De HEALEY ALS Platform Trial sluit eerste deelnemers in voor het onderzoeksproduct ABBV-CLS-7262 van Calico Life Sciences

De HEALEY ALS Platform Trial onder leiding van het Sean M. Healey & AMG Center for 
ALS van het Massachusetts General Hospital in samenwerking met het Northeast ALS Consortium (NEALS) heeft met succes de eerste deelnemers geïncludeerd voor ABBV-CLS-7262, een onderzoeksproduct dat wordt ontwikkeld door Calico Life Sciences LLC in samenwerking met AbbVie.

De HEALEY ALS Platform Trial is ontworpen om meerdere onderzoeksproducten tegelijkertijd te evalueren en zo de ontwikkeling van effectieve en baanbrekende behandelingen voor mensen met ALS te versnellen. Het Sean M. Healey & AMG Center for ALS werkt nauw samen met NEALS en industriële partners om het schema van de platformstudie af te stemmen op hun onderzoeksproduct.. ABBV-CLS-7262 wordt het zesde regime voor dit innovatieve design paradigma.

Kandidaten voor onderzoeksproducten die deelnemen aan de platformstudie worden geselecteerd door een groep deskundige ALS-wetenschappers en leden van het Platform Trial Therapy Evaluation Committee. "We zijn verheugd om officieel te beginnen met het testen van ABBV-CLS-7262 in de HEALEY ALS Platform Trial", zegt Merit Cudkowicz, MD, MSc, hoofdonderzoekster en sponsor van de HEALEY ALS Platform Trial, directrice van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS, hoofd van de afdeling Neurologie van het MGH en de Julieanne Dorn Professor of Neurology aan de Harvard Medical School. "Dit is een nieuw doelwit en een nieuwe aanpak in de ontwikkeling van ALS-therapieën. We zijn dankbaar voor het partnerschap en de deelname van mensen met ALS die proeven als deze mogelijk maken."

ABBV-CLS-7262 activeert eIF2B, een belangrijke regulator van de geïntegreerde stressrespons (ISR), een pad dat geactiveerd wordt bij mensen met ALS. In neuronen blootgesteld aan cellulaire stressoren, herstelt remming van de ISR door ABBV-CLS-7262 de eiwitsynthese en lost voorgevormde TDP-43 bevattende stresskorrels op. Dit effect van ABBV-CLS-7262 is van klinisch belang omdat gedacht wordt dat TDP-43 bevattende stressgranules leiden tot TDP-43 insluitingen, een kenmerk van ALS pathologie.

"De lancering van de includering voor dit nieuwe onderzoeksproduct, de zesde behandeling in de Platform Trial, biedt verdere hoop op de ontdekking van behandelingen voor mensen die leven met ALS," zegt Senda Ajroud-Driss, MD, universitair hoofddocente neurologie en directrice van de Lois Insolia ALS-kliniek aan de Northwestern University Feinberg School of Medicine. 

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
Bron: persbericht The HEALEY ALS Platform