Europees onderzoek naar amyotrofische laterale sclerose meldt positieve toplijnresultaten

21-12-2022

Een grote studie die uitgevoerd wordt door onder andere UCL en UCLH suggereert dat een bepaalde immunotherapie de overlevingskansen kan verbeteren van mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS). Uit de resultaten blijkt dat het overlijdensrisico met 40% wordt verlaagd bij patiënten met een minder agressieve ziektevoortgang.

De MIROCALS-studie (Modifying Immune Response and Outcomes in ALS (Het wijzigen van de immuunrespons en de resultaten in geval van ALS)) gebruikt een lage dosis interleukine 2 (id IL2) tegen ALS – een aandoening die de bewegingszenuwen zodanig aantast dat de spieren niet langer functioneren. Een derde van de ALS-patiënten sterft binnen het jaar na de diagnose en er bestaat momenteel geen remedie.

Aan UCL en UCLH werd de studie uitgevoerd in de NIHR UCLH Clinical Research Facility (CRF), het Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre (LWENC), het National Hospital for Neurology and Neurosurgery en het UCL Queen Square Institute of Neurology, waar dr. Nik Sharma de plaatselijke hoofdonderzoeker was.
Vandaag werden de toplijnresultaten gepresenteerd door dr. Dr Gilbert Bensimon van het Centre Hospitalier Universitaire de Nîmes, op de openingsdag van het 33ste Internationale Symposium over ALS/MND, georganiseerd door de Motor Neurone Disease Association. Bij het onderzoek waren researchgroepen uit het VK, Frankrijk, Italië en Zweden betrokken. Het testte of lage dosissen IL2 aspecten van het immuunsysteem die verband houden met inflammatie kunnen wijzigen in het centrale zenuwstelsel. Van het middel wordt aangenomen dat het een belangrijke rol speelt bij de snelheid waarmee ALS voortschrijdt.

220 mensen met ALS die kort na de diagnose werden gerekruteerd, kregen willekeurig voor een periode van 18 maanden in gelijke mate ofwel een lage dosis IL2 ofwel een placebo toegediend. De primaire maatstaf was het sterftecijfer. Uit de studie bleek dat de behandeling goed werd verdragen. De nevenwerkingen bleken mild tot matig, en deden zich zowel bij de actieve behandeling als in het placebo-onderdeel voor. De studie bevestigde resultaten van een eerdere pilootstudie, die aantoonde dat IL2 de inflammatoire merkers in het bloed doet afnemen.

De initiële overlevingsanalyse vertoonde een kleine (19%), maar statistisch niet-significante afname van het overlijdensrisico na 21 maanden. Uit een verdere analyse bleek echter een groter en statistisch significant behandelingseffect op de overlevingsduur. Dit effect deed zich niet voor bij deelnemers die te kampen hadden met een agressief en snel ziekteverloop – zowat 20% van de patiënten. Bij zowat 80% van de deelnemers met een minder agressieve ziektevoortgang deed zich echter een significante afname van meer dan 40% van het overlijdensrisico voor.

De ernst van de ziektevoortgang bleek nauw verband te houden met een substantie in het hersen-ruggenmergvocht die gefosforyleerd neurofilament zware keten (CSF pNFH) wordt genoemd – de voornaamste biomerker in deze studie. Deze resultaten leveren bemoedigend bewijsmateriaal voor de mogelijkheid de ziektevoortgang van ALS te beïnvloeden door het wijzigen van het immuunsysteem en bepaalde benaderingen van neuro-inflammatie.

Vertaling: Bart De Becker
Bron: website ucl.ac.uk
 

Share