Het experimentele geneesmiddel SB509 blijkt veilig en toont tekens van werkzaamheid

SB509 verbetert matig de spierkracht. Een verslag voorgesteld op het symposium over testen van het experimentele middel SB509 suggereert dat de substantie veilig is en goed getolereerd wordt en ook een positief effect kan hebben op het functioneren van mensen met ALS. SB509 werd ontwikkeld door Sangamo Biosciences, een biotechnologie bedrijf uit Richmond, Calif., dat dit fase 2 onderzoek bekostigde. 

De samenstelling bevat het gen voor een activator van een proteïne genaamd vasculaire endotheliale groeifactor A (VEGF A). VEGF A proteïne verhoogt de productie van bloedvaten en zou zenuwcellen kunnen beschermen of voeden. Bij mensen met ALS zijn de VEGF A gehaltes in het ruggenmergvocht lager dan normaal, en receptoren (docking sites) voor VEGF zijn verhoogd in bloedvaten en in het ruggenmerg, misschien omdat het lichaam probeert te compenseren voor de lagere VEGF proteïne gehaltes.

Over de SB509 test

Vijfenveertig personen met ALS werden betrokken in de gedeeltelijk voleindige fase 2 test, en het symposiumverslag bevat data over 22 van hen. Alle testdeelnemers worden behandeld met SB509. Ze worden vergeleken met een “historische” controlegroep -- onbehandelde ALS patiënten die tot een placebogroep kunnen behoord hebben in andere testen, maar die niet betrokken zijn in deze test. Vier maand na behandeling met SB509 toonden 6 van een groep van 19 personen (32 procent) verbetering op gebied van manuele spiertestscores. Deze testdeelnemers ontvingen elk twee reeksen SB509 injecties in de nek, armen en benen, met drie maand tussentijd. In de historische controlegroep toonden 26 van 153 (17 procent) verbetering op de manuele spiertesten. Vijf van de zes personen behandeld met SB509 die verbetering toonden op de manuele spier testen verbeterden ook op de ALS Functional Rating Scale, die de fysieke mogelijkheden evalueert, en/of op de respiratoire maatstaf genoemd geforceerde vitale capaciteit. Het onderzoek vond plaats aan het California Pacific Medical Center in San Francisco, het University of Kansas Medical Center in Kansas City, en de Johns Hopkins University in Baltimore. Alle drie de instituten zijn locaties voor MDA/ALS Centra, van waaruit testdeelnemers werden gehaald (alhoewel MDA niet rechtstreeks de studie ondersteunde). Jeffrey Rothstein, die het MDA/ALS Centrum leidt aan de Johns Hopkins University in Baltimore, zei dat de mogelijkheid om spierkracht te behouden of haar achteruitgang te vertragen een significant impact kon hebben op de levenskwaliteit van mensen met ALS.

SB509 testparticipatie

De matig positieve bevindingen voor SB509 kan betekenen dat het zal opschuiven naar een fase 3 (grote schaal) onderzoek. MDA zal details bekendmaken over de recrutering voor de studie, als en wanneer ze beschikbaar worden, op zijn website en in zijn MDA ALS Newsmagazine.

Vertaling: Hendrik Clara

Bron: ALS Independence