Nieuwe behandeling helpt ALS patiënten om dwangmatig huilen en lachen te bedwingen.
16-08-2010
15 tot 45 procent van de ALS patiënten hebben pseudobulbaire afwijkingen. Zij lijden aan onvoorziene, dwangmatige, niet te controleren uitbarstingen van lach- of huilbuien die niet in verhouding staan tot hun onderliggende emotionele belevenis. Het is onaangenaam zowel voor de patiënt als voor de verzorgers. "Op ongepaste tijden uitbarsten in een huilbui of ingelach weegt zwaar op het welzijn, het sociaal functioneren en de levenskwaliteit van patiënt en verzorger ", zegt Erik Pioro, gespecialiseerd geneesheer aan de Cleveland Kliniek in Cleveland, Ohio.
Een nieuwe experimentele behandeling kan deze oncontroleerbare uitbarstingen helpen intomen. Pioro bestudeerde het effect van dextromethorphan en quinidine — een combinatie bekend als DMQ — op ALS en MS patiënten met pseudobulbair lijden. De patiënten kregen dagelijks een hoeveelheid DMQ of placebo. De frequentie en intensiteit van hun pseudobulbair lijden werd systematisch getest. Behandeling met een hoge dosis DMQ verminderde het aantal uitbarstingen met bijna 50% vergeleken met de placebogroep. Na het beëindigen van de eerste, blinde, placebo-gecontroleerd studie, konden de patiënten deelnemen aan een tweede, openlabel (niet blinde) studie van 12 weken waarin zij allen DMQ kregen. 253 van de 283 patiënten (89%) koos voor deelname. De tweede studie bevestigde duidelijk de werking van DMQ, met de meeste verbetering bij de patiënten die in de eerste studie placebo hadden gekregen.
"Onze bevindingen zijn de eerste resultaten op lange termijn die aantonen dat DMQ effectief helpt om dit slopend ziekteverschijnsel te bedwingen bij patiënten die lijden aan neurologische ziekten of verwondingen," zegt Pioro. "Tot op heden heeft de FDA geen enkele behandeling voor pseudobulbair lijden goedgekeurd, wat problematisch is omdat de momenteel gebruikte offlabel behandelingen vaak niet werken of onaanvaardbare bijwerkingen hebben”.
Gebaseerd op deze resultaten wil Pioro een FDA goedkeuring aanvragen om DMQ toe te passen als eerste behandeling voor pseudobulbair lijden.
Vertaling: Koen De Vleeschauwer
Bron: ALS Independence
