Nieuwe analyses in ALS gepland om versnelde goedkeuring van CNM-Au8 te ondersteunen (verkorte versie)

Gezamenlijke inspanning met APST Research zal het effect van de therapie op NfL-niveaus onderzoeken

Clene werkt samen met APST Research om verder te onderzoeken hoe CNM-Au8 de niveaus van neurofilament light chain (NfL) beïnvloedt bij ALS-patiënten die worden behandeld in uitgebreide toegangsprogramma's (EAP's).

De gezamenlijke inspanning is bedoeld om de versnelde goedkeuring van CNM-Au8 voor ALS te ondersteunen, die Clene van plan is te zoeken op basis van klinische onderzoeksgegevens met betrekking tot NfL, een vastgestelde biomarker voor zenuwschade die verband houdt met ALS-progressie.

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) gaf in december aan dat het zou kunnen overwegen om de therapie goed te keuren op basis van dergelijke gegevens, maar adviseerde de aanvullende analyses om NfL te ondersteunen als een adequate uitkomstmaat.

Als onderdeel van de analyses worden NfL-veranderingen in EAP-deelnemers die CNM-Au8 krijgen, vergeleken met gematchte onbehandelde deelnemers uit de ALS-database van APST, die langetermijn-NfL- en klinische uitkomstgegevens van duizenden patiënten bevat.

Het bedrijf zal zijn plannen binnenkort indienen bij de FDA en zal naar verwachting in de tweede helft van dit jaar een aanvraag indienen voor de versnelde goedkeuring van CNM-Au8, gesteund door de gegevens die zullen worden gegenereerd.

"We zijn verheugd om deze onderneming aan te gaan met een van 's werelds grootste 
ALS NfL-datasets om beschikbare biomarker-NfL-gegevens van ons EAP aan te vullen en de bestaande klinische onderzoeksgegevens te ondersteunen voor de mogelijke beoordeling van een aanvraag voor goedkeuring van CNM-Au8 bij ALS via een versnelde regelgevingsroute", aldus Rob Etherington, president en CEO van Clene.

Versnelde goedkeuring stelt de FDA in staat om voorwaardelijke marketingautorisatie te verlenen voor een therapie op basis van een surrogaat eindpunt van een klinische proef dat suggereert dat het waarschijnlijk klinisch voordeel zal opleveren. Voor de conversie naar een volledige, traditionele goedkeuring zijn bevestigende studies nodig om dit voordeel vast te stellen. Om een biomarker als NfL als een adequaat surrogaateindpunt te beschouwen dat versnelde goedkeuring ondersteunt, moeten er voldoende gegevens zijn die aantonen dat veranderingen in de biomarker zinvol correleren met de klinische uitkomsten van patiënten.

Regulatoren gaven aanvankelijk aan dat NfL-biomarkergegevens uit klinische CN-Au8-proeven niet voldoende zouden zijn om een versnelde goedkeuring te ondersteunen, maar de FDA veranderde haar standpunt na een vergadering in november met Clene, waarbij het bedrijf meer gegevens verstrekte.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                            
Bron: ALS News Today