NeuroSense ontvangt positieve feedback van FDA over ontwerp fase 3-studie voor PrimeC

• De Type C-vergadering met de FDA, gecombineerd met de recente 18 maanden durende fase 2b PARADIGM-studie, zorgt ervoor dat het bedrijf op schema ligt om medio 2025 een fase 3-studie te starten
• PrimeC heeft al een aanzienlijke impact laten zien op het vertragen van de ziekteprogressie en het verhogen van de overlevingskansen bij mensen met ALS

NeuroSense, een biotechnologiebedrijf in de late klinische fase dat nieuwe behandelingen ontwikkelt voor ernstige neurodegeneratieve ziekten, heeft aangekondigd dat het een Type C-vergadering met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft afgerond voor PrimeC bij de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS). Het doel van de vergadering was om het ontwerp van een voorgestelde fase 3-klinische studie en het plan voor het indienen van een eventuele 505(b)(2)-marketingaanvraag te bespreken. Het bedrijf had een productieve discussie met de FDA over het ontwerp van de geplande fase 3-pivotalstudie met PrimeC, inclusief werkzaamheids- en veiligheidsmetingen.

De positieve feedback en begeleiding van de FDA over het algehele ontwerp van de proef is een opmerkelijke prestatie voor NeuroSense, aangezien afstemming op het ontwerp een cruciale stap is om de studie in staat te stellen te voldoen aan de wettelijke verwachtingen en mogelijk voldoende gegevens te leveren voor de goedkeuring van het medicijn.

In het licht van de feedback van de FDA is NeuroSense van plan om in de eerste helft van 2025 een definitief protocol in te dienen bij de FDA met als doel om medio 2025 te beginnen met de inschrijving voor de cruciale fase 3-studie, die ongeveer 300 patiënten zou omvatten, verdeeld in een verhouding van 2:1, PrimeC tot placebo. De fase 3-studie zal naar verwachting een gerandomiseerde, multicenter, multinationale, prospectieve, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie zijn, met een open label-extensie (OLE), om de werkzaamheid en veiligheid van PrimeC bij mensen met ALS te evalueren. Na 12 maanden behandeling wordt verwacht dat alle deelnemers overstappen op PrimeC voor een OLE van 12 maanden.

"De feedback van de FDA met betrekking tot onze klinische strategie voor de geplande cruciale fase 3-studie en het plan voor het indienen van een eventuele marketingaanvraag, vertegenwoordigt een belangrijke mijlpaal in ons medicijnontwikkelingsprogramma. Het bevestigt de vooruitgang die we hebben geboekt en versterkt onze toewijding om een potentiële therapeutische optie te bevorderen voor mensen met ALS, wiens behoefte aan innovatieve behandelingen dringend is. Deze stap brengt ons dichter bij het leveren van een broodnodige oplossing aan de ALS-gemeenschap", aldus Alon Ben-Noon, CEO van NeuroSense.
NeuroSense heeft PARADIGM (NCT05357950) al afgerond, een multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2b klinische studie van PrimeC bij ALS.

Over PARADIGM

PARADIGM is een prospectieve, multinationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2b (NCT05357950) klinische studie van PrimeC bij ALS. De studie omvatte 68 deelnemers met ALS in Canada, Italië en Israël.

Tijdens de eerste 6 maanden van het onderzoek werden 45 deelnemers gerandomiseerd om PrimeC te ontvangen en 23 deelnemers werden gerandomiseerd om placebo te ontvangen. Dit werd gevolgd door een open-label verlenging van 12 maanden waarbij alle deelnemers PrimeC op een geblindeerde manier ontvingen, waarbij noch de deelnemers noch het klinische personeel op de hoogte waren van de initiële behandelingstoewijzing.

De meeste patiënten die deelnamen aan zowel de actieve als de placebo-arm van het onderzoek werden gelijktijdig behandeld met Riluzole, de standaardbehandeling voor ALS, wat aangeeft dat PrimeC de progressie van de ziekte ver vertraagde voorbij het niveau dat werd geboden door het door de FDA goedgekeurde ALS-medicijn.

Over PrimeC

PrimeC, de belangrijkste kandidaat-medicijn van NeuroSense, is een nieuwe orale formulering met verlengde afgifte die bestaat uit een unieke vaste-dosiscombinatie van twee door de FDA goedgekeurde medicijnen: ciprofloxacine en celecoxib. PrimeC is ontworpen om synergetisch te richten op verschillende belangrijke mechanismen van ALS die bijdragen aan degeneratie van motorneuronen, ontsteking, ijzeraccumulatie en verminderde regulatie van ribonucleïnezuur ("RNA") om mogelijk de progressie van ALS te remmen. NeuroSense voltooide een klinische proef in fase 2a die voldeed aan de veiligheids- en werkzaamheidseindpunten, waaronder het verminderen van functionele en respiratoire achteruitgang en statistisch significante veranderingen in ALS-gerelateerde biologische markers die de biologische activiteit van PrimeC aangeven. PrimeC kreeg de status weesgeneesmiddel van de Amerikaanse Food and Drug Administration en het Europees Geneesmiddelenbureau.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: persbericht NeuroSense