Resultaten Biogen phase III Empower
29-01-2013
Ondanks de recente mislukking van de ALS-klinische studie van Biogen Idec, is het bedrijf vastbesloten om vol te houden.
Door de jaren heen heeft ALS zich verzet tegen alle inspanningen voor de ontwikkeling van een behandeling. In de recente aankondiging van Biogen Idec was de drug Dexpramipexole ook niet in staat om de ziekte te beïnvloeden, het is dan ook gemakkelijk te begrijpen waarom degenen die ALS-klinische proeven opzetten en opvolgen, gefrustreerd zijn. "Alle medicijnen die onlangs hebben gefaald in fase III, zagen er veelbelovend uit in fase II. Dex vertraagde de ziekte in meer dan 30 procent van de patiënten in de fase IIb studie," zei Dr. Steve Perrin, CEO en CSO van ALS TDI. "De les hieruit geleerd is dat we het ontwerp van de fase II studie moeten veranderen, vooral als bedrijven van plan zijn om de drug te testen in verschillende doseringen." Ondanks deze tegenslag vertelde Biogen Idec’s CEO George Scangos beleggers dat de mislukking van Dexpramipexole "onze vastberadenheid niet heeft getemperd om iets voor deze ziekte te doen. We blijven werken aan de biologie om met rationeel ontworpen stoffen te komen." Hij benadrukt ook dat het bedrijf onlangs aangekondigde om 10 miljoen dollar te investeren in een samenwerking op onderzoeksgebied op zoek naar nieuwe ALS-ziekte aanknopingspunten.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: The ALS Forum
03-01-2013
Biogen Idec rapporteert eerste resultaten van fase 3 studie met Dexpramipexole bij mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS)
--Studie EMPOWER faalt om de werkzaamheid aan te tonen in de primaire eindpunten en belangrijkste secundaire eindpunten--
WESTON, Mass.--(BUSINESS WIRE) Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) heeft vandaag eerste resultaten gemeld van EMPOWER, een fase 3 studie met dexpramipexole bij mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). De studie haalde het primaire eindpunt niet, een samengestelde rangschikking analyse van functioneren en overleving, en liet geen werkzaamheid zien in de afzonderlijke onderdelen van het functioneren of de overleving. De studie toonde ook geen werkzaamheid in de belangrijkste secundaire eindpunten. Verdere analyses van meerdere subpopulaties konden geen werkzaamheid aantonen in deze groepen. Op basis van deze resultaten, zal Biogen Idec de ontwikkeling van dexpramipexole in ALS stopzetten.
"Wij delen de teleurstelling van de leden van de ALS-gemeenschap, die gehoopt had dat dexpramipexole een zinvolle nieuwe behandelingsoptie zou bieden," zei Douglas E. Williams, Ph.D., Executive Vice President van Research and Development bij Biogen Idec. "Niettemin vertegenwoordigt de EMPOWER studie een significante bijdrage aan ALS-onderzoek en Biogen Idec streeft naar het bevorderen van ALS-wetenschap. We blijven samenwerken met onderzoekers over de hele wereld om de oorzaken van ALS te begrijpen en mogelijke behandelingen voor mensen met ALS te vinden."
Het bedrijf is van plan om gedetailleerde resultaten te presenteren op een toekomstige medische conferentie.
EMPOWER Trial
EMPOWER was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase 3 studie met 943 mensen met ALS in 81 sites in 11 landen. Patiënten werden gerandomiseerd en ontvingen ofwel dexpramipexole ofwel placebo. Het primaire eindpunt was een samengestelde rangschikking analyse van functioneren en overleving, bekend als de gecombineerde beoordeling van functioneren en overleving (Combined Assessment of Function and Survival (CAFS)). Naast de CAFS beoordeelde de studie, onder andere, individueel, de daling van het functioneren, overleving en respiratoire achteruitgang.
