FDA publiceert actieplan voor zeldzame neurodegeneratieve ziektes, waaronder ALS

13-10-2022

Vijfjarenplan voldoet aan een eis van de ‘Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act’.

De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft haar actieplan voor zeldzame neurodegeneratieve ziekten, waaronder amyotrofische laterale sclerose (ALS), bekendgemaakt: een vijfjarenstrategie om het leven van mensen met zeldzame neurodegeneratieve ziekten te verbeteren en te verlengen door de ontwikkeling van veilige en effectieve medische producten te bevorderen en de toegang van patiënten tot nieuwe behandelingen te vergemakkelijken.

" De gevolgen van zeldzame neurodegeneratieve ziekten zijn verschrikkelijk en er zijn maar weinig effectieve therapeutische opties voor patiënten beschikbaar. Wij erkennen de dringende behoefte aan nieuwe behandelingen die het leven van mensen met deze ziektes kunnen verbeteren en verlengen", aldus Robert M. Califf, FDA-commissaris. " Om die uitdaging aan te gaan en de ontwikkeling van geneesmiddelen te versnellen, hebben we innovatieve benaderingen nodig om deze ziektes beter te begrijpen en tegelijkertijd voort te bouwen op de huidige wetenschappelijke en onderzoekscapaciteiten. Dit actieplan, dat met name het gebruik van publiek-private partnerschappen en de directe betrokkenheid van patiënten omvat, zal ervoor zorgen dat de FDA werkt aan het vervullen van de door het Congres geformuleerde taak om de levenskwaliteit van patiënten te verbeteren door de toegang tot nieuwe therapieën te vergemakkelijken."

Het actieplan is een blauwdruk voor hoe het agentschap de uitdagingen bij de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame neurodegeneratieve ziekten, waaronder ALS, krachtig zal aanpakken om de gezondheid van patiënten te verbeteren. Specifieke acties omvatten wetenschappelijke regelgevingsinitiatieven, verbeteringen van bestaande programma's en nieuwe beleidsinitiatieven. Het plan is ontwikkeld in overeenstemming met de bepalingen van de Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act, of ACT for ALS, die president Biden op 23 december 2021 als wet heeft ondertekend.

Binnen een periode van vijf jaar zal het plan gericht zijn op het stimuleren van wetenschappelijke vooruitgang en het bevorderen van innovatie voor zeldzame neurodegeneratieve ziekten door gerichte activiteiten zoals:

•    Oprichting van de FDA Rare Neurodegenerative Diseases Task Force (FY 22).
•    Oprichting van het publiek-private partnerschap voor zeldzame neurodegeneratieve ziekten (FY 22).
•    Ontwikkeling van ziektespecifieke wetenschappelijke strategieën (FY 22 – FY 26).
•    Gebruik maken van de lopende wetenschappelijke inspanningen van de FDA op het gebied van regelgeving.

De ALS-wetenschapsstrategie is een onderdeel van het plan dat specifiek gericht is op ALS. Het biedt een vooruitziend kader voor FDA-activiteiten om de belangrijkste prioriteiten op het gebied van regelgevingswetenschap te beoordelen. De focusgebieden van de ALS-wetenschapsstrategie zijn

  • De karakterisering van de pathogenese en het natuurlijke ziekteverloop moet worden verbeterd, met inbegrip van het kwantificeren van de ziekteprogressie, voorspellende en prognostische biomarkers, en er is behoefte aan een efficiënte vertaling en uitvoering van fundamenteel wetenschappelijk onderzoek.
  • Waar mogelijk de toegang van patiënten tot nieuwe geneesmiddelen vergemakkelijken en een grotere deelname aan klinische proeven bevorderen door belemmeringen en lasten voor diverse bevolkingsgroepen te verminderen, gebruik te maken van digitale gezondheidstechnologieën en gedecentraliseerde proefontwerpen, en ervoor te zorgen dat mechanismen voor ruimere toegang (over het algemeen buiten een klinische proef om) op passende wijze in de ontwikkelingsprogramma's worden geïntegreerd.
  • De infrastructuur en de wendbaarheid van klinische proeven verbeteren om een vroege selectie van veelbelovende therapeutische kandidaten voor verdere ontwikkeling mogelijk te maken, de opzet van klinische proeven te optimaliseren, de toegang tot de proeven te verbeteren, de activiteiten van klinische proeven te stroomlijnen en de tijd en kosten van de geneesmiddelenontwikkeling te verminderen.

De sleutel tot het succes van de uitvoering van de ALS-strategie door de FDA is de betrokkenheid van patiënten, openbare workshops, onderzoeksprojecten, coördinatie tussen de FDA-centra en -kantoren en samenwerking met de National Institutes of Health (NIH).

De ACT voor ALS vereist ook dat het Department of Health and Human Services (HHS) een publiek-privaat partnerschap voor neurodegeneratieve ziekten tussen NIH, FDA en een of meer externe entiteiten opzet door middel van samenwerkingsovereenkomsten, contracten of andere geschikte mechanismen om het begrip van neurodegeneratieve ziekten te bevorderen en de ontwikkeling van behandelingen voor ALS en andere zeldzame neurodegeneratieve ziekten aan te moedigen. Het geeft het agentschap ook opdracht om subsidies en contracten toe te kennen aan openbare en particuliere entiteiten om de kosten van onderzoek en ontwikkeling van interventies te dekken die ALS en andere zeldzame neurodegeneratieve ziekten moeten voorkomen, diagnosticeren, beperken, behandelen of genezen.
 

Bron: PR Newswire

Share