De volgende grote groeisector in de gezondheidszorg: Stamceltherapie

4 September, 2012: Troy Bayer

Verleden week injecteerden artsen van de Emory Universiteit een tweede keer stamcellen in het ruggenmerg van Ted Harada, een pALS wiens gezondheidstoestand drastisch verbeterde na het ontvangen van een initiële dosis stamceltherapie. De verrassende verbetering van Harada gekoppeld aan de verklaring van Dr. Eva Feldman dat stamceltherapie de progressie van ALS bij enkele pALS had afgeremd waren groot nieuws. Dat zou een golf van nieuw investeringskapitaal vanuit belangrijke pharmabedrijven kunnen in gang zetten. Hoewel er weinig twijfel over bestaat dat stamceltherapie enorm veel potentieel heeft, blijft het af te wachten hoeveel de markt van de gezondheidszorg daarvan kan binnenhalen, omdat de grote meerderheid van de stamcelproducten zich in de klinische trial fase bevinden. Door analyse van de verschillende afwijkingen en ziekten die stamceltherapieën kunnen behandelen, kan er redelijkerwijze van uit gegaan worden dat ten minste zo’n 500 miljard dollar aan marktwaarde bestaat voor producten die efficiëntie vertonen en die een FDA goedkeuring kunnen behalen.

De grootste potentiële markt voor stamcelproducten lijkt er te bestaan voor cardiovasculaire ziekten en beroerten. Volgens de bron van het CDC (US Center of Disease Control) kosten cardiovasculaire ziekten en beroerten de Amerikanen tot 444 miljard dollar in 2010 alleen, een getal dat oploopt tot ongeveer 20 procent van alle gezondheidskosten. De WHO (Wereldgezondheidsdienst) schat dat jaarlijks meer dan 15 miljoen mensen aan beroerten lijden op de wereld, daarvan worden een derde van de slachtoffers blijvend gehandicapt. Verschillende stamcelproducten richten zich op het behandelen van neurologische kwetsuren die veelal door beroerten worden veroorzaakt.

Athersys, Inc. (ATHX) is een stamcelonderneming die deze markt probeert binnen te treden. Er is weinig concurrentie omdat het enige geneesmiddel dat door de FDA goedgekeurd werd een middel voor cerebrovasculaire beroerte is: tPA, een antistollingsmiddel. Maar, dat middel heeft een heel beperkt toepassingsbereik en het kan alleen gebruikt worden zonder risico op ernstige complicaties binnen de drie tot vier uren na de beroerte. Het product dat door ATHX ontwikkeld werd heet MultiStem, het heeft die beperking niet want de toepassing ervan tot een week na de beroerte heeft al resultaten opgeleverd. Onderzoekers aan de Universiteit van Texas en de Universiteit van Minnesota hebben de aantoonbare voordelen van op stamcellen gebaseerde behandeling al aangeboden. Op dit moment loopt voor Multistem een Fase II klinische trial om de veiligheid van de intraveneuze toediening van het product te bevestigen. ATHX onderzoekt nu ook of MultiStem zou kunnen gebruikt worden om cardiovasculaire ziekten, vasculaire ziekten, hartfalen en obesitas te behandelen en om de schade te herstellen die veroorzaakt wordt door hartaanvallen. Volgens het CDC zouden de medische kosten voor obesitas alleen tot 147 miljard dollar of meer kunnen oplopen.

ATHX treedt op als partner van Pfizer (PFE) om een variant van MultiStem te ontwikkelen en te commercialiseren ter behandeling van inflammatoire darmziekten (IBD). Tot op heden bestaat er geen genezing voor IBD, en veel van de beschikbare behandelingen zijn niet helemaal effectief en kunnen amper het optreden van de symptomen verminderen. ATHX voert op dit moment Fase II klinische trials uit op verschillende plaatsen in de Verenigde Staten en in Europa met meer dan 120 patiënten. Het CDC schat dat de kost voor het behandelen van IBD ongeveer 1,7 miljard dollar bedraagt. Ondanks het feit dat er hiervoor een kleinere markt bestaat dan voor sommige meer verspreide ziekten, ligt er toch een opportuniteit te wachten op ATHX en op PFE. Met een huidige beurswaarde van net 45 miljoen dollar, zou ATHX aanzienlijk kunnen groeien door het bezetten van de miljard dollar markt van de IBD industrie. PFE zou dan bijna zeker voordeel halen uit het succes van het ATHX IBD product, maar het grote voordeel voor PFE is om in eerste hand aanwezig te zijn in de groeiende stamcelindustrie in het algemeen, en daarbij een zakenrelatie te vestigen met een onderneming waarvan het topproduct gebruikt zou kunnen worden om niet alleen IBD, maar ook een grote variëteit van andere ziekten en aandoeningen te behandelen.

