Cytokinetics nieuwe fase 2 studie

Cytokinetics bereidt registratieprogramma voor voor Tirasemtiv (CK-2017357) in Amyotrofische Laterale Sclerose na recente interacties met regulatoire overheden

South San Francisco, CA, - Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) kondigde aan dat, na interacties met de regulatoire instanties, het bedrijf zal overgaan tot een fase IIb, zijnde een internationale gerandomiseerde dubbelblinde, placebo-gecontroleerde klinische trial ter evaluatie van de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van tirasemtiv (voorheen CK-2017357) in patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Het bedrijf is van plan om deze klinische studie, bekend als CY 4026, in het vierde kwartaal van 2012 te starten.

In de afgelopen maanden, heeft Cytokinetics het CY 4026 protocol bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en ook in een ontmoeting met de Europese geneesmiddelen Agentschap (EMA), meerbepaald bij de wetenschappelijke advies groep, neergelegd om advies en protocol bijstand te krijgen om Europese landen op te nemen in CY 4026. Op basis van feedback van deze interacties, is het bedrijf nu de CY 4026 aan het voorbereiden. Deze klinische proef is ontworpen voor ongeveer 400 patiënten die ofwel tirasemtiv of placebo voor drie maanden nemen. De primaire analyse van CY 4026 zal de gemiddelde verandering van de basislijn in de ALS functionele rating schaal, in herziene versie, (ALSFRS-R) op tirasemtiv versus placebo, meten. Secundaire eindpunten omvatten maximale vrijwillige ventilatie (MVV) en andere functiemetingen van repiratoire en skeletale spieren. Patiënten krijgen tirasemtiv of placebo gedoseerd tweemaal daags; patiënten die Riluzole nemen op het moment van insluiting, gerandomiseerd in de tirasemtiv arm, ontvangen Riluzole in een verminderde dosis van 50 mg per dag, op geblindeerde wijze.

"We zijn verheugd om tirasemtiv verder te evalueren bij patiënten met ALS, voortbouwend op onze klinische ervaring van de studies van kortere duur," verklaarde Andrew A. Wolff, MD, FACC, Cytokinetics' Senior Vice President van klinisch onderzoek en ontwikkeling en Chief Medical Officer. "Onze recente interacties met regulatoire instanties in de Verenigde Staten en Europa hebben deze vooruitgang naar de volgende fase van de klinische ontwikkeling voor tirasemtiv mogelijk gemaakt.We kijken ernaar uit om deze belangrijke klinische studie later dit jaar te starten."

Ontwikkelingsstatus van Tirasemtiv
Tirasemtiv (voorheen CK-2017357) is momenteel het onderwerp van een ontwikkelingsprogramma van fase II klinische studies. Het heeft de status van weesgeneesmiddel en fast track door de FDA gekregen en van weesgeneesmiddel door het EMA voor de mogelijke behandeling van ALS.

Zoals eerder gemeld, zijn gegevens uit twee voltooide fase II, gerandomiseerde placebo-gecontroleerde, multipele-dosis klinische studies, gepresenteerd in april 2012 tijdens de jaarlijkse meeting van de American Academy of Neurology (AAN).

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Reuters