Hernieuwde Financiering voor Stamcel Project geïnitieerd door ALS Association

Roberta Friedman, Ph. D., ALSA Informatiecoördinator van de Onderzoeksafdeling

[KORTE SAMENVATTING: Financiering wordt voortgezet voor een essentieel stamcel project met toegenomen inspanning om te focussen op de gliale cellen, waaruit een serie trofische factoren bekomen kunnen worden om overleving en gezond functioneren van de motorneuronen te ondersteunen]

Financiering van een essentieel stamcelproject ingeleid door The ALS Association teneinde een nieuwe therapeutische strategie voor ALS te produceren, wordt voortgezet. Clive Svendsen, Ph. D., en medewerkers aan de universiteit van Wisconsin in Madison, zijn neurale stamcellen aan het ontwerpen die ooit ontwikkeld zouden kunnen worden om ALS patiënten te behandelen, van zodra het bewijs van het principe hiervan wordt bereikt bij ratten, die essentiële aspecten van de aandoening reproduceren.

In ALS kunnen stamcellen stervende zenuwcellen redden door de ondersteunende proteïnen, trofische factoren genoemd, te produceren ter hoogte van het letsel. Svendsen en collega’s aan het Waisman Center hebben merkbare vooruitgang geboekt naar dat doel toe door ruggenmergstamcellen, ontwikkeld ter verhoogde productie van gliaal afgeleide neurotrofische factor (GDNF – glial derived neurotrophic factor), in te planten bij ratten. Svendsen had het over deze vooruitgang in een gesprek tijdens een symposium over stamcellen gehouden bij de afsluiting van de jaarlijkse meeting van de American Academy of Neurology in San Diego, Californië, van 2 tot 8 april in 2006, en zal nu spoedig de bevindingen publiceren.

Testen met de cellen, ontwikkeld om GDNF te produceren, tonen verlengd overleven van de motorneuronen dichtbij de plaats van hun inbrengen in het ruggenmerg, alhoewel de levensverwachting niet werd verlengd bij ratten met de mutatie die de aandoening verwekt. Nog meer aandacht zal nu gevestigd worden op de gliale cellen die kunnen bekomen worden via stamcellen, omdat de gliae een vaste serie trofische factoren maken, die het overleven en het gezond functioneren van de motorneuronen kunnen ondersteunen.

Svendsen werkt samen met een expert in ademhalingsfysiologie, Gordon Mitchell, Ph. D., om te zien of de stamceltherapie de ademhalingsachteruitgang bij het eindstadium van ALS kan vertragen of omkeren. Ze hebben gevonden dat ademhalingsveranderingen bij de aandoening in feite het ziekteverloop kan veranderen en dat kan doen via wijzigingen in trofische factoren.

Om deze uitdagende bevinding te bevestigen zal bijkomende financiering voorzien worden om de invloed te bepalen van zuurstofbevoorrading op de overleving van motorneuronen in essentiële hersen- en ruggenmerggebieden.

Het team zal verder werken met ratten die een mutante vorm van het proteïne koper-zink superoxide dismutase (SOD1) tot uitdrukking brengen. Deze mutatie wordt verbonden aan sommige erfelijke vormen van de aandoening. Omdat ALS zonder een familiale geschiedenis klinisch niet te onderscheiden is van erfelijke ALS kan het resultaat bij deze ratten hoop verwekken bij alle personen, die zijn aangetast door de ziekte.

De stamcellen die tot op heden werden getest waren menselijk, maar het is mogelijk dat in deze bijzondere omstandigheid betere resultaten bekomen kunnen worden met stamcellen van ratten. Financiering zal voorzien worden om het optimaal te gebruiken celtype te bepalen. Verscheidene geneesmiddelen zullen ook getest worden om het gunstig effect van gliale cellen op motorneuronen overleving te maximaliseren, terwijl de nadelige aspecten van gliale celactie op het ziekteproces worden vermeden.

Stamceltherapie blijft een veelbelovende optie om ALS therapie te onderzoeken. Details over hoe zulke strategie geoptimaliseerd zou kunnen worden zouden moeten voorstpruiten uit deze samenwerking.

Bron: www.alsa.org

Vertaling: Hendrik Clara