Een andere onderneming die mikt op cardiovasculaire ziekten is Mesoblast, Ltd (MEOBF.PK). MEOBF.PK werkt in partnership met Teva Pharmaceutical (TEVA) om stamceltherapie aan te wenden om hartfalen te verhinderen, en is op dit moment in onderhandeling om tot een Fase III van de klinische trials over te gaan om, de slotfase van de door de FDA goedgekeurde stappen. De onderneming heeft ook een product in Fase II van de klinische trials voor het behandelen van hartinfarct en zij is op dit moment in onderhandeling over een Fase III van klinische trial, de laatste fase in het aanvaardingsproces voor de FDA. De onderneming heeft ook een product in Fase II van de klinische trials voor de behandeling van myocardinfarct of hartinfarct. MEOBF.PK gebruikt ook volwassen stamcellen voor de behandeling van ziekten en aandoeningen zoals diabetes, inflammatoire gewrichtsziekten, longziekten, herstel van tussenwervelschijven, spondylodese of het vastmaken van twee ruggenwervels en de oogaandoening maculadegeneratie (AMD).

Veel van die producten zitten al in het Fase II stadium en de herhaalde successen van de onderneming bij het evalueren en het testen zijn bemoedigend genoeg zodat er een productiestrategie uitgewerkt wordt in het vooruitzicht van het naderen van het stadium van commercialisering. Een aantal factoren maakt MEOBF.PK aantrekkelijk voor investeerders. Eerst is er het gebruik van volwassen stamcellen door de onderneming, waardoor veel politieke, ethische en legale problemen verbonden met stamceltherapie geëlimineerd worden. Ten tweede bezorgt de nauwe zakenrelatie met TEVA aan MEOBF.PK toegang tot de commercialiseringsexpertise van die voorname pharmaceutische onderneming en tot haar wereldwijde distributiecapaciteit. Tenslotte kunnen de stamcellen van MEOBF.PK, zoals die van ATHX, gebruikt worden om een ruime variëteit van ziekten en aandoeningen te behandelen en zijn dus niet meer beperkt tot eenzelfde sector. Rekening houdend met het feit dat MEOBF.PK nu reeds een beurswaarde heeft van 1,6 miljard dollar, maar haar aandeel verhandeld wordt voor slechts 6 dollar, dan kan op basis van die gegevens geargumenteerd worden dat de beurswaarde van MEOBF.PK ondergewaardeerd is.

Neuralstem, Inc. haalde de nationale voorpagina’s toen de Fase II klinische trial die de onderneming sponsorde en die de Emory Universiteit en de Universiteit van Michigan uitvoerden, een miraculeuze verbetering bracht voor pALS Ted Harada. Het stamceltherapie programma van Neuralstem steunt op het gebruik van gespecialiseerde cellen die zich in de hersenen en in het ruggenmerg bevinden, en steunt verder op het injecteren van gezonde cellen om beschadigde of zieke cellen te vervangen en/of te herstellen. De gemiddelde jaarkost om een pALS te behandelen bedraagt 200.00 Dollar. Vertrekkende vanuit de raming van het CDC dat jaarlijks 5.000 nieuwe pALS hun diagnose ontvangen en rekenende met met een minimaal voorziene levensduur van drie jaren, bedraagt de markt voor ALS-behandeling minstens 3 miljard dollar per jaar. Verder moet opgemerkt worden dat er op dit moment geen genezingsmethode voor ALS bestaat, om te concluderen dat het product van Neuralstem die ganse markt zou bezetten indien bewezen wordt dat het effectief en veilig is.

Net zoals de ALS-behandeling van Neuralstem die steunt op het injecteren van stamcellen rechtstreeks in het ruggenmerg, plant de onderneming het gebruik van die procedure voor de behandeling van acute verwondingen van het ruggenmerg. Voor die laatste aandoening bedraagt de medische jaarkost 15.000 tot 30.000 dollar. Het CDC schat hiervoor dat er 200.000 patiënten zijn in de Verenigde Staten. Met die gegevens berekend zou de markt voor een stamcelproduct ongeveer 3 miljard dollar bedragen.

Terwijl MEOBF.PK een op stamcellen gebaseerd product ontwikkelt om “natte AMD” (oogziekte) te behandelen, richt Advanced Cell Technology Inc. (ACTC.OB) zich op “droge AMD” en op SMD (een genetische oogaandoening die progressief gezichtsverlies veroorzaakt). Voor mensen vanaf 55 jaar is “droge AMD” de hoofdoorzaak van blindheid en dat heeft een marktpotentieel in de Verenigde Staten en in Europa van 25 tot 30 miljard dollar. De onderneming bezit een pre-klinisch programma om stamcellen te gebruiken om bloed en cardiovasculaire aandoeningen te behandelen. Nochtans is ACTC.OB een riskante investering omwille van haar gebruik van menselijke embryonale stamcellen; dat is immers het onderwerp van verhitte discussies in de Verenigde Staten. Terwijl de onderneming van haar kant vasthoudt aan het feit dat zij die stamcellen verkrijgt zonder beschadiging van het embryo, zou de publieke opinie sterk gekant kunnen zijn tegen het gebruik ervan.

In het geheel beschouwd is het vanzelfsprekend dat de stamcelindustrie een groei industrie zal worden. Ondanks dat blijven er significante investeringsrisico’s bestaan omdat die ondernemingen hun eerste product nog moeten commercialiseren, hoewel zij al verscheidene producten in Fase III van het FDA proces hebben. In alle geval is het verhaal van Ted Harada een stimulans voor de biotech ondernemingen die tijd en middelen stoppen in stamcellen, en het grote marktpotentieel is voldoende attractief voor investeerders om te overwegen in deze industrie te stappen.

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: Seeking Alpha