Inzicht in ALS kan springplank zijn

19-12-2013

'Opening the future': nieuwe aanpak voor grensverleggend onderzoek

Enkele jaren geleden namen ererector Mark Waer, algemeen beheerder Koen Debackere en drijvende kracht van het eerste uur Urbain Vandeurzen het initiatief voor de campagne Opening the future. Na heel wat voorbereidend werk ontplooit het initiatief nu zijn volle sterkte.

(c) Joris Snaet

Het gaat om een mecenaatscampagne op nieuwe schaal en bestemd voor geavanceerd, maar risicovol onderzoek, waarvan de resultaten nog allerminst duidelijk zijn, maar waar potentieel wel een broodnodige doorbraak mee mogelijk is. De campagne is ingebed in het LUF (Leuvens Universiteitsfonds) en krijgt daar ook administratieve ondersteuning van, maar werkt verder parallel en onder leiding van een eigen campagnebestuur, met een eigen campagnemanagement.

Campagnevoorzitter Urbain Vandeurzen is mede-oprichter van LMS, erevoorzitter van Voka, en huidig voorzitter van de Gimv: “Opening the future mikt op onderzoek naar hersenaandoeningen, die wereldwijd met voorsprong de grootste medisch-wetenschappelijke uitdaging zijn, veel meer nog dan kanker en andere problemen. Vele personen en families worden hiermee geconfronteerd. Het gaat om drie neurodegeneratieve ziekten – alzheimer, ALS en spierdystrofie – en autisme, waarover kennis en inzicht nog zeer onvolledig zijn en zich nog in een beginstadium bevinden.”

“De KU Leuven beschikt op deze domeinen over onderzoekers met een uitstraling op wereldvlak. Opening the future stelt relevante bedragen ter beschikking aan deze toponderzoekers. Onze campagne wil ook een kader creëren waarin de onderzoekers en de schenkers elkaar kunnen ontmoeten, om zo een veel meer permanente band in het leven te roepen dan met een eenmalige schenking doorgaans mogelijk is.”

“Een belangrijke onderliggende missie is bijdragen aan de uitbouw van een excellentienetwerk tussen enerzijds topfiguren uit de bedrijfswereld en het bredere maatschappelijk leiderschap, en anderzijds de top van de universiteit. In de kennissamenleving van vandaag is zo’n netwerk het platform om maatschappelijke en economische doorbraken te creëren.”

Naast Urbain Vandeurzen zetelen in het Campagnebestuur: professor Hilde Laga, die ondervoorzitter is, professor Désiré Collen, Herman Daems (voorzitter Inrichtende Overheid KU Leuven), algemeen beheerder Koen Debackere, Antoon De Proft (voorzitter Imec), Frank Donck (voorzitter Telenet), Martine Reynaers (gedelegeerd bestuurder Reynaers Aluminium), Ajit Shetty (erevoorzitter Janssen Farmaceutica), rector Rik Torfs en ererector Mark Waer.

'Opening the future' steunt tot nu toe zes onderzoeksprojecten, gedragen door toonaangevende Leuvense onderzoekers. Hieronder stellen we drie projecten voor, waarvan twee zich specifiek op ALS toeleggen.

Prof. Peter Carmeliet: “er is bijna niets geweten over hoe cellen hun metabolisme aanpassen bij ALS”

ALS is een ongeneeslijke zenuw- en spierziekte, waarbij de zenuwbanen die naar de spieren lopen, getroffen worden. Hierdoor verliest de patiënt de controle over zijn spieren en raakt volledig verlamd. Tot op heden is er geen behandeling voor ALS en is de precieze oorzaak onbekend. Binnen ons laboratorium wordt fundamenteel onderzoek uitgevoerd naar het voorkomen, het ontstaansmechanisme en de behandeling van ALS. De centrale hypothese van dit project is dat neuronen en bloedvaten, die beide een belangrijke rol spelen in ALS, hun energiebehoefte (metabolisme) aanpassen tijdens motor neuron degeneratie. Aangezien bijna niets geweten is over hoe neuronen en endotheelcellen (bloedvatcellen) hun metabolisme aanpassen of wijzigen tijdens neurodegeneratie, zal dit project vernieuwende biologische inzichten bieden over de rol van metabolisme in ALS specifiek, en neurodegeneratie in het algemeen.

