Patiënten op FDA hoorzitting

19-03-2013

FDA Hoorzitting Samenvattende inzichten Deel 1 Onaanvaardbaar.

25 Februari 2013, Het FDA panel voor de “Overwegingen betreffende Voedsel en Geneesmiddelen Administratie. Heroverweging en regulering van Geneesmiddelen voor de behandeling van ALS in een publieke hoorzitting” wij hoorden van een groot aantal geïnformeerde sprekers dat wij als ALS Connections de FDA zouden moeten verzoeken om enkele dingen in ernstige overweging te nemen met het oog op toekomstige handelingen.

Volgende door sprekers gesuggereerde veranderingen van de FDA politiek en procedures in dit overzicht:

Creëren van een nieuw model van klinische trial;

• Formuleren van nieuwe definities voor risico, vooral wanneer procedures gericht zijn op een ziekte met 100 % fatale afloop;

• Voorzien in een spoedprocedure omtrent wie kan deelnemen in klinische trials;

• Nieuwe reguleringen vastleggen voor hen die aan klinische trials mogen deelnemen

• Leren om samen te werken en samen onderzoek te delen met (en ook zoals) organisaties, clinici, en samenwerkingsverbanden.

De pALS spraken rechtstreeks met de FDA, net zoals zij dat subtiel deden met de organisaties die voor hen werken. Meer dan ooit werd benadrukt dat pALS de gesloten hokjes van onderzoek beu zijn.

De FDA werd opgeroepen om tot samenwerking te komen en werkrelaties op te zetten met diverse ALS-organisaties in volle ontwikkeling. Het aanvaarden dat werkelijke en effectieve verandering in ALS klinische trials en geneesmiddelenontwikkeling (en dergelijke) alleen kan ontstaan uit samenwerking is prioritair volgens heel wat deelnemers aan de hoorzitting.

De patiëntengemeenschap vraagt niet enkel aan de FDA om te luisteren en nieuwe processen en procedures te ontwikkelen, maar pleiten ook bij basis ALS - en MND non-profit organisaties om samen te werken, gegevens te delen, en 'de cultuur van concurrentie' te verwerpen.

Hun leven staat op het spel en zij willen gehoord worden. Meer nog, zij willen in de vele aspecten dat het onderzoek, ontwikkeling, protocol, en het testen omvat, betrokken worden en meetellen.

De oproep is er voor FDA en ALS-organisaties om financieel en met inlevingsvermogen verantwoordelijk te zijn ten aanzien van de uren werk en ondersteuning die ALS/MND families inzetten om onderzoek en behandelingen te financieren; en om als organisaties, zich in het medelevende zorgmodel te engageren waarbij sprekers met aandrang vragen dat de FDA zich aansluit; voor iedereen betrokken om na te denken over het doodsvonnis dat pALS ontvangen en de hoop die zij allen in het onderzoek koesteren dat zij mee hebben gefinancierd; en om de verwoestende erfenis in gedachte te houden die hun families moet dragen, eerder dan dat zij streven naar de glorie degene te zijn die de genezingswijze gevonden heeft.

De vraag van sprekers, luid en duidelijk, naar het FDA paneel is dat de verouderde 20^ste eeuwse modellen voor het aanvaarden en het goedkeuren van klinische proeven en testen van geneesmiddelen niet meer van toepassing zijn in de huidige de 21^ste eeuwse vooruitgang. Ze beklemtoonden ook dat de definitie van risico voor ALS-patiënten verschillend is, omdat zij weten wat het resultaat zal zijn: hun overlijden.

Verscheidene sprekers benadrukten dat FDA een verantwoordelijkheid heeft om de veranderingen te leiden naar een vooruitgang in de ALS-behandeling. Het is nodig om samen met ALS-organisaties te werken, die zowel informatie als banden met hun patiënten hebben.

De twee meest gemeenschappelijke gedachten van de dag waren duidelijk. Wij delen het eerste gemeenschappelijke thema dat door sprekers werden gehoord, dat veel in de ALS-wereld „onaanvaardbaar“ is.

Van een klinische verpleegster en een fysisch therapeut die met ALS-patiënten werkt, tot familieleden, onderzoekers, en medestanders, was het woord onaanvaardbaar dat steeds door het paneel werd gehoord. De sprekers deelden deze gedachten met het FDA paneel:

Het is onaanvaardbaar dat in het 140 jaar bestaan van deze ziekte wij nog zo weinig weten over de oorzaak van ALS/MND. Er zijn geen behandelingsopties, geen genezingswijze en geen effectieve medicijnen.

Het is onaanvaardbaar voor ALS-patiënten en onderzoekers dat FDA een deel blijft van het probleem, eerder dan te streven van naar nieuwe oplossingen voor oude modellen die niet relevant en onbruikbaar zijn, vooral in gevallen van ALS.

