Biohaven finalise le recrutement des participants à l'étude pivot de la plateforme Healey ALS sur le Verdiperstat, menée par le Healey Center for ALS du Massachussetts General Hospital

- Environ 160 personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) sont désormais inscrites dans le volet traitement par le verdiperstat du HEALY ALS Platform Trial
- Le verdiperstat, une petite molécule orale expérimentale, de premier ordre, pénétrant le cerveau, est conçue pour inhiber l'enzyme myéloperoxydase (MPO), facteur de neuroinflammation dans la SLA et d'autres maladies neurodégénératives
- La sclérose latérale amyotrophique est une maladie neurodégénérative progressive, rare et mortelle qui affecte environ 30 000 personnes aux États-Unis

Biohaven a annoncé aujourd'hui que le recrutement est désormais terminé pour le volet verdiperstat du HEALY ALS Platform Trial. Ce tout premier essai de plateforme sur la SLA, parrainé par le Sean M. Healey & AMG Center for ALS du Massachusetts General Hospital (MGH), est conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de plusieurs médicaments candidats chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (« SLA »). Le verdiperstat a été sélectionné comme l'un des premiers traitements expérimentaux pour le Healey ALS Platform Trial, qui a commencé à recruter des patients en juillet 2020 dans 52 sites du Northeast ALS Consortium (NEALS). Les premiers résultats du verdiperstat dans le traitement de la SLA sont prévus pour la mi-2022.

Nous sommes ravis d'avoir atteint cet objectif de recrutement. Nous nous rapprochons ainsi un peu plus de la découverte d'un traitement qui changera la vie des personnes atteintes de SLA. Notre équipe remercie la communauté de la SLA et les personnes atteintes de cette maladie qui nous ont fait confiance pour cet essai inédit », a déclaré Merit Cudkowicz, M.D., M.Sc., chercheur principal et promoteur du HEALEY ALS Platform Trial, directeur du Sean M. Healey & AMG Center for ALS et chef du département de neurologie du Mass General ainsi que professeur de neurologie Julieanne Dorn à la Harvard Medical School.

Irfan Qureshi, M.D., vice-président de Biohaven et chef du développement de Verdiperstat, a déclaré : « Les personnes atteintes de SLA méritent des options thérapeutiques nouvelles et plus efficaces. Biohaven est très heureux que le recrutement du volet verdiperstat de l'essai soit achevé. Cette étape importante nous permet de savoir si le verdiperstat peut être bénéfique aux personnes atteintes de SLA. Nous sommes profondément reconnaissants envers la communauté de la SLA, notamment les participants à l'étude et leurs familles, pour leur engagement indéfectible dans cet essai. »

Le HEALEY ALS Platform Trial, tout premier essai de plateforme dans la SLA, est conçu pour évaluer simultanément plusieurs traitements expérimentaux, accélérant ainsi le développement de traitements efficaces et innovants pour les

personnes atteintes de SLA. L'essai a recruté environ 160 adultes atteints de SLA pour le traitement au verdiperstat. Les participants sont randomisés dans un rapport de 3 à 1 pour recevoir un comprimé oral de 600 mg de verdiperstat deux fois par jour ou un placebo et ce, pendant 24 semaines. Le critère principal d'efficacité de l'étude est la mesure de l'évolution de la sévérité de la maladie entre le début de l'étude et la semaine 24 sur l'échelle ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) chez les patients recevant le traitement par rapport au placebo. Les critères d'évaluation secondaires comprennent la variation de la fonction respiratoire, de la force musculaire et de la survie. L'étude est destinée à soutenir un éventuel dépôt de demande d'autorisation et d'approbation si les premiers résultats sont positifs.

À propos du Verdiperstat
Le Verdiperstat (BHV-3241) est un inhibiteur de l'enzyme myéloperoxydase (MPO), puissant, sélectif, de premier ordre et pénétrant dans le cerveau. Il est développé par Biohaven pour le traitement des maladies neurodégénératives. Le verdiperstat peut contribuer à préserver les neurones en inhibant le stress oxydatif pathologique induit par la MPO et l'inflammation, facteurs des lésions cellulaires dans les maladies neurodégénératives telles que la sclérose latérale amyotrophique. Biohaven a obtenu la licence du verdiperstat (BHV-3241) auprès d'AstraZeneca en septembre 2018, où il était désigné sous le nom d'AZD3241.

Traduction : Julia Cras
Source : PRNewswire