Clene Nanomedicine kondigt de voornaamste resultaten aan van de Fase 2 RESCUE-ALS klinische studie

04-11-2021

De RESCUE-ALS Fase 2 studie haalde het primaire MUNIX biomarker eindpunt niet of het secundaire FVC eindpunt op week 36 ook niet; het MUNIX werkzaamheidssignaal werd waargenomen op week 12 (p=0,057)

- De MUNIX studie resultaten toonden bescherming aan van de lagere motorneuronen in de vooraf gespecificeerde subset van ALS patiënten met het ledematentype (Wk12, p=0,0385; Wk36, p=0,0741), wat ongeveer 70% van de ALS populatie vertegenwoordigt
- Statistisch significante vermindering van klinisch relevante uitkomsten, waaronder progressie van de ALS-ziekte (p=0,0125), ALSFRS-R-responder analyse (p=0,035), en verbeterde ALS-specifieke kwaliteit van leven (p=0,018)
- Evidentie voor mogelijk overlevingsvoordeel op lange termijn
- Resultaten van de Healey ALS-platform studie worden verwacht in de tweede helft van 2022

SALT LAKE CITY, 02 Nov. 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clene Inc. (Nasdaq: CLNN) samen met haar dochterondernemingen "Clene" en haar volledig eigen dochteronderneming Clene Nanomedicine Inc, is een klinische fase biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op een revolutie in de behandeling van neurodegeneratieve ziekten met haar potentieel nieuwe klasse katalytisch actieve nanokristal suspensie. Het kondigde vandaag top-line gegevens aan van de RESCUE-ALS, een fase 2 klinische studie die CNM-Au8 evalueert als een ziekte modificerende  behandeling voor mensen met beginnende amyotrofische laterale sclerose (ALS).

De primaire en secundaire eindpunten - Motor Unit Number Index (MUNIX) en geforceerde vitale capaciteit (FVC) - werden in deze studie niet bereikt op week 36. Er werd echter wel een werkzaamheidssignaal waargenomen voor het MUNIX-eindpunt op week 12 (p=0,057). Bovendien toonde CNM-Au8 in een vooraf gespecificeerde analyse in de subset van ALS van het ledematen type, een significant behandelingseffect aan voor MUNIX op week 12 (p=0,0385) en een trend voor verbetering op week 36 (p=0,0741). ALS van dit type vertegenwoordigt ongeveer 70% van de ALS-populatie. MUNIX is een neurofysiologische biomarker die het aantal functionerende lagere motorneuronen in geselecteerde spieren inschat.
Klinisch relevante verkennende eindpunten tot en met week 36 van de studie toonden significante voordelen aan van behandeling met CNM-Au8, waaronder de vertraging van de progressie van de ALS-ziekte (p=0,0125), de afname van het aantal deelnemers met een ALS Functional Rating Scale Revised (ALSFRS-R) 6-punts achteruitgang (p=0,035), en de verbetering van de kwaliteit van leven zoals gemeten door de ALS Specific Quality of Life (ALSSQOL-SF) (p=0,018). Bovendien toonde RESCUE-ALS evidentie voor een potentieel overlevingsvoordeel op lange termijn wanneer de overleving van de studiepopulatie werd vergeleken met het gevalideerde ENCALS-voorspellend mode.

"Deze gegevens zijn zeer bemoedigend voor ons in de ALS onderzoeks- en behandelingsgroepen, omdat ze klinische voordelen aantonen met CNM-Au8-behandeling in parameters die belangrijk zijn voor patiënten en bewijs leveren voor verbeterde overleving op lange termijn," zei professor Matthew Kiernan, AM MBBS(Hons), PhD, DSc, FRACP, FAHMS, Bushell-leerstoel Neurologie, Universiteit van Sydney en een van de klinische adviseurs van de studie. "RESCUE-ALS was een proof-of-concept-studie bedoeld om vast te stellen dat behandeling van neuronale energetische uitval een ziekte modificerend effect kan hebben bij ALS. Ik ben verheugd dat de potentiële effectiviteit van CNM-Au8 in deze studie aangetoond is, en het is belangrijk om deze resultaten in een grotere klinische studie te bevestigen."

Rob Etherington, Chief Executive Officer van Clene, verklaarde: "Wij geloven dat deze resultaten het potentieel van CNM-Au8 aantonen om zinvolle voordelen te bieden aan mensen die leven met ALS…In de tweede helft van volgend jaar verwachten we resultaten te kunnen voorleggen van de HEALEY ALS Platform Trial met als doel CNM-Au8 te bevestigen als een effectieve ziekte modificerende therapie voor mensen met ALS."    

RESCUE-ALS was een 36 weken durende gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde Fase 2 klinische studie waarin 45 patiënten met beginnende ALS werden opgenomen. Ze werden 1:1 gerandomiseerd voor behandeling met CNM-Au8 aan 30 mg per dag of identieke placebo bovenop de standaardbehandeling. Het primaire eindpunt van de studie was de procentuele verandering van de som van MUNIX vanaf de basislijn tot week 36. Secundaire eindpunten waren de verandering in FVC en de absolute verandering in MUNIX-waarden tot week 36. De verkennende eindpunten omvatten meerdere klinisch relevante maatstaven voor ALS: ziekteprogressie, afname van de ALSFRS-R score en ALSSQOL-SF.
CNM-Au8 bleek goed te worden verdragen gedurende 36 weken van orale dagelijkse toediening. Er waren geen meldingen van ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) gerelateerd aan de behandeling met CNM-Au8.

Behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren overwegend licht tot matig. De meest gemelde bijwerkingen in verband met de behandeling met CNM-Au8 waren aspiratiepneumonie (n=3) en voorbijgaand gastro-intestinaal onwelzijn (n=2). Top-line resultaten van RESCUE-ALS zullen naar verwachting gepresenteerd worden op het komende International Symposium on ALS/MND, dat zal plaatsvinden van 8 tot 10 december 2021.

Robert Glanzman, MD, FAAN, Clene's Chief Medical Officer, concludeerde: "De resultaten van RESCUE-ALS voegen we toe aan ons groeiend bewijs dat cellulair energetisch falen een belangrijk pathofysiologisch mechanisme is bij ALS. We danken de deelnemers aan de studie en hun families voor hun bereidheid om deel te nemen aan klinisch onderzoek, de onderzoekers voor hun uitmuntend werk en toewijding aan de patiënten, en FightMND Australia voor de substantiële financiering van de studie".

Bec Sheean, Research Director van FightMND merkte op: "FightMND is toegewijd aan het vinden van nieuwe behandelingsopties voor ALS. We hebben Clene in 2019 een subsidie toegekend om de uitvoering van deze Fase 2 klinische studie met CNM-Au8 in Australië te ondersteunen. Deze klinische studieresultaten zijn bemoedigend voor mensen met ALS. Door klinisch relevante eindpunten te halen, toont deze studie het potentieel aan van CNM-Au8 om de gezondheid van de neuronen te ondersteunen. We zijn verheugd om CNM-Au8 verder te zien evolueren naar de kliniek, zodat we deze potentieel transformatieve behandeling aan patiënten kunnen aanbieden."
 

Bron: Clene Inc

Share