Transposon studie met TPN-101 in C9orf72 ALS en/of FTD
Een fase 2a multicenter, gerandomiseerde, dubbel blind , placebo gecontroleerde studie van TPN-101 in patiënten met C9ORF72 ALS (amyotrofische laterale sclerose) en/of FTD( frontotemporale dementie) met nadien een open label behandelingsfase. De studie omvat een 6 weken screeningsperiode gevolgd door een 24 weken dubbel blinde fase, waarin 3:2 patiënten TPN101 zullen toegediend krijgen. Daarna is er een open label fase waarin iedereen het actieve product krijgt gedurende 24 weken.
Deze fase 2a studie wordt gesponsord door het bedrijf Transposon. Bij ALS en FTD lijkt het erop dat cellen hun vermogen verliezen om te voorkomen dat junk DNA actief wordt. Junk DNA kan cellen aantasten en leidden tot ontsteking en schade aan functioneel DNA. Hierdoor kan het een rol spelen in het afsterven van motorneuronen in C9orf72 ALS. Het doel van het orale studiemedicament TPN -101 is net om de effecten van het junk DNA te blokkeren.
Wereldwijd zullen ongeveer 40 patiënten met een C9orf72- gen en de diagnose van ALS en/of FTD betrokken worden in dit onderzoek.
Meer info over deze studie vindt u op de website:
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04993755?cond=amyotrophic+C9orf72&draw=2&rank=9
Interesse, of wens je verdere informatie? Contacteer ons via onderzoek@als.be
