Nouveau modèle souris sALS

Le premier modèle animal pour l'essai des thérapeutiques à la recherche d'un traitement pour la sclérose latérale amyotrophique sporadique

RÉSUMÉ :
Une organisation publique de recherche et une université d'Espagne ont mis au point un modèle animal qui reproduit les symptômes de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) sporadique, alors que la maladie s'exprime et se développe lentement chez l'animal. Par conséquent, il offre un nouvel outil pour étudier l'efficacité des composés qui mèneront à des nouveaux médicaments pour le traitement de cette maladie. Il n'existe actuellement aucun traitement pour guérir la SLA.
Les entreprises pharmaceutiques intéressées à obtenir une licence de brevet sont recherchées.

DESCRIPTION :
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative qui provoque une paralysie musculaire progressive à mort. Actuellement, il existe plusieurs médicaments pour le traitement de la SLA qui soulagent les symptômes mais ne guérissent pas la maladie.

Cette invention offre le premier modèle animal de la SLA sporadique, une variété de SLA qui touche plus de 90 % des patients atteints de cette maladie. Le modèle animal utilisé à ce jour est basé sur l'emploi des rats ayant la SLA familiale, une autre variété qui touche moins de 10 % des patients atteints. Par conséquent, ce modèle constitue un excellent test de base pour l'évaluation de l'efficacité d'un composé donné contre cette terrible maladie. Le modèle est basé sur l'utilisation de rats ayant reçu un acide aminé neurotoxique (? méthylamine - N--L-alanine (L-BMAA), suivant les lignes directrices établies et des doses pour reproduire les symptômes de la SLA.

La validité du modèle a été vérifiée par microscopie électronique par des études qui ont confirmé la présence de symptômes compatibles avec ceux subis par les patients atteints et de l'affectation des motoneurones. En outre, l'analyse biochimique a été effectué et a montré des niveaux élevés de l'enzyme GSK-3 et des formes de poids moléculaire élevé ainsi que des fragments tronqués de TDP-43 dans le système nerveux central des animaux traités. Enfin, nous avons effectué des essais à l'aide de HRMAS (à l'angle magique haute résolution) avec lequel il a été possible de détecter et de quantifier la neurodégénérescence à travers l'analyse de certains métabolites dans le parenchyme cérébral.

Aspects innovants :
- La présente invention porte sur le premier modèle animal de la SLA sporadique

- Contrairement au modèle connu base sur la SLA familiale, dans ce modèle, les symptômes sont lentes et progressives permettant de quantifier les effets des thérapies.

- Une échelle d'évaluation neurologique a été développé basé sur l’ambulation, le test de suspension arrière et le test de force.

- Facilité de mise en œuvre et hautement reproductible.

Traduction : Ligue SLA : Anne

Source : Enterprise Europe Network