Etude Transposon avec TPN-101 en C9orf72 ALS et/ou DFT

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Une étude multicentrique de phase 2a, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo du TPN-101 chez des patients atteints de SLA (sclérose latérale amyotrophique) et/ou de DFT (démence frontotemporale) C9ORF72, avec une phase ultérieure de traitement ouvert. L'étude comprend une période de dépistage de 6 semaines suivie d'une phase en double aveugle de 24 semaines au cours de laquelle 3 patients sur 2 recevront le TPN101. Cette phase sera suivie d'une phase ouverte au cours de laquelle chacun recevra le produit actif pendant 24 semaines.

Cette étude de phase 2a est sponsorisée par la société Transposon. Dans la SLA et la DFT, il semble que les cellules perdent leur capacité à empêcher l'ADN poubelle de devenir actif. L'ADN poubelle peut endommager les cellules et entraîner une inflammation et des dommages à l'ADN fonctionnel. Elle pourrait donc jouer un rôle dans la mort des motoneurones dans la SLA C9orf72. L'objectif du médicament d'étude oral TPN -101 est précisément de bloquer les effets de l'ADN poubelle.

Environ 40 patients du monde entier porteurs du gène C9orf72 et ayant reçu un diagnostic de SLA et/ou de DFT participeront à cette étude.

De plus amples informations sur cette étude sont disponibles sur le site web :

https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04993755?cond=amyotrophic+C9orf72&draw=2&rank=9

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