Baanbrekende EXPERTS-ALS-studie voor ALS-behandelingen

Het project met de naam EXPErimental medicine Route To Success in ALS (EXPERTS-ALS, ‘Experimenteel pad naar succes in de zoektocht naar ALS-medicatie') wil snel potentiële geneesmiddelen screenen, om na te gaan of ze de schade aan het zenuwstelsel bij mensen met ALS kunnen beperken.

 
•    Het EXPErimental medicine Route To Success in ALS (EXPERTS-ALS) -project wil snel potentiële geneesmiddelen screenen op hun capaciteiten om de schade aan het zenuwstelsel bij ALS-patiënten in te dijken.
•    De resultaten van EXPERTS zullen wetenschappers in staat stellen een accurater selectie te maken van middelen die geschikt zijn voor grootschaliger placebogecontroleerde studies.
•    En hoewel EXPERTS de voordelen op de lange termijn van de onderzochte middelen niet kan voorspellen, kunnen dankzij deze benadering toch de meest veelbelovende middelen doorstromen naar intensiever fase 3-onderzoek.
•    De studie wordt geleid door professor Chris McDermott van de Universiteit van Sheffield en professor Martin Turner van de Universiteit van Oxford. Er zijn 11 ALS-centra uit het hele VK bij betrokken.
Een baanbrekend programma om geneesmiddelen te screenen moet de ontwikkeling van nieuwe ALS-behandelingen versnellen

Het project EXPErimental medicine Route To Success in ALS (EXPERTS-ALS) is pionierswerk. Deze studie wil snel potentiële geneesmiddelen screenen op hun capaciteit om de schade aan het zenuwstelsel bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) in te dijken. 

Onder leiding van professor Chris McDermott van de Universiteit van Sheffield en professor Martin Turner van de Universiteit van Oxford nemen 11 ALS-centra uit het hele VK deel aan deze studie, die is ontworpen om voortdurend nieuwe kandidaat-geneesmiddelen te onderzoeken. De initiële fondsen dekken de volgende drie jaar. 

De potentiële efficiëntie van de kandidaat-geneesmiddelen zal worden beoordeeld aan de hand van de bloedniveaus van het neurofilament-eiwit. Bij mensen met ALS stijgen de neurofilamentniveaus. Een effectieve ziektevertragende therapie moet de niveaus verlagen.

Aan de hand van de resultaten van EXPERTS kunnen de wetenschappers de meest veelbelovende middelen selecteren voor uitgebreider placebogecontroleerd onderzoek.

De eerste deelnemer werd in november 2024 ingeschreven. Hij krijgt voorlopig één van de eerste drie middelen. EXPERTS-ALS wordt gesponsord door het Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust.

Een nieuwe benadering voor de ontwikkeling van ALS-therapieën

EXPERTS-ALS vult een leemte door het biologische effect op een bloedmerker sneller te evalueren. Zo kan men nagaan welke middelen meer voordeel kunnen opleveren en zodoende geschikter zijn voor verder onderzoek.

EXPERTS kan de voordelen op de lange termijn niet op z’n eentje beoordelen, maar deze benadering kan wel bepalen welke middelen de grootste kans maken in intensievere fase 3-studies.

Professor Chris McDermott van de Universiteit van Sheffield, die ook mededirecteur is van het UK MND Research Institute, legt 
uit: “EXPERTS-ALS vormt een vitale sprong voorwaarts voor de ontwikkeling van ALS-therapieën dankzij de snelle screening van meerdere kandidaat-therapieën om er de meest veelbelovende uit te pikken. 

“Deze benadering brengt het onderzoek in een stroomversnelling en biedt patiënten op een vroeger tijdstip de kans om bij te dragen aan een programma voor geneesmiddelenscreening dat perspectieven opent voor alle ALS-patiënten. We zijn ervan overtuigd dat deze studie een nieuw ijkpunt zal vormgeven voor ALS-zorg en sneller tot significante therapieën zal leiden.”

Wat betekent dit voor mensen met ALS?

De lancering van EXPERTS-ALS vormt een belangrijke mijlpaal voor ALS-onderzoek in het VK. Het project versnelt de screening van geneesmiddelen en verhoogt op basis van sterker menselijk bewijsmateriaal de kansen op succes van die middelen in uitgebreider fase 3-studies.

Een versneld screeningproces biedt ook nieuwe hoop voor de patiënten en gezinsleden die worden getroffen door deze slopende ziekte.
Patiëntvertegenwoordiger Lee Millard, medeoprichter van United2endMND, onderlijnt het belang van de studie: “EXPERTS-ALS vormt een welkome doorbraak in het onderzoek naar ALS, want we kunnen de meest veelbelovende behandelingen efficiënter identificeren. 

“Dit proces werd gedurende veel te lange tijd vertraagd door onderzoek dat was gebaseerd op bewijsmateriaal dat zich niet altijd liet vertalen naar betekenisvolle resultaten bij de patiënten. Dankzij dit project kunnen we hopen op een kleiner aantal, maar betere fase 3-studies. De kwaliteit primeert op de kwantiteit en de meest veelbelovende middelen hebben de grootste kans op succes.”

Vertaling: Bart De Becker
Bron: University of Sheffield