Masitinib naar Fase 3

Masitinib onder studie bij de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)

45 patiënten ingesloten in de fase 2 studie

Autoriteiten hebben ingestemd met de transformatie van de fase 2 naar een fase 3 studie, met een geplande recrutering van 210 patiënten

Parijs,  (GLOBE NEWSWIRE)--AB Science SA
Een farmaceutisch bedrijf gespecialiseerd in onderzoek, ontwikkeling en marketing van proteïne kinase-remmers (PKI's), kondigt de start aan van een klinisch ontwikkelingsprogramma met masitinib bij de behandeling van Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

ALS is een zeldzame degeneratieve aandoening die tot progressief verdwijnen en verlamming van vrijwillige spieren leidt. Er zijn ongeveer 30.000 mensen met ALS in de Europese Unie (15.000 in de VS) met meer dan 7,500 nieuwe gevallen per jaar (4.500 in de VS) ontwikkeld. Bijna 50% van de ALS-patiënten sterven binnen 3 jaar en 90% sterven binnen 5 jaar.

Het klinisch ontwikkelingsprogramma van masitinib in ALS begon met een fase 2 klinische studie, met 45 patiënten. Nu stemden gezondheidsautoriteiten toe om de fase 2-studie in een fase 3 studie om te zetten, met een geplande recrutering van 210 patiënten. De analyse van deze studie wordt verwacht voor het einde van 2015.

Deze studie is een prospectieve, multicentrische gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, met parallelle groepen, fase 3 studie die de werkzaamheid en veiligheid van masitinib vergelijkt versus placebo bij de behandeling van patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). De studie behandeling zal worden gegeven als add-on therapie aan die patiënten die worden behandeld met een stabiele dosis Riluzol. De studie is gericht op de evaluatie van het effect van masitinib op de functionele achteruitgang van patiënten zoals beoordeeld door de amyotrofische laterale sclerose functionele rating schaal (ALSFRS).

Professor Olivier Hermine, voorzitter van het Wetenschappelijk Comité van AB Science verklaarde: "In deze studie veronderstellen we dat mast cellen, belangrijke immuun cellen, actief deelnemen aan de pathogenese van ALS, door de vrijlating van mediatoren die het inflammatoire netwerk van het centrale zenuwstelsel ondersteunen. Mast cellen, die in grote hoeveelheden in de hersenen en in het ruggenmerg aanwezig zijn, kunnen ook invloed hebben op de overleving en de functies van motorische neuronen, en dus deel uitmaken van de pathofysiologie van ALS. Aangezien masitinib een selectieve inhibitor is van de omwenteling van c-Kit en Lyn, twee kinases die een belangrijke rol in de overleving en de activering van mast cellen spelen, kan dit leiden tot positieve effecten op de symptomen van de pathologie."

Alain Moussy, Voorzitter en CEO van AB Science voegde als commentaar toe: "Masitinib is reeds bestudeerd in andere neurodegeneratieve indicaties zoals de ziekte van Alzheimer en multiple sclerose. Dankzij haar origineel actiemechanisme gericht op mastcellen en de inflammatoire processen, vertegenwoordigt masitinib een potentiële innovatieve therapie in neurodegeneratieve ziekten met belangrijke want onvervulde medische noodzaak."

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: The Wall Street Journal