Eén eenvoudig verzoek’: Neurizon optimistisch over duidelijkheid FDA

Neurizon heeft verduidelijking ontvangen van de FDA over zijn IND-aanvraag voor NUZ-001.

Neurizon Therapeutics is optimistisch na het ontvangen van een 'eenvoudig verzoek' van de FDA na een klinische stop op de aanvraag van het bedrijf voor een nieuw onderzoeksgeneesmiddel voor zijn belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, NUZ-001.

• De FDA heeft verdere verduidelijking gegeven over de IND-aanvraag van Neurizon voor NUZ-001
• De Amerikaanse regelgevende instantie heeft gereageerd met slechts één eenvoudig verzoek om aanvullende informatie
• Bedrijf moet aanvullende gegevens over blootstelling aan dieren verstrekken om de toereikendheid van systemische blootstelling aan NUZ-001 in eerdere onderzoeken te beoordelen

Neurizon Therapeutics, een biotechbedrijf in de klinische fase dat zich richt op het verbeteren van behandelingen voor neurodegeneratieve ziekten, heeft bekendgemaakt dat het zaterdag een belangrijke verduidelijking heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

De toezichthouder heeft verzocht om aanvullende gegevens over blootstelling van dieren om de adequaatheid van systemische blootstelling aan NUZ-001 te beoordelen tijdens de relevante onderzoeken die zijn uitgevoerd.

Neurizon zei dat het was begonnen met het plannen van het genereren van de aanvullende blootstellingsgegevens en bleef ervan overtuigd dat verdere informatie zou helpen bij het versterken en beter definiëren van veiligheidsmarges voor het klinische ontwikkelingsprogramma van NUZ-001.

Het bedrijf merkte op dat zijn bestuur, management en wetenschappelijke en regelgevende teams eraan werkten om het proces snel te laten verlopen, waarbij gebruik werd gemaakt van zijn gevestigde expertise en sterke partnerschappen in de industrie.

Neurizon zei dat de FDA geen veiligheidszorgen had gespecificeerd die voortvloeiden uit eerder uitgevoerde klinische onderzoeken met NUZ-001.

Het bedrijf kondigde op 17 januari aan dat de FDA zijn Investigational New Drug (IND)-aanvraag voor NUZ-001 onder klinische hold had geplaatst, in afwachting van verdere verduidelijking en aanvullende informatie.

Het bedrijf zei dat de toezichthouder bepaalde zorgen had geuit over de toereikendheid van informatie om de aanvraag en eventuele risico's voor menselijke proefpersonen van de proef en met het voorgestelde doseringsschema te beoordelen. 

Op het moment van schrijven werd binnen 30 dagen gedetailleerde feedback van de FDA verwacht en het bedrijf verwachtte dat dit specifieke verduidelijkingen zou opleveren die nodig zijn om de IND-aanvraag te verwerken.

'Eén eenvoudig verzoek'

Managing director en CEO Dr. Michael Thurn zei dat Neurizon van mening is dat het goed gepositioneerd is om te voldoen aan het aanvullende verzoek van de FDA na de verduidelijking.

"We waarderen de richtlijnen van de FDA en zijn blij dat de FDA heeft gereageerd met slechts één eenvoudig verzoek om aanvullende informatie", zei hij.

"Dit verzoek richt zich op het verbeteren en waarborgen van het vertrouwen in de eerdere gegevens over dierveiligheid die zijn gegenereerd voor NUZ-001 die worden gebruikt in veterinaire toepassingen.

"Met gevestigde regelgevende en wetenschappelijke expertise, sterke industriële partnerschappen en een open en constructieve relatie met de FDA, zullen we snel werken om de gevraagde informatie te genereren om het regelgevingspakket voor de klinische ontwikkeling van NUZ-001 verder te versterken.’’

Hij zei dat het bedrijf toegewijd blijft aan het verder ontwikkelen van NUZ-001 als een effectieve potentiële behandeling voor amyotrofische laterale sclerose/motorische neuronziekte (ALS/MND) en andere neurodegeneratieve ziekten.

Thurn zei dat de impact van het verzoek van de FDA op de tijdlijn van de geplande ALS-klinische proef van het bedrijf momenteel wordt beoordeeld.

Neurizon kondigde eerder deze maand aan dat het een patent in de VS had gekregen voor NUZ-001 voor de behandeling van (ALS/MND), andere neurodegeneratieve ziekten en kanker.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                                
Bron: The Australian