Europees Geneesmiddelenbureau aanvaardt aanvraag handelsvergunning Tofersen voor behandeling zeldzame, genetische vorm van ALS

- SOD1-ALS is een zeldzame, genetische vorm van ALS,1 die ongeveer 2% van de mensen met ALS2 omvat

- Indien goedgekeurd, zou tofersen de eerste behandeling zijn die een genetische oorzaak van ALS aanpakt

Biogen heeft aangekondigd dat het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) heeft aanvaard voor de beoordeling van tofersen, een onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van superoxide dismutase 1 (SOD1) amyotrofische laterale sclerose (ALS). SOD1-ALS is een progressieve en uniform fatale ziekte die minder dan 1.000 mensen in Europa2  treft.  Er is momenteel geen behandeling voor SOD1-ALS.3

"Door ons klinisch ontwikkelingsprogramma hebben we gezien dat tofersen het potentieel heeft om de progressie van deze meedogenloze en uiteindelijk fatale ziekte te vertragen," zei Priya Singhal, M.D., M.P.H., Hoofd van Global Safety and Regulatory Sciences en Interim Head of R&D bij Biogen. "Regelgevende aanvragen in de VS en nu de EU vertegenwoordigen een belangrijke stap in onze inspanningen om de eerste genetisch gerichte behandeling voor SOD1-ALS zo snel mogelijk naar de ALS-gemeenschap te brengen."

De MAA omvat de resultaten van de fase 3 VALOR-studie, de open-label uitbreiding (OLE) ervan, een fase 1-studie bij gezonde vrijwilligers en een fase 1/2-studie die oplopende dosisniveaus evalueert. Ook zijn de meest recente geïntegreerde resultaten over 12 maanden van VALOR en de OLE-studie opgenomen, die onlangs werden gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

"De effecten die we hebben gezien met tofersen wijken af van de natuurlijke geschiedenis van de ziekte en brengen hoop voor de behandeling van SOD1-ALS," zei Philip Van Damme, M.D., Ph.D., hoogleraar neurologie en directeur van het Neuromusculair Referentiecentrum aan het Universitair Ziekenhuis Leuven in België. "De aankondiging van vandaag is een belangrijke mijlpaal voor de ALS-gemeenschap in Europa, waar een enorme behoefte bestaat aan aanvullende behandelingsmogelijkheden."

Tofersen wordt ook beoordeeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration met Priority Review en heeft een Prescription Drug User Fee Act actiedatum van 25 april 2023.

Biogen zal haar programma voor vroege toegang tot tofersen, dat nu in 34 landen beschikbaar is, handhaven. Biogen blijft actief samenwerken met andere regelgevende instanties over de hele wereld en zal waar nodig updates geven.
Over Tofersen

Tofersen is een antisense geneesmiddel dat wordt geëvalueerd voor de behandeling van SOD1-ALS. Tofersen is ontworpen om te binden aan SOD1-mRNA, waardoor het wordt afgebroken door RNase-H en de productie van SOD1-eiwit wordt verminderd. Naast de lopende open-label uitbreiding van VALOR, wordt tofersen bestudeerd in de fase 3 ATLAS studie die is ontworpen om te evalueren of tofersen het klinisch begin kan vertragen wanneer het wordt gestart bij presymptomatische personen met een SOD1 genetische mutatie en biomarker bewijs van ziekteactiviteit. Biogen nam tofersen in licentie van Ionis Pharmaceuticals, Inc. in het kader van een gezamenlijke ontwikkelings- en licentieovereenkomst.

Referenties:

1. Trist BG, et al. Altered SOD1 maturation and post-translational modification in amyotrophic lateral sclerosis spinal cord. Brain. 2022 Sep 14;145(9):3108-3130. doi: 10.1093/brain/awac165. 
2. Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroepidemiologie. 2021;55(5):342-353. doi: 10.1159/000516752. Epub 2021 Jul 9. 
3. Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerose. N Engl J Med. 2017 Jul 13.
4. Bali T, et al. Defining SOD1 ALS natural history to guide therapeutic clinical trial design. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2017 Feb;88(2):99-105. doi: 10.1136/jnnp-2016-313521. Epub 2016 Jun 3. 

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
Bron: Biogen persbericht