Nieuw muismodel sALS

Het eerste diermodel voor het testen van therapeutische middelen op zoek naar een behandeling voor sporadische Amyotrofische Laterale Sclerose.

ABSTRACT:
Een publieke onderzoeksorganisatie en een universiteit uit Spanje hebben een dierlijk model ontwikkeld dat de symptomen van sporadische Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) reproduceert zodat de ziekte tot uitdrukking komt en zich langzaam ontwikkelt in het dier. Het biedt daarom een nieuwe tool om de effectiviteit van middelen die tot nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van deze ziekte zullen leiden, te bestuderen. Momenteel is er geen behandeling om ALS te genezen.
Farmaceutische bedrijven die interesse hebben in een patentlicentie worden gezocht.

BESCHRIJVING:
Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een neurodegeneratieve ziekte die progressieve spierverlamming tot de dood veroorzaakt. Momenteel zijn er verschillende geneesmiddelen voor de behandeling van ALS die symptomen verlichten, maar niet genezen.

Deze uitvinding biedt het eerste diermodel aan voor sporadische ALS, een ALS-variant die meer dan 90% van alle patiënten met deze ziekte treft. Het dierlijk model gebruikt tot nu toe is gebaseerd op ratten met familiale ALS, de andere variant bij minder dan 10% van de patiënten met ALS. Dit model vormt dus een uitstekende testbasis voor de evaluatie van de doeltreffendheid van een bepaalde stof tegen deze vreselijke ziekte. Het model is gebaseerd op het gebruik van een neurotoxisch aminozuur (? - N - methylamine-L-alanine (L-BMAA) bij ratten volgens geldende richtsnoeren en doses om de symptomen van ALS te reproduceren.

De geldigheid van het model is geverifieerd door elektronenmicroscopie studies die hebben bevestigd dat de aantasting van motorneurons en de aanwezigheid van symptomen consistent zijn met die ervaren door ALS-patiënten. Bovendien zijn biochemische analyses uitgevoerd, en verhoogde niveaus van het GSK-3 enzym en vormen met hoog molecuulgewicht gevonden samen met afgekapte fragmenten van TDP-43 in het centrale zenuwstelsel van de behandelde dieren. Tenslotte zijn wij er met behulp van HRMAS (hoge resolutie magische hoek) in geslaagd om de neurodegeneratie te detecteren en te kwantificeren door de analyse van bepaalde metabolieten in proeven uitgevoerd in het cerebrale parenchym.

Innovatieve aspecten:
- Deze uitvinding biedt het eerste diermodel van sporadische ALS

- In tegenstelling tot het bekende model voor familiale ALS, zijn in dit model de symptomen traag en progressief waardoor ze samen met de effecten van therapieën te kwantificeren zijn.

- Een neurologische rating schaal is ontwikkeld op basis van ambulation, staart ophanging test en test van kracht.

- Gemak van uitvoering en zeer reproduceerbaar.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: Enterprise Europe Network