Het is onaanvaardbaar dat er slechts één, meestal ondoeltreffend en te duur geneesmiddel is. Het is onaanvaardbaar dat die 600€ per maand voor dat geneesmiddel pALS dwingt om te kiezen tussen dat en andere noodzakelijke geneesmiddelen die symptomen behandelen.

Het is onaanvaardbaar dat geneesmiddelen die de symptomen bij pALS behandelen de oorzaak zijn van andere symptomen die zij dan op hun beurt weer moeten bestrijden.

Het is onaanvaardbaar dat wij niets beter aan pALS hebben te vertellen dan dat ze de keuze hebben: „leven met beademing of leven in verzorgingsinstelling“, tot je sterft.

Het is onaanvaardbaar dat de klinische trials pALS uitsluiten die al meer dan twee jaar aan de ziekte leiden, of die reddingsmaatregelen hebben getroffen, zoals bijvoorbeeld beademing.

Het is onaanvaardbaar dat een moeder haar kind moet confronteren en geen antwoorden, geen behandeling, en geen behandelingsopties kan geven. Het is onaanvaardbaar om je kind te begraven na 2-5 jaar lang het slopende ziektevooruitgang te moeten bijwonen.

Deze vraag werd gesteld: Kunnen wij het uiteindelijk eens worden; kan FDA zijn beleid en procedures aanpassen, wil FDA begrijpen dat ALS menselijke levens neemt op een manier die onaanvaardbaar is? Zoals de 28 jarige Peter Frates tijdens zijn toespraak aan het FDA paneel zei: een levensduur van 2 tot 5 jaar is volledig onaanvaardbaar.

De enig aanvaardbare weg die de FDA kan inslaan is die van het maken van echte, betekenisvolle en snelle veranderingen gebaseerd op de inbreng van zestig goedopgeleide sprekers met voldoende achtergrondkennis. Deze hoorzitting zal dat aantonen zei Ted Harada rechtuit, deze hoorzitting zal geen honden- of paardenshow zijn.

FDA Hearing Wrap Up Part 2: Collaborate

Samenvatting van de FDA hoorzitting Deel 2: Werk Samen

25 Februari 2013, Het FDA panel voor de “Overwegingen betreffende Voedsel en Geneesmiddelen Administratie. Heroverweging en regulering van Geneesmiddelen voor de behandeling van ALS in een publieke hoorzitting” wij hoorden van een groot aantal geïnformeerde sprekers dat wij als ALS Connections de FDA zouden moeten verzoeken om enkele dingen in ernstige overweging te nemen met het oog op toekomstige handelingen.

Tijdens de hoorzitting hoorden wij vaak en veel over de mate waarin ALS onaanvaardbaar is en wij deelden die gedachten uit Deel 1 mee in de samenvatting. In Deel 2 van onze samenvattende conclusies richten wij onze aandacht op samenwerking, wat sterk benadrukt werd door diverse sprekers.

Volgende door sprekers gesuggereerde veranderingen van de FDA politiek en procedures in dit overzicht:

• Creëren van een nieuw model van klinische trial;

• Formuleren van nieuwe definities voor risico, vooral wanneer procedures gericht zijn op een ziekte met 100 % fatale afloop;

• Voorzien in een spoedprocedure omtrent wie kan deelnemen in klinische trials;

• Leren om samen te werken en samen onderzoek te delen met (en ook zoals) organisaties, clinici, en samenwerkingsverbanden.

De FDA werd opgeroepen om tot samenwerking te komen en werkrelaties op te zetten met diverse ALS-organisaties in volle ontwikkeling. Het aanvaarden dat werkelijke en effectieve verandering in ALS klinische trials en geneesmiddelenontwikkeling (en dergelijke) alleen kan ontstaan uit samenwerking is prioritair volgens heel wat deelnemers aan de hoorzitting.

Sprekers richten die gevoelens ook tot allerlei associaties, organisaties, stichtingen, en agentschappen die werken voor de vooruitgang van ALS-onderzoek in een oproep om nieuwe manieren te vinden om samen te werken.

Heel wat organisaties moeten nu beslissen of zij bereid zijn om samenwerkende inspanningen uit te bouwen en of zij een systeem willen ontwikkelen om informatie te delen. Hoe dit zal uitdraaien valt nog te bekijken. Maar, er valt nog meer werk te verrichten en te verdelen indien wij waarachtig luisteren naar onze pALS en de muren van stilzwijgen in het onderzoek willen slopen. Want tenslotte zijn het hun levens die op het spel staan.

“Wij kunnen niet toestaan dat deze stellingenoorlog verder gaat terwijl mensen sterven. Mensen a.u.b. ga eens samen zitten.”, is een uitspraak van een verpleegster op de hoorzitting.

De smeekbede werd gericht tot onze ALS-gemeenschap van organisaties om toch die cultuur van concurrentie te stoppen.

