De FDA geeft groen licht voor voortgezette toediening van NurOwn® in het kader van het Expanded Access Program

Drie extra doses NurOwn® zullen ter beschikking worden gesteld van de deelnemers die het Expanded Access Protocol hebben doorlopen
FDA geeft toestemming voor EAP-productie door de in Texas gevestigde geneesmiddelenproducent Catalent

NEW YORK - BrainStorm Cell Therapeutics, een toonaangevende ontwikkelaar van cellulaire therapieën voor neurodegeneratieve ziekten, onthulde vandaag haar plannen om in een dosisuitbreiding van NurOwn® te voorzien voor deelnemers die het Programma voor uitgebreide toegang (Expanded Access Protocol of EAP) volledig hebben doorlopen. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) adviseerde BrainStorm om een gewijzigd uitgebreid toegangsprotocol in te dienen zodat kan worden voorzien in een bijkomende dosering voor deze deelnemers. Volgens het oorspronkelijk uitgebreid toegangsprotocol konden patiënten die het NurOwn fase 3-onderzoek hebben afgerond en die aan de specifieke toekenningscriteria voldeden, in aanmerking komen voor 3 dosissen NurOwn®. Volgens het gewijzigde EAP-protocol zullen de patiënten die voldoen aan de geschiktheidseisen tot 3 bijkomende dosissen ontvangen. Gegevens die werden verzameld tijdens de oorspronkelijke EAP-behandelingen hebben bijgedragen tot de beslissing om door te gaan met bijkomende dosissen voor deelnemers die deze studie volledig hebben doorlopen.
"Deze dosisuitbreiding voor het EAP-protocol is een geschikte volgende stap na de nieuwe analyse en de biomarker resultaten van de fase 3-studie. Het wordt zeer gewaardeerd door onze ALS-patiënten. Patiënten die beantwoorden aan de voorwaarden krijgen nu de gelegenheid om maar liefst 9 dosissen NurOwn® in totaal toegediend te krijgen, waardoor we, aan de hand van deze bijkomende klinische gegevens, ons een beter begrip zullen kunnen vormen van de potentiële voordelen van een langere-termijnbehandeling,” verklaarde Prof. Robert Brown, Robert Brown, MD DPhil, Leo P. and Theresa M. LaChance Chair in Medical Research, en voorzitter, afdeling neurologie, University of Massachusetts Medical School en UMass Memorial Medical Center, en één van de hoofdonderzoekers in de NurOwn® Fase 3 studie.”

"Ik prijs BrainStorm voor hun overtuiging om door te gaan met het EAP dat zoveel waarachtige hoop heeft gegeven aan al wie eraan deelnam. Ook ben ik dankbaar dat ze de waarde en het belang van EAP’s erkennen en dat ze geld willen investeren om deze EAP’s goed uit te voeren ondanks het feit dat ze een klein bedrijf zijn. Ik leef toe naar de dag – en hopelijk komt die er snel – dat alle mensen met ALS toegang hebben tot NurOwn”, verklaarde Brian Wallach, een ALS-patiënt en medeoprichter van I AM ALS. 

Chaim Lebovits, CEO van BrainStorm, verklaarde: "We zijn blij dat we aan deze patiënten meer behandelingen met NurOwn kunnen aanbieden. Dit programma is het resultaat van een vruchtbare samenwerking tussen de FDA, patiëntenbelangen-groepen en Brainstorm. We kijken ernaar uit om deze dialoog met de FDA verder te zetten zodat we samen kunnen onderscheiden welke de beste weg voorwaarts is."
Het NurOwn EAP werd opgezet in 2020, na afronding van de fase 3-studie, en het protocol werd ontwikkeld in samenspraak met de FDA. Patiënten werden behandeld in een van de zes topcentra die deelnamen aan het fase 3-onderzoek. Deze waren: University of California; Cedars-Sinai Medical Center; California Pacific Medical Center; Massachusetts General Hospital; University of Massachuetts Medical School; and Mayo Clinic. De FDA gaf BrainStorm groen licht om NurOwn in het kader van het EAP Program te laten produceren door de in Houston, Texas, gevestigde geneesmiddelenproducent Catalent.

Volgens de FDA zijn EAP's, ook wel bekend als "compassionate use"-programma's, een weg voor patiënten om een onderzoeksmedicijn te ontvangen voor een ernstige ziekte of aandoening buiten een klinische studie om, wanneer er geen vergelijkbare of bevredigende alternatieve behandelingen of therapeutische opties voorhanden zijn.

Vertaling: Petra Ghysens
Bron : Brainstorm