Mayo krijgt federaal fonds voor ALS-studie

De Mayo Clinic in Florida heeft een fonds gekregen van het National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NIDS) voor een innovatieve studie die honderden ALS-patiënten gedurende zes maanden toegang zal verschaffen tot het experimentele middel ibudilast. Het gaat om 22 miljoen dollar. Daarvan houdt de Mayo Clinic 12 miljoen dollar. De rest wordt verdeeld onder de partners.
De U.S. Food and Drug Administration heeft een Expanded Access Program (EAP) -status toegekend aan de studie. Dit biedt patiënten met een levensbedreigende aandoening toegang tot experimentele medische producten (een geneesmiddel of een biologisch of medisch apparaat) voor een behandeling die buiten een studie valt, op voorwaarde dat geen effectieve therapie beschikbaar is.

Björn Oskarsson, M.D., hoofdonderzoeker van het project en directeur van   het ALS Center of Excellence van de Mayo Clinic, zegt dat de voornaamste maatstaf voor het effect van het middel op de ziektevoortgang een bloedtest van de neurofilament eiwitniveaus zal zijn, waarbij hoge niveaus mogelijk duiden op schade aan neuronen.
Zowat 200 patiënten uit de drie Mayo-ziekenhuizen en andere instellingen zullen aan de hand van de niveaus van hun neurofilament lichte ketting kunnen vaststellen of het middel geschikt is voor hen. Het is de eerste keer dat neurofilament lichte ketting op die manier gebruikt wordt.

"Tijdens dit onderzoek kunnen de patiënten zelf hun ziekte opvolgen en we hopen dat dit een efficiënte manier zal vormen om de ziektevoortgang te polsen", aldus dr. Oskarsson. "Die valt namelijk moeilijk in te schatten, een taak die bij uitstek weggelegd lijkt voor neurofilament lichte ketting."

ALS is een dodelijke motorneuronenziekte. De patiënten sterven binnen de drie jaar na de diagnose. En hoewel we de ziekte al wat beter begrijpen, bestaat er geen remedie of behandeling die het motorisch functioneren aanmerkelijk verbetert of de levensduur beduidend verlengt.

In dit programma zullen behandelende artsen deel uitmaken van een netwerk dat wordt beheerd door de Mayo Clinic en WideTrial, een organisatie die zich toespitst op uitgebreide toegang via het EAP. BioSEND, dat biospecimens bijhoudt die werden verzameld via studies die werden ondersteund of georganiseerd in samenwerking met NINDS, zal bloedstalen van de studie opslaan voor toekomstig onderzoek en bijdragen aan de oprichting van een ALS-biobank.

MediciNova levert dan weer ibudilast, een ontstekingsremmend middel dat momenteel in gebruik is in Japan. Het dringt door in het centrale zenuwstelsel, blokkeert schadelijke eiwitten en stimuleert het herstel van cellen en vormt dus een potentiële ALS-behandeling.

"Jammer genoeg beschikken we nog niet over echt efficiënte ALS-behandelingen", zegt dr. Oskarsson. "Die zijn dringend nodig en dit project kan ons een stap dichterbij brengen."

Vertaling: Bart De Becker
Bron: Mirage News