Een andere spreker zei iets wat de woorden van menig ander samenvat en wat velen al reeds lang dachten. “Verdeeldheid en onderlinge strijd werkt niet voor ALS. Wij moeten samenkomen en strijden.”

Wat is het dat ons tegenhoudt om samen te werken? Laat ons eerlijk zijn, dit is geen specifiek ALS probleem, maar een dat men kan terugvinden bij veel (of misschien wel bij de meeste) non-profit organisaties. Veel andere non-profit opdrachten, met een groot spectrum van goede doelen, komen dezelfde fenomenen tegen van werken op eigen houtje, zelfs wanneer er gewerkt wordt voor dezelfde doelstellingen in dezelfde regio.

Dit is potentieel een geschikt moment voor alle ALS/MND organisaties en stichtingen om een nieuw samenwerkingsmodel te definiëren en om een dieper en krachtiger niveau van betrokkenheid te ontwikkelen om de gezamenlijke doelstellingen te realiseren.

Onze pALS en onderzoekers vragen de organisaties om geen obstakel te zijn tegen de veranderingen waarvan zij voelen dat zij nodig zijn om antwoorden te vinden op die dodelijke en hartverscheurende ziekte.

In zijn TED Talk in 2005 over instituties tegenover samenwerking zei Clay Shirky in 2005, “Instituties haten het om verteld te worden dat zij obstakels zijn. Een van de eerste dingen die gebeuren wanneer je een probleem institutionaliseert is dat de eerste doelstelling van het instituut onmiddellijk verandert van wat de normale doelstelling van dat instituut zo moeten zijn naar streven naar zelfbehoud.”

Is het dat idee van zelfbehoud dat briljante, gepassioneerde, hardwerkende mensen in instituten verspreid over de hele USA, met als eerste doelstelling pALS en hun families bij te staan, onderzoek te financieren, en een einde te stellen aan die schrikwekkende en hopeloze ziekte verloren doet lopen in die tweede doelstelling van het vastleggen van het waarom zij in de eerste plaats een reden van bestaan hebben?

Wanneer je alles optelt: rekenschap moeten geven aan bestuurders, advocaten en klanten; opmeten van behaald succes voor je donoren en ondersteuners door het identificeren van werk waarvoor je goedkeuring kan krijgen; privacy- en vertrouwelijkheid in allerlei aangelegenheden; de huidige cultuur van de non-profit in het algemeen; vechten voor die beperkte dollars, en de onhandigheid van veel ALS/MND organisaties om financiële en personeelsfondsen dunner uit te smeren dan zij al zijn, dan kunnen wij zeggen dat de weg naar samenwerking geen gemakkelijke taak zal zijn. Wij hebben initiatief nodig dat het status-quo doorbreekt en dat een samenwerkende benadering uitdraagt.

Laat ons niet toestaan dat de FDA hoorzitting en dat gemotiveerde sprekers weggespoeld worden in het verleden zonder dat hun ideeën uitgesproken worden voor de toekomst. Laat ons de FDA niet oproepen om te leiden, te luisteren en te leren van de vele ALS-agentschappen zonder te verwachten dat diezelfde positieve en synergistische gedragslijn ook in hun schoot niet aanwezig hoeft te zijn.

Veel pALS spraken tijdens de hoorzitting over het herdefiniëren van het risico voor pALS in verband met het deelnemen aan klinische trials.

Misschien is dit het moment om ook het risico te herdefiniëren dat samenhangt met het brengen van informatie, onderzoek, studiewerk, ontdekkingen en zo meer dat onder eigendom berust in de publieke sfeer en in de sfeer van georganiseerde en met mekaar verbonden belangenorganisaties. In welke mate zullen organisaties bereid zijn het risico te nemen om de zoektocht naar een geneesmiddel naar buiten te brengen, en ook in welke mate zullen zij bereid zijn om het aantal ‘overbodige’ parallel lopende onderzoeksprojecten te minimaliseren om levens te redden diegenen in wiens dienst zij werken?

Sandra Farr’s uitspraak gericht naar de FDA tijdens de hoorzitting was een duidelijk verzoek:

“Elimineer de concurrentiestrijd tussen ALS associaties, organisaties en klinieken. Geen onderzoek meer in hokjes. pALS en families willen dat iedereen bereid is tot samenwerking.”

Tenslotte vormen pALS en families de reden waarom dit werk bestaat.

Om die inspanning van samenwerking eer aan te doen openen wij ons IDEA LAB voor jullie. Wij vinden dat gelijk wie met een idee het recht verdient op een lab om in te werken, daarom hebben wij een virtueel lab gecreëerd. Wij nodigen iedereen met ideeën uit om potentiële benaderingen rond samenwerking te delen.

 

Vertaling: ALS Liga: Dirk

Bron: ALS Connections