L'Agence européenne des médicaments accepte la demande d'autorisation de mise sur le marché du Tofersen pour traiter la forme génétique rare de la SLA

06-12-2022

- La SOD1-ALS est une forme génétique rare de ALS,1 qui touche environ 2% des personnes atteintes de ALS2

- S'il est approuvé, le tofersen sera le premier traitement à cibler une cause génétique de la SLA

Biogen a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté d'examiner la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) du tofersen, un médicament expérimental pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) à superoxyde dismutase 1 (SOD1). La SLA-SOD1 est une maladie progressive et uniformément mortelle qui touche moins de 1 000 personnes en Europe.2  Il n'existe actuellement aucun traitement ciblé pour la SOD1-ALS.3

" Grâce à notre programme de développement clinique, nous avons constaté que le tofersen a le potentiel de ralentir la progression de cette maladie implacable et finalement mortelle ", a déclaré Priya Singhal, M.D., M.P.H., responsable de la sécurité mondiale et des sciences réglementaires et responsable par intérim de la R&D chez Biogen. "Les soumissions réglementaires aux États-Unis et maintenant dans l'UE représentent une étape importante dans nos efforts pour apporter le premier traitement génétiquement ciblé pour SOD1-ALS à la communauté SLA aussi rapidement que possible."

La MAA inclut les résultats de l'étude VALOR de phase 3, de son étude d'extension ouverte (OLE), d'une étude de phase 1 chez des volontaires sains et d'une étude de phase 1/2 évaluant des niveaux de dose croissants. Sont également inclus les résultats intégrés à 12 mois les plus récents de l'étude VALOR et de l'étude OLE, récemment publiés dans The New England Journal of Medicine.

"Les effets que nous avons observés avec le tofersen s'écartent de l'histoire naturelle de la maladie et apportent un espoir pour le traitement de la SOD1-ALS", a déclaré Philip Van Damme, M.D., Ph.D., professeur de neurologie et directeur du Centre de référence neuromusculaire à l'hôpital universitaire de Louvain en Belgique. "L'annonce d'aujourd'hui est une étape importante pour la communauté de la SLA en Europe, où le besoin d'options thérapeutiques supplémentaires est énorme."

Le Tofersen est également en cours d'examen auprès de la Food and Drug Administration américaine avec une revue prioritaire et a une date d'action de la Prescription Drug User Fee Act du 25 avril 2023.

Biogen maintiendra son programme d'accès précoce au tofersen, qui est maintenant disponible dans 34 pays. Biogen continue de s'engager activement auprès des autres organismes de réglementation dans le monde et fournira des mises à jour le cas échéant.
A propos de Tofersen

SOD1-ALS. Le Tofersen est conçu pour se lier à l'ARNm de la SOD1, induisant sa dégradation par la RNase-H pour réduire la production de la protéine SOD1. En plus de l'extension ouverte de VALOR, le tofersen fait l'objet de l'étude de phase 3 ATLAS, qui vise à évaluer si le tofersen peut retarder l'apparition des symptômes lorsqu'il est administré à des personnes présymptomatiques présentant une mutation génétique de la SOD1 et des signes biomarqueurs d'activité de la maladie. Biogen a acquis la licence du tofersen auprès de Ionis Pharmaceuticals, Inc. dans le cadre d'un accord de licence et de développement en collaboration.

Références:

  1. Trist BG, et al. Altered SOD1 maturation and post-translational modification in amyotrophic lateral sclerosis spinal cord. Cerveau. 2022 Sep 14;145(9):3108-3130. doi : 10.1093/brain/awac165. 
  2. Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroépidémiologie. 2021;55(5):342-353. doi : 10.1159/000516752. Epub 2021 Jul 9. 
  3. Brown RH, Al-Chalabi A. Amyotrophic Lateral Sclerosis. N Engl J Med. 2017 Jul 13
  4. Bali T, et al. Définng SOD1 ALS natural history to guide therapeutic clinical trial design. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2017 Feb;88(2):99-105. doi : 10.1136/jnnp-2016-313521. Epub 2016 Jun 3. 

Traduction : Gerda Eynatten-Bové 
Source: Communiqué de presse de Biogen
 

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