Dexpramipexole

In het afgelopen jaar hebben meerdere patiënten uit Nederland en België meegedaan aan de EMPOWER studie. Dit is een internationale studie, gecoördineerd vanuit het Amerikaanse bedrijf Biogen, die onderzoekt of het nieuwe middel dexpramipexole effect heeft op het beloop van ALS. Dit omdat eerdere studies in het laboratorium en bij kleinere groepen mensen hoopvolle maar nog niet conclusieve resultaten lieten zien. Het ALS Centrum Nederland heeft aan de studie meegewerkt en coördineerde deze studie voor Nederland, vanuit de belangrijke doelstelling van het ALS Centrum dat er een effectievere behandeling moet komen voor patiënten met deze ziekte. Voor België namen UZ Leuven en AZ St Lucas Gent deel.

Zoals gebruikelijk bij geneesmiddelenonderzoek heeft er een zogenaamd dubbelblind placebo-gecontroleerd onderzoek plaats gevonden. Placebo-gecontroleerd betekent dat er twee groepen zijn in de studie: patiënten die het geneesmiddel krijgen en patiënten die een pil krijgen zonder werkzame stof erin. Hierdoor kan, door deze twee groepen te vergelijken, bekeken worden wat het effect is van het middel. Dubbelblind betekent dat noch de patiënt noch de behandelend arts weten of er placebo of dexpramipexole gebruikt wordt.
Voor dexpramipexole is in het afgelopen anderhalf jaar een dergelijke studie uitgevoerd (EMPOWER studie) en recent volgens planning beëindigd nadat de laatste patiënt een jaar gevolgd was.

Op dit moment worden in alle landen de gegevens verzameld, gecontroleerd en naar Amerika gestuurd. Daar zal aan het einde van dit jaar, als daar ook alles gecontroleerd en opgeschoond is, de berekeningen naar het effect van het middel gestart worden. Hiervan is waarschijnlijk eind december de uitkomst te verwachten. Biogen zal dan ongeacht de uitkomst de resultaten via een persbericht bekend maken.

De mensen die meegedaan hebben aan de EMPOWER studie, hebben recent de mogelijkheid gekregen om aan een vervolgstudie mee te doen. In de ENVISION studie krijgen deze mensen het medicijn dexpramipexole in studieverband (geen placebo in deze studie), zodat meer duidelijk kan worden over mogelijke bijwerkingen op de langere termijn.

De uitkomsten van de EMPOWER studie zijn nu dus nog bij niemand bekend. Omdat er vanuit de hele wereld data moet binnenkomen, gecontroleerd moet worden en geanalyseerd moet worden, wordt hard gewerkt om de resultaten eind december te kunnen berekenen. Bij een goede werking van het geneesmiddel zal er een aanvraag ingediend worden om het middel voor iedereen beschikbaar te krijgen, wat ook nog enkele maanden kan duren. Tot die tijd is het nog niet mogelijk om dexpramipexole te verkrijgen voor mensen die niet mee gedaan hebben aan de EMPOWER studie. Wij hopen dat er een gunstig resultaat gevonden zal worden en dat hierna snel het geneesmiddel voor iedereen beschikbaar wordt.