Potentiële regeneratie

Mensen met ALS sterven omdat hun zenuwcellen, of motorneuronen genaamd, afsterven. Maar wat als er een manier bestond om deze cellen te regenereren?

Vic Rafuse, universitair hoofddocent anatomie en neurobiologie aan de Dalhousie Faculty of Medicine, is van plan een poging te wagen.

Hij is een onderzoek aan het uitvoeren gedurende twee jaar met een subsidie van 100.000 $ in 2009 die gedaan werd door de ALS Society of Canada Bernice Ramsay Discovery Grant.

ALS is een snelle progressieve en fatale neuromusculaire ziekte die de degeneratie van een specifieke groep van zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg veroorzaakt. Als de zenuwcellen afsterven verliezen patiënten de controle over hun spieren wat ademhalen en eten haast onmogelijk maakt.

Het onderzoek van Dr. Rafuse richt zich op de vraag of geïnduceerde pluripotente stamcellen (IPS) als levensvatbaar model kunnen dienen voor sporadische ALS -- het niet erfelijke type dat van toepassing is bij 95 procent van de patiënten -- en of ze gebruikt kunnen worden om ALS patiënten te behandelen bij een regeneratieve geneeskundige aanpak.

“ De studie zal voor de eerste maal onderzoeken of motorneuronen van IPS cellen dezelfde fysiologische kenmerken ontwikkelen als motorneuronen die afkomstig zijn van embryo ’ s ” , zei Dr. Rafuse.

Met behulp van muizen is Dr. Rafuse aan het onderzoeken of motorneuronen die afgeleid zijn van IPS cellen in staat zijn tot innervatie van spieren na transplantatie bij muizen met ALS en als dat zo is of ook de spierfunctie kan worden hersteld.

Hij zal ook motorneuronen onderzoeken die afgeleid zijn van IPS cellen bij muizen die lijden aan de erfelijke vorm van ALS (dwz. de overige 5 procent van de ALS gevallen) en die voorbestemd zijn om de ziekte te verwerven op een overeenkomstige wijze als motorneuronen bij muizen met ALS.

“ Het is cruciaal ” , zei hij over de Bernice Ramsay Discovery Grant, aangekondigd in december, “ Het geeft mij de gelegenheid om mijn werk te wijden aan een bepaald project ” .

Dr. Rafuse, gediplomeerd coördinator van de cross-faculty Neuroscience Institute, heeft interesse gekregen in het veld achter het wetenschappelijk project van Rang 12 over de regeneratie van platwormen.

Omdat hij nog nooit ALS had bestudeerd werd Dr. Rafuse uitgenodigd -- samen met anderen in aanverwante disciplines -- op een vergadering van ALS onderzoekers een paar jaar geleden.

“ Ik was geïntrigeerd ” , herinnert hij zich. “ We hebben daar ook patiënten ontmoet en dat motiveert je wel echt ” .

Denise Figlewicz, vice-president onderzoek van de Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Society of Canada maakte van deze vergadering een punt en doet dit sinds dan nog meer.

“ Tot voor kort hebben we nooit neurologisch wetenschappelijk en ontwikkelingsonderzoek gedaan naar stoornissen zoals ALS omdat we ons vooral gericht hebben om de neuronen die er zijn levend en werkend te houden ” , zei ze.

Maar de Discovery Grants -- opgericht net twee jaar geleden -- maken het mogelijk dat een gevestigde onderzoeker een nieuw idee of toepassing kan uittesten in zijn of haar gebied en dit in het bijzonder en met betrekking tot ALS.

“ De geest van het programma is het stimuleren van de veelbelovende nieuwe aanpak die mogelijk risico ’ s kan inhouden in termen van haalbaarheid maar een hoge potentiële impact heeft indien ze succesvol is ” , volgens Dr. Figlewicz.

“ De nieuwigheid van Victor Rafuse ’ s subsidie heeft te maken met het uittesten van deze nieuwe aanpak in verband met het maken van stamcellen en te leren wat je moet doen om ze in staat te stellen zodat men er potentiële therapeutische voordelen van heeft ” , zegt ze. “ Het is ook wel cool ”.

Vertaling: Jan Van der Veken

Bron: Dalhousie University Canada