij het ontwerpen van het EAP werkten we nauw samen met de ALS-gemeenschap – mensen die leven met ALS, mantelzorgers, belangenverenigingen en artsen – en hielden we zoveel mogelijk rekening met hun behoeften en ideeën.”

EAP’s moeten patiënten toegang geven tot potentiële therapieën nog voor die zijn goedgekeurd door het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA). Ook mensen die meestal niet mogen deelnemen aan klinische studies kunnen ervoor in aanmerking komen. Het VS EAP voor AMX0035 wordt beschikbaar gesteld aan ALS-patiënten die voldoen aan de vereisten voor het programma. Meer informatie over onder andere de sites waar het EAP-programma plaatsvindt, is te vinden op www.clinicaltrials.gov, studie A35-006, NCT05286372. Het VS EAP loopt parallel met het lopende fase 3 PHOENIX-onderzoek (studie A35-004, NCT05021536) en met het nazicht door het FDA van de marketingaanvraag. ALS-patiënten die in aanmerking komen voor PHOENIX komen niet noodzakelijk in aanmerking voor het VS EAP, aangezien de toetredingscriteria niet overlappen.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Website Amylyx