Lighthouse II-studie beëindigd na tussentijdse analyse

TRICALS heeft in samenwerking met King's College London en Macquarie University, aangekondigd dat de wereldwijde fase 3-, placebogecontroleerde Lighthouse II-studie is beëindigd nadat de tussentijdse analyse geen effect op de primaire uitkomstmaat aantoonde. De Lighthouse II-studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie waarin het geneesmiddel Triumeq wordt getest. Als onderdeel van het onderzoeksontwerp werd een geplande tussentijdse analyse uitgevoerd. Deze analyse resulteerde in de aanbeveling om de studie te stoppen. De resultaten tot nu toe lieten geen voordeel zien van het gebruik van het geneesmiddel Triumeq voor mensen met ALS ten opzichte van placebo op de overleving, de primaire uitkomstmaat.

Vanwege deze teleurstellende resultaten is besloten de studie te beëindigen. Daarom zijn alle deelnemers aan de studie gecontacteerd over de onderzoeksresultaten en gevraagd om onmiddellijk te stoppen met het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel. Een volledige data-analyse zal te zijner tijd worden afgerond en gepubliceerd. 

Ammar Al-Chalabi, King's College London, codirecteur van het UK MND Research Institute, UK Coordinating Investigator (CI) van Lighthouse II:

We willen alle patiënten, hun families en de onderzoeksteams die hebben deelgenomen aan de Lighthouse II-studie bedanken. Hoewel dit resultaat teleurstellend kan zijn, hadden we zonder de mensen met ALS die bereid waren deel te nemen aan de studie niet zo snel kunnen vaststellen dat deze behandeling niet effectief is. We zijn dankbaar voor hun tijd, energie en vastberadenheid om te helpen bij het onderzoek naar behandelingen voor deze vreselijke ziekte.

Leonard van den Berg, voorzitter van TRICALS en EU CI voor Lighthouse II:

Deze studie was in veel opzichten innovatief en getuigt van internationale samenwerking. Deze studie zou niet mogelijk zijn geweest zonder de samenwerking tussen TRICALS, King's College London en Macquarie University, evenals alle 29 onderzoekslocaties. Het feit dat de Lighthouse II-studie door ons is ontwikkeld en gesponsord met steun van onze financiers, is op zichzelf al een enorme prestatie. 

Julian Gold, CI van Macquarie University, Australië en Nieuw-Zeeland voor Lighthouse II:
We begrijpen dat dit nieuws, dat deze behandeling niet helpt, teleurstellend zal zijn. Negatieve onderzoeksresultaten zijn echter ook belangrijk, zodat we een potentiële kandidaat-medicijn kunnen uitsluiten. We blijven hoopvol en zullen onze inspanningen richten op andere potentiële behandelingen om uiteindelijk een behandeling voor deze verwoestende ziekte te vinden.

Over Lighthouse II

De Lighthouse II-studie was een grootschalige fase 3-studie, die begin 2022 de eerste deelnemers rekruteerde en in totaal meer dan 400 deelnemers omvatte. De Lighthouse II-studie is een samenwerking met organisaties uit verschillende landen: TRICALS, King's College London en Macquarie University. Wereldwijd namen 29 centra deel aan de studie: zeven centra bevonden zich in Europa, tien in het Verenigd Koninkrijk en twaalf in Australië en Nieuw-Zeeland.

De studie onderzocht of humane endogene retrovirussen (HERV's) een rol spelen bij de ontwikkeling van motorneuronziekte (MND) en of het aanpakken van HERV's therapeutisch potentieel zou kunnen hebben. Het onderzoeksgeneesmiddel heet Triumeq. Het is bekend dat dit medicijn mogelijk HERV-virussen aanpakt, aangezien het momenteel wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met hiv, een ziekte waarbij retrovirussen ook een rol spelen.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové
                                                                                                                                             
Bron: TRICALS