Apen worden gespierder door gen dat dijspieren vergroot

Apen die een gen geïnjecteerd kregen in hun benen, ontwikkelden grotere en sterkere dijen in een experiment dat de weg vrij kan maken voor menselijke testen bij personen met een spierverzwakkende ziekte. ‘Verschillende ziektes zoals musculaire dystrofie en Amyotrofische Laterale Sclerose veroorzaken spierzwakte en er bestaat nog geen doeltreffende behandeling voor’, zegt Jerry Mendell, directeur van het gentherapiecentrum van het Nationwide Children’s Hospital in Columbus (Ohio) en co-auteur van het onderzoek dat gepubliceerd werd in het tijdschrift Science Translational Medicine. De behandeling bestaat uit het blokkeren van een eiwit, myostatine, dat de spier verzwakt. ‘Spierverlies in de dijen omkeren kan patiënten helpen die moeilijk kunnen staan of wandelen’, zo zegt R. Rodney Howell, bestuursvoorzitter van de Muscular Dystrophy Association, een vzw in Tucson (Arizona). ‘De resultaten kunnen ook de interesse wekken van mensen die geen deel uitmaken van de doelgroep: atleten die hun prestaties willen verbeteren', aldus Howell. ‘We zoeken altijd naar nieuwe behandelingen en tot op heden hebben we geen specifieke behandelingen voor musculaire dystrofie dus een ontdekking als deze die veel mensen ten goede kan komen is erg spannend', zo zei Howell in een telefonisch interview. Amgen Inc., gevestigd in Thousand Oaks (Californië) en Acceleron Pharma Inc. in Cambridge (Massachusetts) experimenteren met de stimulering van spiergroei door myostatine te onderdrukken. De achterliggende gedachte is atrofie veroorzaakt door een degeneratieve ziekte of ouderdom, om te keren. Het kan ook een moeilijk opspoorbare en eenvoudigere manier zijn om meer gezond weefsel aan te maken zonder het gebruik van steroïden. Bedreiging voor Sport

‘De sport moet ook met deze dreiging rekening houden en er op voorbereid zijn', zegt Travos Tygart, voorzitter van het Amerikaanse Antidopingagentschap, een non-profit organisatie gevestigd in Colorado Springs (Colorado), die zich bezighoudt met de preventie van het gebruik van prestatiebevorderende middelen in Olympische sporten.

‘Behandelingen die myostatine blokkeren bij atleten zijn verboden door het WADA ook al zijn die nog niet beschikbaar', zegt Tygart in een telefonisch interview.

Mendell zegt dat de resultaten bij apen bewijzen dat de Amerikaanse instanties moeten instemmen met menselijke proeven, die hij en zijn collega’s midden volgend jaar hopen te beginnen. ‘We willen eerst de behandeling bestuderen bij mensen met Inclusion Body Myositis (IBM), een zeldzame ziekte die spierverzwakking veroorzaakt bij volwassenen ouder dan 50', aldus Mendell.

‘We wilden de kracht vergroten in één spiergroep zodat de patiënten er duidelijk baat bij hadden en dat is de dijspier', zei Mendell in een telefonisch interview. ‘De spier verzwakt, patiënten vallen vaker en ze zijn misschien niet meer in staat om te wandelen.’

Sterkere Benen

De onderzoekers probeerden een eiwit, follistatine, te gebruiken om de werking van een ander eiwit, myostatine, waarvan geweten is dat het spiergroei verhindert, te voorkomen. Ze injecteerden het gen voor follistatine in het rechterbeen van zes gezonde apen en na acht weken was bij elke aap het rechterbeen gegroeid en was het groter dan hun linkerbeen.

‘We hebben een sterkere spier gemaakt’, zegt Brian Kaspar, de hoofdonderzoeker van het onderzoeksinstituut van Nationwide’s. ‘We toonden ook aan dat de spier meer kracht had.’

Om het gen toe te dienen, werd het vervoerd door een zogenaamd adeno-geassocieerd virus en ingespoten bij de apen. Dit type virus is ontwikkeld om onschadelijk te zijn en wordt vaak gebruikt als drager bij gentherapieën. De onderzoekers uit Ohio volgden de apen na de behandeling 15 maanden lang en vonden geen sporen van ongewilde nevenwerkingen.

Kracht opbouwen

‘De behandeling kan kracht helpen opbouwen bij patiënten wiens spieren verzwakken door kanker of Aids', zo zegt Mendell. Volgens hem kan het zijn dat atleten deze behandeling zullen gebruiken om hun spiermassa te vergroten en zo hun prestaties te bevorderen.

‘Het kan hetzelfde doen als bij de apen en hen helpen sterker te worden', aldus Mendell.

Hij merkt op:‘ Als een gentherapie goedgekeurd wordt door de Amerikaanse Food and Drug Administration en het komt op de markt, dan zou het sterk gereguleerd zijn en niet zo makkelijk verkrijgbaar.'

‘Ik denk dat het minder bedreigend is dan makkelijk verkrijgbare designer steroïden', zegt Tygart van het Anti-Doping Agentschap. ‘Ik ben meer bezorgd om de designersteroïden die ik via het internet kan krijgen.'

Vertaling: Marjolein Nootaert

Bron: ALS Independence