National Institutes of Health kent $45,1 miljoen toe aan NINDS-subsidie voor CNM-Au8® onderzoek bij ALS

Financiering ter ondersteuning van onderzoek en uitgebreide toegang tot onderzoeks-geneesmiddelen voor ALS.

Clene Inc., via haar volle dochteronderneming Clene Nanomedicine Inc. in samenwerking
met Columbia University en Synapticure, heeft van het National Institute of Neurological
Disorders and Stroke (NINDS), een afdeling van de National Institutes of Health (NIH), een
vierjarige subsidie ontvangen voor een totaalbedrag van $45,1 miljoen ter ondersteuning van
een Expanded Access Protocol (EAP) voor het onderzoeksgeneesmiddel van het bedrijf,
CNM-Au8®, bij amyotrofische laterale sclerose (ALS). Een EAP wordt ook wel
Compassionate Use genoemd en is een door de FDA gereguleerde route die mensen met
een ernstige en levensbedreigende ziekte toegang geeft tot een onderzoeksgeneesmiddel
dat nog niet is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).
Naast dit nieuwe EAP zal Clene doorgaan met zijn huidige ALS EAP-programma's die sinds
2019 al meer dan 200 deelnemers hebben gerecruteerd.

De EAP-subsidie maakt deel uit van de Accelerating Access to Critical Therapies for ALS
Act (ACT for ALS). Deze wet werd overweldigend gesteund door het Congres en op 23
december 2021 ondertekend door president Biden, met een oproep tot meer steun voor
publiek-private partnerschappen die de ontwikkeling van, en de toegang tot, potentiële
nieuwe behandelingen voor ALS zullen innoveren.

De EAP-studie zal worden geleid door Jinsy A. Andrews, MD, MSc, FAAN, van Columbia
University; Eric Anderson, MD, PhD,MBA, FAAN, van Synapticure; en Benjamin Greenberg,
MD, MHS, FAAN, hoofd Medical van Clene. Deze EAP zal in aanmerking komende mensen
die leven met ALS de mogelijkheid bieden om samen met hun arts toegang te krijgen tot
CNM-Au8. De EAP is ontworpen om mensen met ALS uit alle 50 staten, inclusief afgelegen
en nationale gebieden, te laten deelnemen via de telegeneeskundige neurologiekliniek van
Synapticure en een netwerk van nationale klinieken. Deze studie zal de veiligheid,
overleving en klinische verslechtering monitoren, evenals de niveaus van belangrijke
biomarkers gerelateerd aan ziekteprogressie met CNM-Au8 behandeling.

"Deze EAP-studie geeft ALS-patiënten die niet voldoen aan de criteria om deel te nemen
aan een klinische studie de kans om CNM-Au8 te proberen als een nieuwe
onderzoekstherapie via dit EAP-programma," zegt Jinsy A. Andrews, M.D., MSc, FAAN,
universitair hoofddocent neurologie in de divisie neuromusculaire geneeskunde en directeur
van neuromusculaire klinische proeven aan het Columbia University Vagelos College of
Physicians and Surgeons. "Programma's zoals deze helpen het onderzoek en de
broodnodige innovatie op het gebied van ALS vooruit."

Dr. Anderson, VP van Clinical Operations and Care Delivery bij Synapticure, zei: "We zijn
echt enthousiast om deel uit te maken van deze subsidie met Clene en Columbia en om
mensen die leven met ALS te ondersteunen door toegang te bieden tot behandelingen die
een betekenisvolle invloed kunnen hebben op het verloop van hun ziekte. We zijn het
NINDS dankbaar dat het inziet hoe een virtueel platform als Synapticure uitgebreide toegang
kan bieden tot programma's op afstand. Het zal ons in staat stellen om mensen te bereiken
die leven met ALS in de VS en die voorheen geen toegang hadden tot onderzoeks-geneesmiddelen, zoals CNM-Au8."

Dr. Greenberg voegde eraan toe: "Clene heeft in twee onafhankelijke Fase 2 studies en een
lopende EAP, met een follow-up tot 3,8 jaar, bewijs van consistente veiligheid en verbeterde
overleving voor CNM-Au8 aangetoond bij een brede ALS-populatie. Deze nieuwe EAP biedt
toegang tot CNM-Au8 voor meer mensen die leven met ALS en maakt het mogelijk om
gegevens te verzamelen over overleving, veiligheid en biomarkers in een populatie die niet
is onderzocht in klinische studies. Deze gegevens kunnen helpen om de bestaande
onderzoeksgegevens die Clene heeft verzameld in zijn klinische studies te bevestigen."

Dit onderzoek wordt ondersteund door de NIH-subsidie U01NS136023.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: Clene Inc.