Medicijn voor behandeling van ALS goedgekeurd door EMA
EMA heeft geadviseerd een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen in de Europese Unie van een nieuwe therapie voor de behandeling van volwassen patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS), een zeldzame en vaak dodelijke ziekte die de spieren verzwakt en tot verlamming leidt. Qalsody (tofersen) is geïndiceerd voor de behandeling van volwassenen met ALS die een mutatie hebben in het gen voor superoxide dismutase 1 (SOD1).
Het European Medicines Agency (EMA) heeft een medicijn voor de behandeling van ALS goedgekeurd. Nu kijken we samen met de ALS-patiënten uit naar wat de Belgische autoriteiten doen qua terugbetaling in België. We streven ernaar dat dit proces zo spoedig mogelijk wordt opgestart en behandeld.
De gemiddelde levensverwachting van ALS na diagnose varieert van twee tot vijf jaar. Hoewel de exacte oorzaken onbekend zijn, wordt gedacht dat zowel genetische als omgevingsfactoren een rol spelen, waarbij een genetische mutatie die leidt tot de productie van defecte SOD1-enzymen bij ongeveer 2% van de personen met ALS voorkomt.
Qalsody, een antisense-oligonucleotide, richt zich op het verminderen van de productie van SOD1-eiwit, waardoor neuronale schade wordt verminderd. Het EMA heeft het advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) gebaseerd op klinische gegevens, inclusief een 28 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met 108 personen met een bevestigde SOD1-genmutatie. Resultaten toonden aan dat Qalsody de plasma neurofilament light chain (NfL) -concentraties met ongeveer 60% verminderde en een verbetering in fysieke vaardigheden liet zien, gemeten via de ALS Functional Ratings Scale-Revised (ALSFRS-R).
Het CHMP-advies om Qalsody onder uitzonderlijke omstandigheden toe te laten, opent de weg voor toegang tot het geneesmiddel voor personen met ALS. De Europese Commissie zal nu beslissen over de EU-brede vergunning voor het in de handel brengen, waarna de prijs- en terugbetalingsbeslissingen op nationaal niveau zullen plaatsvinden, rekening houdend met de rol van het geneesmiddel binnen het nationale gezondheidszorgsysteem. Verdere langetermijnstudies zullen de werkzaamheid en veiligheid van Qalsody verder karakteriseren, evenals het potentieel ervan bij presymptomatische SOD1-ALS-patiënten.
ALS Liga België is een non-profit vzw die zich inzet om de laatste levensjaren van pALS zo kwalitatief mogelijk te maken. Ze bieden ondersteuning op psychosociaal en administratief vlak, lenen
hulpmiddelen uit, komen op voor de rechten van patiënten bij de overheid, stimuleren en te financieren wetenschappelijk onderzoek via het fonds “A Cure for ALS” en voorzien zorg en opvang op maat.
Voor meer informatie
ALS Liga België
Vaartkom 17
B-3000 Leuven
Evy Reviers, CEO & Chairwoman : +32 (0) 495 44 67 82
persdienst@ALS.be
ALS.be