Wim Robberecht: “Inzicht in ALS kan springplank zijn”

“Met de middelen uit Opening the future bestuderen we een aantal aspecten van Amyotrofische Laterale Sclerose of ALS, de ziekte die het bekendst is door Stephen Hawking”, zegt professor Wim Robberecht. “Ons project is zowel op erfelijke als op sporadische ALS gericht. Die laatste term is misleidend: ongeveer 90 procent van alle ALS-patiënten heeft het ‘sporadische’ type. De ziekte komt ongeveer twee keer per 100.000 mensen voorkomt, voorzichtig geschat dan. Ongeveer 80 procent overlijdt binnen een periode van vijf jaar, al kan de overlevingsduur na diagnose variëren van zes maanden tot twintig jaar. Dat is vermoedelijk genetisch bepaald.”

“Een technisch-wetenschappelijk ‘voordeel’ van ALS is dat de ziekte goed meetbaar is: spiergerelateerde cijfers zijn makkelijker te verzamelen dan pakweg cijfers rond cognitief vermogen of de interpretatie van hersenscans zoals die bij alzheimer nodig zijn. Bovendien zijn er aantoonbare connecties tussen ALS enerzijds en alzheimer en parkinson anderzijds: het zijn alle drie neurodegeneratieve aandoeningen. Inzicht in het ontstaan van ALS kan een springplank zijn naar een beter begrip van technisch ‘moeilijker’ ziekten als alzheimer en parkinson. Voor de farmaceutische bedrijven is dat belangrijk. De ‘markt’ van ALS is relatief klein, maar door die link met alzheimer en parkinson wordt het zinvol voor bedrijven om ALS-onderzoek te faciliteren.”

“Daar komt nog bij dat ALS-patiënten meestal nog vrij jong zijn wanneer de ziekte doorbreekt, in vergelijking met alzheimer alleszins. Ze zijn ook goed bereid om mee te werken aan onderzoek, het verzamelen van samples, regelmatige metingen enzovoort. Ook dát is een belangrijk aspect van onderzoek: je kunt wel schitterende resultaten boeken op een diermodel in het labo, maar zonder inbreng van patiënten sta je nergens. Dat probleem is minder groot bij ALS dan bij alzheimer.”

“Met de mogelijkheden die Opening the future ons aanreikt, bouwen we verschillende onderzoekslijnen uit, van het zoeken naar therapeutische mogelijkheden tot louter exploratief onderzoek rond een bepaalde erfelijke afwijking die bij de helft van de familiale ALS aanwezig is.”

"De vertaalslag van fundamenteel onderzoek naar klinische toepassing is in onze branche essentieel. Deze campagne biedt daarvoor meer kansen."

Vitaal belang

“Ik ben ervan overtuigd dat deze nieuwe financieringsvorm ons onderzoek op heel reële wijze ten goede zal komen. De term Opening the future is trouwens heel terecht gekozen. De toekomst wordt actief geopend, doordat de universiteit contact legt met een speciale groep schenkers, al is ‘vrienden’ misschien juister. Onderzoeksgeld is er altijd te weinig, zeker voor projecten die een hoog risico inhouden en die in de gebruikelijke kanalen wellicht geweigerd zouden worden. Begrijp me niet verkeerd: onderzoeksaanvragen moéten gescreend worden, maar er moet ook ruimte blijven voor projecten die buiten de criteria vallen door een te grote nieuwheid. Dát onderzoek krijgt door deze campagne meer kansen.”

“Daar hoort grensverleggend fundamenteel onderzoek bij, maar ook nogal wat projecten die om een of andere reden vaak niet op de radar van de klassieke bronnen opduiken. Translationeel onderzoek, bijvoorbeeld, vist nogal eens achter het net, terwijl juist die vertaalslag van fundamenteel onderzoek naar klinische toepassing in onze branche zo essentieel is. Dat leent zich vaak minder tot publicatie in een toptijdschrift, en krijgt daardoor jammer genoeg minder financiering. Soms heeft dat onderzoek al een toppublicatie gehaald, maar is het nog niet robuust genoeg voor de farmaceutische of biotechsector. Topbladen wijzen verdere publicaties dan vaak af wegens ‘niet helemaal origineel meer’, maar het gaat wel om onderzoek dat het spoor moet uittekenen naar echte toepassing, en dat dus evengoed van vitaal belang is.”

