ELEDON KONDIGT RESULTATEN AAN VAN FASE 2A STUDIE VOOR TEGOPRUBART

Op 31 mei 2022 kondigde Eledon Pharmaceuticals de topline resultaten aan van hun Fase 2a-studie met tegoprubart (voorheen AT1501), een geneesmiddel dat werd uitgevonden en ontwikkeld aan het ALS Therapy Development Institute (ALS TDI).
De fase 2a-studie bij ALS was een 12 weken durend, open-label, dosisescalerend, veiligheids- en biomarkerstudie waarbij stijgende dosissen werden geëvalueerd. De eindpunten van de studie waren veiligheid en verdraagbaarheid, en veranderingen in pro-inflammatoire biomarkers. Tegoprubart werd goed verdragen, zonder geneesmiddelgerelateerde ernstige bijwerkingen. De studie toonde een dosisafhankelijke werking van tegoprubart op de doelwitten aan en de pro-inflammatoire biomarkers werden dosisafhankelijk verminderd. De vermindering van de pro-inflammatoire biomarkers was gerelateerd aan een niet-significante trend tot vertraging van de ziekteprogressie zoals gemeten door de ALSFRS-R.

“We zijn verheugd te horen dat tegoprubart veilig is gebleken en goed wordt verdragen bij ALS-patiënten en dat het geneesmiddel zijn doelwitten bereikt bij mensen. Wij kijken uit naar de volgende stappen die Eledon zal zetten in de ontwikkeling van dit geneesmiddel voor ALS-patiënten," aldus Fernando G. Vieira, M.D., CEO en CSO van ALS TDI.

Tegoprubart is een therapeutisch antilichaam gericht tegen CD40L, een goed gevalideerde biologische taget met een breed therapeutisch potentieel. Het is het hoogtepunt van jarenlang onderzoek en experimenten bij ALS TDI ¬ mogelijk gemaakt door de genereuze steun van de ALS-gemeenschap.
Na te zijn uitgevonden bij ALS TDI, een non-profit biotechbedrijf, werd tegoprubart in licentie gegeven aan Anelixis Therapeutics, een biotechnologisch bedrijf met winstoogmerk. In 2019 zag Anelixis toe op de voltooiing van een fase 1-studie tegoprubart. In 2020 werd Anelixis overgenomen door Eledon Pharmaceuticals, een klinisch-fase geneesmiddelenontwikkelingsbedrijf met winstoogmerk. Egoprubart is de hoeksteen geweest van Eledon's inspanningen om de volgende generatie van anti-CD40 ligand antilichamen te ontwikkelen voor patiënten die een mogelijk levensreddende behandeling nodig hebben.

Om een einde te maken aan ALS zijn vele behandelingen nodig om aan de noden van elke patiënt met deze ziekte te voldoen. ALS TDI is de Drug Discovery Engine voor ALS en richt zich volledig op het uitvinden en ontdekken van behandelingen zodat iedereen met ALS toegang heeft tot doeltreffende behandelingen.

“Dit is een belangrijke mijlpaal. Wij zijn trots op deze vooruitgang, maar ons werk is nog lang niet klaar. Wij hopen dat tegoprubart de eerste van meerdere doeltreffende behandelingen voor ALS zal zijn die door ALS TDI worden uitgevonden. ALS TDI zal doorgaan met het uitvinden en ontdekken van nieuwe veelbelovende geneesmiddelen totdat we aan de behandelingsbehoeften van alle ALS-patiënten hebben voldaan. Samen zullen we een einde maken aan ALS", aldus Augie Nieto, voorzitter van ALS TDI.

Vertaling: Petra Ghysens
Bron: ALS Technology Development Institute website