Biohaven rondt de rekrutering af voor het verdiperstat-deel van het cruciale Healey ALS Platform-onderzoek, dat wordt uitgevoerd door het Healey Center For ALS aan het Massachussetts General Hospital

- Er zijn nu zo’n 160 mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) ingeschreven voor het verdiperstat-behandelingsdeel van het cruciale HEALEY ALS Platform-onderzoek.
- Verdiperstat is een first-in-class, hersendoordringende, kleine orale molecule in onderzoeksfase, die is ontworpen om het myeloperoxidase-enzym (MPO) te remmen. MPO zwengelt neuro-inflammatie aan bij ALS en andere neurodegeneratieve ziektes.
- Amyotrofische laterale sclerose is een progressieve, levensbedreigende en zeldzame neurodegeneratieve ziekte die zowat 30.000 mensen in de VS treft.

Biohaven kondigde vandaag aan dat de rekrutering voor het verdiperstat-gedeelte van het HEALEY ALS Platform-onderzoek nu is afgerond. Dit platformonderzoek naar ALS is een primeur die wordt gesponsord door het Sean M. Healey & AMG Center for ALS aan het Massachusetts General Hospital (MGH). Het is ontworpen om de veiligheid en efficiëntie te evalueren van meerdere geneesmiddelenkandidaten bij mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Verdiperstat werd geselecteerd als een van de inaugurale behandelingen in onderzoeksfase voor het HEALEY ALS Platform-onderzoek, dat in juli 2020 patiënten begon te rekruteren in 52 sites die verbonden zijn aan het Northeast ALS Consortium (NEALS). De toplijnresultaten voor verdiperstat als middel tegen ALS worden midden-2020 verwacht.

“We zijn enthousiast over het feit dat we dit rekruteringsdoel bereikt hebben. We staan nu weer een stap dichter bij een levenswijzigende behandeling voor ALS. Onze ploeg is de ALS-gemeenschap en de ALS-patiënten die hen bij deze primeur hun vertrouwen schonken dankbaar”, zegt Merit Cudkowicz, MD, MSc, hoofdonderzoeker en sponsor van het HEALEY ALS Platform-onderzoek. Hij is ook  directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS, hoofd van het departement Neurologie aan het Mass General, en Julieanne Dorn professor Neurologie aan de Harvard Medical School.

Irfan Qureshi, MD, vicevoorzitter van Biohaven en hoofdontwikkelaar van verdiperstat, zegt: "Mensen met ALS hebben recht op nieuwe en effectievere therapeutische opties. Biohaven is opgetogen dat alle kandidaten voor het verdiperstat-gedeelte van het onderzoek nu zijn ingeschreven. Deze mijlpaal brengt ons dichter bij een antwoord op de vraag of verdiperstat heil brengt voor mensen met ALS. We zijn de ALS-gemeenschap en vooral de deelnemers aan de studie en hun families erg dankbaar voor hun niet aflatende toewijding aan het onderzoek."

Het HEALEY ALS Platform-onderzoek is het allereerste platformonderzoek naar ALS. Het is ontworpen ter gelijktijdige evaluatie van meerdere behandelingen in onderzoeksfase. Op die manier kunnen effectieve en baanbrekende behandelingen voor ALS sneller worden ontwikkeld. Voor het verdiperstat-regime werden zowat 160 volwassenen met ALS ingeschreven. De deelnemers worden volgens een 3-op-1-ratio willekeurig toegewezen aan een behandeling met 600 mg verdiperstat (een oraal tablet twee maal daags) of placebo, en dit gedurende 24 weken. Het primaire efficiëntie-einddoel van de studie is het meten van de verandering in ziekte-ernst vanaf de basislijn tot week 24 volgens de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor ALS (ALSFRS-R) bij patiënten die een behandeling ontvangen versus placebo. Tot de secundaire eindpunten behoren de verandering in de ademhalingsfunctie, de spierkracht en de overlevingsduur. De studie werd ontworpen om door de regulerende instanties te worden geklasseerd en goedgekeurd als de toplijnresultaten positief uitvallen.

Over verdiperstat
Verdiperstat (BHV-3241) is een first-in-class, potente, selectieve, hersendoordringende myeloperoxidase-enzym- (MPO) remmer in onderzoeksfase. Het middel wordt ontwikkeld door Biohaven voor de behandeling van neurodegeneratieve ziektes. Verdiperstat helpt mogelijk neuronen te vrijwaren van vernietiging via de remming van MPO-geïnduceerde pathologische oxidatieve stress en ontsteking die bijdragen tot cellulaire schade bij neurodegeneratieve ziektes zoals amyotrofische laterale sclerose. Biohaven kreeg verdiperstat in september 2018 (BHV-3241) in licentie van AstraZeneca, waar het gekend is als AZD3241.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: PRNewswire