NeuroSense werkt samen met PhaseV om aankomende ALS Fase 3 studie te optimaliseren met behulp van geavanceerde causale machine learning

PhaseV's causaal machine learning voorspelt hoge kans op succes in meerdere ALS-subgroepen voor NeuroSense's fase 3-studie.

NeuroSense, een bedrijf dat nieuwe behandelingen ontwikkelt voor ernstige neuro-degeneratieve ziekten, kondigde vandaag aan dat het een partnerschap is aangegaan
met PhaseV, een pionier in causaal machine learning voor analyse en optimalisatie van
klinische studies, met betrekking tot de geplande Fase 3 studie van PrimeC als behandeling
voor amyotrofische laterale sclerose (ALS).

Als onderdeel van de samenwerking voerde PhaseV een onafhankelijke analyse uit van
NeuroSense's PARADIGM Fase 2b studie met behulp van een causale ML en voorspelt een
hoge waarschijnlijkheid van succes in meerdere subgroepen voor de geplande Fase 3 studie
van PrimeC als behandeling voor ALS. De externe resultaten bieden belangrijke inzichten
die het studieontwerp, de patiëntenregistratie en de kosteneffectiviteit aanzienlijk zullen
informeren.

“Er blijft een kritieke behoefte bestaan aan nieuwe innovatieve benaderingen om deze
verwoestende neurodegeneratieve ziekte aan te pakken,” zegt Alon Ben-Noon, CEO van
NeuroSense. “Onze onlangs aangekondigde subgroepanalyse van de PARADIGM-studie is
zeer bemoedigend en suggereert het potentieel van PrimeC om deze realiteit te veranderen.
Door onze eerste samenwerking met PhaseV hebben we een nog beter inzicht gekregen in
het effect van PrimeC in meerdere subgroepen van patiënten. We zullen deze inzichten
toepassen om het ontwerp van onze Fase 3 studie te optimaliseren met als doel het
maximaliseren van zinvolle klinische resultaten die PrimeC zullen onderscheiden op de
markt. We zijn van plan om te blijven samenwerken met PhaseV tijdens de ontwikkeling van
onze Fase 3 studie.

NeuroSense Therapeutics rapporteerde onlangs positieve werkzaamheids- en
veiligheidsgegevens van zijn Fase 2b-studie (PARADIGM) met zijn belangrijkste
kandidaat-geneesmiddel voor ALS, PrimeC, en is van plan om in de komende maanden aan
een Fase 3-studie te beginnen. Naast het feit dat PrimeC een statistisch significante
vertraging van 37% van de ziekteprogressie aantoonde, zoals gemeten door de ALSFRS-R
score (p=0,03), in de per-protocol populatie van de PARADIGM studie, kondigde het ook een
statistisch significante vertraging van 43% (p=0,02) van de ziekteprogressie aan bij
ALS-patiënten met een hoog risico die behandeld werden met PrimeC in vergelijking met
placebo in de vooraf gespecificeerde per-protocol (PP) populatieanalyse na 6 maanden
behandeling. De vertraging van de ziekteprogressie, aangetoond door PrimeC versus
placebo, vertaalt zich in een verschil van 5,04 punten in de ALSFRS-R in het voordeel van
PrimeC (betrouwbaarheidsinterval: 0,862, 9,214; n=38). Hoog-risico patiënten, gedefinieerd
door het European Network for the Cure of ALS (ENCALS) Risk Factor als degenen met een
hoger risico op snelle ziekteprogressie, omvatten ongeveer 50% van de totale
ALS-populatie.

NeuroSense is van plan om binnenkort het einde van Fase 2 pakket in te dienen bij de FDA
en EMA, inclusief het bijgewerkte Fase 3 studieprotocol, dat tijdens de bijeenkomsten zal
worden besproken.

“Hoewel er een verbeterd begrip is van de onderliggende mechanismen van ALS, blijven de
therapeutische opties beperkt door de complexiteit en heterogeniteit van de ziekte,” zegt Dr.
Raviv Pryluk, CEO en medeoprichter van PhaseV. “NeuroSense's ALS kandidaat PrimeC
toonde veelbelovend in zijn Fase 2b studie. Door een unieke combinatie van causaal-ML,
real-world gegevens en geavanceerde statistische methoden, hebben we het potentiële
klinische voordeel van PrimeC bevestigd en bruikbare inzichten voor de Fase 3 studie
verschaft. Onze analyse voorspelde een hoge mate van succes voor PrimeC in de Fase 3
klinische studie voor meerdere aanbevolen subgroepen.”

De gepatenteerde technologie van PhaseV pakt de uitdagingen van medicijnontwikkeling
aan door tools te bieden voor de identificatie van subgroepen en eindpunten met de grootste
kans op succes in latere klinische studies. Dit heeft bedrijven geholpen om beter te begrijpen
hoe hun kandidaat-geneesmiddelen zullen presteren in fase 3 klinische studies en om het
ontwerp van de fase 3 studie dienovereenkomstig te optimaliseren om zinvolle en
succesvolle resultaten te behalen.

Vertaling: Ann Bracke
Bron: PR Newswire