HEALEY ALS PLATFORM TRIAL rondt recrutering af voor onderzoek naar onderzoeksproduct ABBV-CLS-7262 van Calico Life Sciences

Het HEALEY ALS Platform onder leiding van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS, verbonden aan het Massachusetts General Hospital, in samenwerking met het Northeast ALS Consortium (NEALS) effent de weg voor sneller onderzoek naar verschillende mogelijke behandelingen voor mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS), een neurodegeneratieve aandoening die het brein en het ruggenmerg aantast. 

De inschrijving voor Regimen F dat het ABBV-CLS-7262 onderzoekt, is nu afgesloten. Het onderzoeksproduct werd ontwikkeld door Calico Life Sciences LLC (Calico), in samenwerking met AbbVie. 

Het HEALEY ALS Platform Trial werd ontworpen om meerdere experimentele geneesmiddelen tegelijkertijd te evalueren en zo de ontwikkeling van effectieve en baanbrekende ALS-behandelingen te versnellen. De proefperiode maakt gebruik van een gedeelde placebogroep en centrale infrastructuur zodat de bronnen efficiënter benut worden. De centrale infrastructuur zorgt ervoor dat het studieteam kan leren van elk onderzoek om de proefperiode te blijven verfijnen en aanpassen. Het Sean M. Healey & AMG Center for ALS werkt nauw samen met het NEALS en zakenpartners om het onderzoek af te stemmen op hun experimentele geneesmiddelen.

“We zijn erg blij dat we deze belangrijke mijlpaal hebben bereikt voor dit onderzoeksproduct in de Platform Trial”, zegt Merit Cudkowicz, MD, MSc, hoofdonderzoeker en sponsor van het HEALEY ALS Platform Trial, directeur van het Sean M. Healey & AMG Center for ALS, afdelingshoofd Neurologie van het MGH en Julieanne Dorn-Professor of Neurology verbonden aan de Harvard Medical School. “Wij zijn dankbaar voor het partnerschap en de medewerking van de mensen met ALS en hun families. Zij maken dergelijke proefprojecten mogelijk.”

De experimentele geneesmiddelen van het Platform Trial worden geselecteerd door een groep ervaren ALS-wetenschappers van het Platform Trial Therapy evaluation Committee. 

ABBV-CLS-7262 richt zich op eIF2B, een belangrijke regulator van de geïntegreerde stressrespons (ISR), een mechanisme dat geactiveerd wordt bij mensen met ALS. In neuronen die blootgesteld worden aan cellulaire stressfactoren, remt ABBV-CLS-7262 de ISR af waardoor de eiwitsynthese hersteld wordt en de vooraf aangemaakte TDP-43 met stressgranulen opgelost worden. Dit effect van ABBV-CLS-7262 is van klinisch belang omdat TDP-43 met stressgranulen vermoedelijk leidt tot TDP-43 inclusies, een kenmerk van ALS-pathologie.

Senda Ajroud-Driss, MD, Neurologe verbonden aan de Northwestern University, Feinberg School of Medicine in Chicago, Illinois staat ook aan het hoofd van Regimen F. “De ongelooflijk efficiënte inschrijving heeft me geïnspireerd. Het is een bewijs van het harde werk en de inzet van de Healey ALS Platform Trial sites en het engagement van de ALS-patiënten en hun families”, voegt Dr. Ajroud-Driss toe.

ABBV-CLS-7262 werd nog in geen enkel land goedgekeurd. Calico is een onderzoeks- en ontwikkelingsbedrijf dat focust op de biologie die de veroudering van de mens bepaalt en werd opgericht door Alphabet en Arthur D. Levinson, Ph.D. Het bedrijf werkt samen met AbbVie om potentiële nieuwe behandelingen te ontdekken en ontwikkelen voor mensen met leeftijdsgerelateerde aandoeningen, zoals neurodegeneratieve aandoeningen. 

Vertaling: Lotte De Boe
Bron: MCH