Nieuwe therapeutische benadering voor ALS gebaseerd op “ER stress”-remming

Er bestaan momenteel geen behandelingen om ALS te voorkomen of te genezen. Daarom zijn doeltreffende therapieën vereist. Wij toonden onlangs aan dat stressreacties in het endoplasmatisch reticulum (‘ER stress’) leiden tot het aftakelen van spierzenuwen. Maar belangrijker nog: wij, en anderen, konden aantonen dat

► ‘ER stress’ heel vroeg in het ziekteproces optreedt, nog vóór de eerste ALS-symptomen, waardoor we vermoeden dat ‘ER stress’ in deze ziekte een actief, vroeg en belangrijk deel is in het aftakelingsproces van spierzenuwen

► ‘ER stress’ aanwezig is in patiënten die lijden aan de meest voorkomende vorm deze ziekte: sporadische ALS.

Met deze studie - in culturen en in dieren die ALS ontwikkelen - wensten wij vast te stellen of een nieuw medicijn dat ‘ER stress’ blokkeert (BMC, het kleine synthetische dithiol-molecule (±)-trans-1,2-bis(2-mercaptoacetamido)cyclohexane ) de aftakeling van spierzenuwen zou kunnen uitstellen en vertragen.

Bevindingen van deze studie:

► Wij stellen vast dat het medicijn beschermt tegen de vergiftiging van de spierzenuwen die in ALS plaatsheeft.

► Nog belangrijker: met BMC behandelde SOD1G93A muizen (het meest erkende model van ALS proefmuizen) hadden uitgestelde symptomen en verloren beduidend minder spierzenuwen, vergeleken met onbehandelde muizen. Wat aantoont dat dit medicijn beschermt tegen het aftakelen van de spierzenuwen bij ALS.

Deze studie is een aanzet voor nieuwe en hoopgevende therapeutische doelen bij ALS-patiënten, want ze ondersteunt de hypothese dat ‘ER stress’ een belangrijk therapeutisch doel is in deze ziekte.

Het potentieel van BMC als ALS-medicatie zal in toekomstige studies verder onderzocht worden.

Vertaling: Koen De Vleeschauwer

Bron: ALS Independence