EMA-groep is voorstander van het benoemen van SLS-005 tot weesgeneesmiddel voor ALS
19-05-2021
Een comité van het Europees Geneesmiddelenagentschap is er voorstander van om SLS-005 (trehalose), de onderzoektherapie van Seelos Therapeutics, als weesgeneesmiddel aan te wijzen voor mogelijke behandeling van ALS, zo kondigde het bedrijf aan in een persbericht.
Het advies, dat is uitgebracht door het Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP), zal nu naar de Europese Commissie (EC) gaan voor een definitief besluit, dat binnen 30 dagen wordt verwacht.
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) gaf SLS-005 eind vorig jaar een soortgelijke kwalificatie voor ALS. De status van weesgeneesmiddel wordt verleend aan onderzoektherapieën die veilig en doeltreffend kunnen zijn voor zeldzame, levensbedreigende of chronisch ondermijnende aandoeningen waarvoor geen goedgekeurde behandelingen bestaan, of die aanzienlijke voordelen bieden ten opzichte van bestaande behandelingen.
De aanwijzing is bedoeld om de klinische ontwikkeling en beoordeling van een behandeling te versnellen door regelgevende steun en financiële voordelen te bieden, waaronder exclusiviteit op de markt - voor tien jaar in Europa en zeven jaar in de Verenigde Staten - indien de behandeling wordt goedgekeurd.
SLS-005 bestaat uit een natuurlijk voorkomende suiker, trehalose genaamd, waarvan wordt aangenomen dat het neuronen helpt beschermen tegen schade door een cellulair "recycling"-proces, autofagie genaamd, te activeren. Cellen gebruiken autofagie om oude en defecte eiwitten af te breken, en om groepjes eiwitten op te ruimen voordat ze tot toxische niveaus uitgroeien.
Van verscheidene eiwitten, zoals TDP-43 en SOD1, is bekend dat zij bijdragen tot ALS doordat zij zich in zenuwcellen ophopen tot deze schadelijke niveaus. Preklinische studies toonden aan dat het gebruik van SLS-005 de verwijdering van deze klonters versnelde, waardoor de progressie van ALS-symptomen op moleculair niveau werd vertraagd, terwijl de motorneuronen en de spiervezelgrootte behouden bleven.
Belangrijk is dat SLS-005 de bloed-hersenbarrière kan overschrijden om toegang te krijgen tot de zenuwcellen van het centrale zenuwstelsel (de hersenen en het ruggenmerg), die in de loop van ALS progressief beschadigd raken.
Trehalose wordt gevonden in verschillende planten, bacteriën, schimmels en ongewervelde dieren, maar niet in menselijke cellen.
SLS-005 wordt momenteel getest in het HEALEY klinisch studieplatform (NCT04297683), dat de ontwikkeling van veelbelovende therapieën voor ALS wil versnellen door meerdere potentiële behandelingen tegelijk te evalueren.
In elk schema worden 160 patiënten gerandomiseerd naar ofwel de onderzoektherapie, ofwel een placebo in een 3:1 verhouding, wat betekent dat voor elke drie patiënten die een behandeling krijgen, er één een placebo krijgt. De behandeling duurt 24 weken.
Veiligheid en doeltreffendheid zijn de belangrijkste doelstellingen bij de beoordeling van elke therapie.
De doeltreffendheid wordt beoordeeld aan de hand van bewijs van ziekteprogressie tijdens het onderzoek, met behulp van de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), die veranderingen meet in het vermogen van de patiënt om te lopen, de trap op te lopen, gemakkelijk te ademen, zich aan te kleden en te slikken, naast andere vaardigheden. Veranderingen in de spierkracht en de longfunctie van de patiënten zullen ook worden geëvalueerd.
HEALEY is mogelijk nog steeds bezig met het werven van in aanmerking komende volwassenen met ALS op locaties in de VS; contactinformatie en andere informatie is hier beschikbaar.
SLS-005 is ook een kandidaat-therapie voor andere aandoeningen. De EG heeft het als weesgeneesmiddel aangewezen als mogelijke behandeling van het syndroom van Sanfilippo. Zowel de FDA als het Europees Geneesmiddelenagentschap hebben het een soortgelijke kwalificatie gegeven voor spinocerebellaire ataxie type 3, en voor oculofaryngeale spierdystrofie (OPMD). De FDA heeft SLS-005 ook op de "fast track" voor OPMD geplaatst.
Vertaling: E. Van Daele
Bron: ALS News Today
![Share](/sites/all/modules/addtoany/images/share_save_171_16.png)