Fondsen voor ALS-onderzoek

De ALS Association zal tien beurzen voor een totaal van 2,9 miljoen dollar aan zijn portefeuille voor “Translational Research Advancing Therapies” voor ALS (TREAT ALS) toevoegen. Dit is ter financiering van twee klinische behandelingen, drie opdrachten voor geneesmiddelenonderzoek, twee klinische pilootstudies en drie biomerker studies — allen gericht op het vinden van betere behandelingen voor mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). De TREAT ALS portefeuille heeft momenteel 80 actieve onderzoeksprojecten met een totale waarde van $12 miljoen.

De subsidies voor twee klinische behandelingen, bedoeld om de toegang tot de gezondheidszorg voor mensen met ALS uit te breiden, zal de mogelijkheden voor behandeling van op afstand onderzoeken. Edward Kasarskis, M.D., en Richard Kryscio, Ph.D., tezamen met de Stichting voor het Onderzoek van de Universiteit van Kentucky in Lexington, Ky., zal een virtueel ALS centrum ontwikkelen en opvolgen dat mensen met deze ziekte, multidisciplinaire verzorging van op afstand kan aanbieden zonder dat ze hun huis hoeven te verlaten. James Berry, M.D., en Merit Cudkowicz, M.D., tezamen met het Massachusetts General Hospital in Boston, Massachusetts hebben een "tele-gezondheids"-initiatief bedacht om een videoconferentieprogramma te beoordelen dat hulpmiddelen aanbiedt aan zorgverleners om mensen met ALS thuis te verzorgen.

De drie opdrachten voor geneesmiddelenonderzoek, gesubsidieerd door de ALS Associatie, zal de preklinische evaluatie van behandelingen voor de ziekte ondersteunen. Onderzoekers verwachten dat deze ook naar de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor ALS zal leiden. De onderzoekers aan het hoofd van deze projecten zijn: Oleg Butovsky, Ph.D., verbonden aan het Brigham and Women's Hospital in Boston, MA.; Steven Burden, Ph.D., verbonden aan het Skirball Institute, New York University Medical School, in New York, NY; en Rita Sattler, Ph.D., en Jeffrey Rothstein, M.D., Ph.D., verbonden aan de Johns Hopkins University School of Medicine in Baltimore, MD.

Naast de subsidies voor de klinische behandelingen en het geneesmiddelenonderzoek, steunt de ALS Associatie twee nieuwe klinische pilootstudies waarbij mensen met ALS samenwerken met het Northeast ALS Consortium (NEALS) Clinical Trials Netwerk (netwerk voor klinische proeven). Jonathan Glass, M.D., en Christina Fournier, M.D., verbonden aan het Emory University in Atlanta, GA, tezamen met Merit Cudkowicz, M.D., en James Berry MD, in Boston, MA, zullen samenwerken om te bepalen of ze een deel van de mensen met ALS kunnen identificeren die reageren op immuniteitsonderdrukkende medicatie. Bovendien zal, Jeremy Shefner, M.D., Ph.D., met de SUNY Upstate Medical University in Syracuse, New York, Cogane testen. Dit is een kleine, niet-peptide stof die in de hersenen en het ruggenmerg kan dringen, waarvoor het is aangetoond dat ze het aantal functionele motoreenheden verbetert en die de levensduur verhoogde in proefmuizen met ALS.

De vereniging ALS bekostigt ook drie biomerker studies, die de diagnose van de ziekte zouden kunnen versnellen en de klinische proeven bespoedigen. Twee van de drie studies werden ondersteund door EMD/ALS Biomarker Research Fund via de Keith Worthington afdeling van de ALS Associatie. Onderzoekers zijn Michael Benatar, M.D., en Joanne Wuu, beide verbonden aan de University of Miami Miller School of Medicine in Miami, Fla. Zij zullen op zoek gaan naar voorspellende biomerkers bij patiënten met een genetische vorm van de ziekte voordat ze symptomen ontwikkelen. Patricia Anders MHG, Boston, Mass. zal een sterkte testapparaat ontwikkelen dat de reactie op de behandeling nauwkeuriger kan meten. En tot slot zullen, Lyl Ostrowe, M.D., Ph.D.; Dean Wong, M.D., Ph.D. en Jeffrey Rothstein, M.D., Ph.D., allen verbonden met de Johns Hopkins University, nagaan of een PET beeldvormende markering nauwkeurig een onderscheid kan maken tussen mensen met ALS en gezonde proefpersonen.

Vertaling: ALS Liga

Bron: The ALS Association