"Als arts die mensen met ALS heeft behandeld, hoopte ik met heel mijn hart op een ander resultaat," zei Douglas Kerr, M.D., Ph.D., directeur klinisch onderzoek op neurodegeneratie bij Biogen Idec. "Hoewel deze resultaten niet waren wat wij verwachtten, hopen we dat deze gegevens als fundament bijdragen aan toekomstig ALS-onderzoek."
Biogen Idec’s engagement in ALS-onderzoek
Biogen Idec heeft verschillende programma's lopen in ALS. Het bedrijf heeft onlangs een samenwerking op onderzoeksgebied met Duke University en HudsonAlpha Instituut afgesloten om de volgorde van het genoom van maximaal 1000 mensen met ALS te bepalen in de komende vijf jaar, in een poging een dieper inzicht over de fundamentele genetische oorzaken van de ziekte te verwerven. Duke en HudsonAlpha zullen samenwerken met verschillende onderzoekers van wereldklasse die grote expertise en ervaring met ALS hebben en met de genen die zijn gekoppeld aan de ziekte.
Onlangs heeft Biogen Idec een onderzoeksconsortium gecreëerd in samenwerking met verschillende toonaangevende academische onderzoekscentra om nieuwe benaderingen voor de behandeling van ALS te identificeren. Elk centrum dat betrokken is bij dit consortium, brengt een andere wetenschappelijke en technische expertise mee en deelt een gemeenschappelijk doel om het inzicht in ALS vanuit het oogpunt van fundamentele wetenschappen te verbeteren.
Daarnaast zet Biogen Idec aanzienlijke middelen in voor het ALS kampioen Fonds van de Medische School van de Universiteit van Massachusetts. De financiering zal de bekendheid van ALS bevorderen en fundamenteel en klinisch wetenschappelijk onderzoek naar mogelijke behandelingen voor ALS en andere neurodegeneratieve ziekten, ondersteunen.
Over Biogen Idec
Door geavanceerde wetenschap en geneeskunde, ontdekt, ontwikkelt en levert Biogen Idec wereldwijd innovatieve therapieën aan patiënten voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten, hemofilie en auto-immune aandoeningen. Opgericht in 1978, is Biogen Idec 's werelds oudste onafhankelijk biotechnologiebedrijf. Patiënten wereldwijd, profiteren van haar toonaangevende therapieën voor multiple sclerose; het bedrijf genereert meer dan 5 miljard dollar aan jaarlijkse inkomsten. Voor product informatie, persberichten en aanvullende informatie over het bedrijf, bezoek www.biogenidec.com .
Safe Harbor
Dit persbericht bevat vooruitziende verklaringen, met inbegrip van verklaringen over mogelijke behandelingen voor ALS. Deze verklaringen kunnen worden geïdentificeerd door woorden zoals "geloven," "verwachten," "kunnen," "plannen," "potentiële", "zullen" en soortgelijke uitdrukkingen, en zijn gebaseerd op huidige opvattingen en verwachtingen van het bedrijf. Ontwikkeling van nieuwe medicijnen impliceert een hoge graad van risico, en slechts een klein aantal van de onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's leidt tot de commercialisering van een product. Succes in preklinisch werk of vroege fase klinische proeven, garandeert niet dat latere of grotere klinische proeven succesvol zullen zijn. Klinische proeven kunnen bovendien aantonen dat kandidaat producten schadelijke bijwerkingen hebben of andere zorgen over de veiligheid opleveren die de kans op wettelijke goedkeuring aanzienlijk kunnen verminderen. Raadpleeg de sectie risicofactoren van Biogen Idec in het meest recente jaarlijkse of driemaandelijkse rapport ingediend bij de Securities and Exchange Commission voor meer gedetailleerde informatie over de risico's en onzekerheden in verband met Biogen Idec’s geneesmiddel ontwikkeling activiteiten. Toekomstgerichte verklaringen spreken alleen vanaf de datum van dit persbericht en het bedrijf heeft geen verplichting om alle toekomstgerichte verklaringen bij te werken, als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of andere.
Vertaling: ALS Liga: Anne
Bron: Biogen Idec
Patient Advocacy Organization EMPOWER QA FINAL 02 Jan 2013.pdf