Bart De Strooper: “Over tien jaar moet er therapie zijn voor dementie”

Professor Bart De Strooper legt zich met zijn team toe op de studie van de ziekte van Alzheimer. Creëert Opening the future nieuwe mogelijkheden? “Zonder de minste twijfel. Het mooie is dat we nu de ruimte krijgen om meer risicovol onderzoek te doen. Ik heb het geluk dat mijn onderzoeksgroep ook vroeger al over redelijk wat structurele financiering kon beschikken, maar daarvoor moet je projecten indienen die safe zijn. Je krijgt alleen projecten gefinancierd die al bijna klaar zijn, waarvan het resultaat dus al vrij helder te omschrijven is. Daardoor werk je aan dingen die een grote haalbaarheid hebben. Dat is belangrijk, maar het maakt werken aan echt grensverleggende doorbraken veel moeilijker. Dan weet je per definitie immers niet wat de resultaten zullen zijn. Er komen mislukkingen bij te pas, die dan niet gepubliceerd worden en dus voor klassieke kanalen niet aantrekkelijk zijn, maar die je eventueel wel een belangrijke nieuwe richting kunnen doen uitgaan.”

“Je hoort soms de opwerping dat er al veel geld naar onderzoek gaat. Moet je dan echt nog een beroep doen op privégeld? Kort en bondig: ja. Natúúrlijk gaan er al vele miljarden naar onderzoek, zeker op Europese schaal, en dat moet zo blijven. Maar als je daarvan gebruik wil maken, kom je terecht in een heel complexe internationale competitie, met een relatief lage slaagkans, zeker voor bepaalde soorten onderzoek.”

“En als je project toch aanvaard wordt, volgt een reeks administratieve verplichtingen. Begrijpelijk, maar die hebben met de grond van de zaak, je onderzoek, niets te maken en zijn dus contraproductief. Volgens mij bestaat er een omgekeerde evenredigheid tussen de complexiteit van de organisatie waarin je werkt en het wetenschappelijk-creatieve. In een systeem als Opening the future is die administratieve complexiteit er niét en gaat alle aandacht naar de creativiteit. Een zegen, geloof me.”

"Het mooie is dat we nu de ruimte krijgen om meer risicovol onderzoek te doen. Dat maakt grensverleggende doorbraken mogelijk."

Hoop

“Met de financiering van Opening the future kunnen we het spoor van zogenaamde micro-RNA’s en hun rol in alzheimer verkennen. Micro-RNA’s zijn heel kleine moleculen, die een belangrijke regulerende rol spelen in de biochemie van een cel. Wat ze precies doen, welke rol ze spelen bij de weefselverandering die zo typerend is voor alzheimer, en hoe we therapeutische kanshebbers kunnen vinden om daarop in te grijpen, dat kunnen we nu onderzoeken. Ik heb een Nederlandse neuropsychologe aangetrokken die we met het geld vanOpening the future een aantal jaren kunnen betalen.”

“Alzheimer is een gesel. Mensen, ook beleidsmensen, beginnen stilaan de ernst van de ziekte te begrijpen, maar toch blijft de financiering nog altijd maar een fractie van wat er besteed wordt aan bijvoorbeeld kanker- of aidsonderzoek. Rond die ziekten is maatschappelijke druk gegroeid: men wil dat die genezen of alleszins geremd worden, en dat is dan ook gebeurd. Sommige vormen van kanker zijn op relatief korte tijd van een dodelijke naar een chronische of geneesbare aandoening herleid. Aids kan geremd worden. De maatschappelijke druk die onderzoek rond deze ziekte en de financiering daarvan in de hand gewerkt heeft, zou er ook moeten komen rond alzheimer. Misschien moeten mensen zich nog wat meer bewust worden van de epidemische omvang die er zal komen door de vergrijzing van de bevolking: de volgende tien jaar zal het aantal dementiepatiënten in ons land, met alzheimer als bekendste vorm, met 50 procent toenemen …”

“Zal alzheimer ooit genezen kunnen worden? Niet in de laatste fase, wanneer belangrijke delen van het hersenweefsel onherroepelijk weg zijn. Maar we begrijpen meer en meer van de voorgeschiedenis van alzheimer, die in sommige gevallen zelfs meer dan dertig jaar voor de ziekte tot uiting komt. Dat schept natuurlijk wél mogelijkheden tot preventie en afremming – op voorwaarde dat we weten wát we moeten afremmen. Daarover gaat ons onderzoek. Ja, er is dus wel degelijk hoop. Trouwens, in de wetenschap is fatalisme altijd uit den boze. Het uitgangspunt moet zijn dat er een oplossing moet komen, en dus ook zalkomen. Die boodschap van hoop kunnen we met de steun van Opening the future hopelijk wat luider verkondigen.”

Ludo Meyvis

 

Bron: KU Leuven Campuskrant Jaargang 25 nr. 04 (18 december 2013)

KU Leuven Leuvens universiteitsfonds Jaarverslag 2013

Share