Scripps wetenschappers bestuderen diverse samenstellingen met de potentie om QOL te verbeteren bij ALS-patiënten

Een team onder leiding van wetenschappers van het Scripps Research Institute heeft $2,1 miljoen via het Congres toegekend gekregen van het departement van defensie bestemd voor medische onderzoeksprogramma’s voor het bestuderen van diverse samenstellingen met de potentie om de Quality of Life (QOL) sterk te verbeteren bij mensen met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Philip LoGrasso, hoogleraar op de campus van Florida van Scripps Research, zal hoofdonderzoeker worden voor de nieuwe tweejarige studie, waarbij ook wetenschappers van de Columbia University betrokken zijn.

"De potentiële impact van een dergelijke teaminspanning zou enorm kunnen zijn voor ALS-patiënten aangezien er momenteel geen klinisch nuttig, neuroprotectieve medicijnen zijn voor de ziekte," zei LoGrasso. "We hopen dat de samenstellingen die we testen, zullen leiden tot een medicijn ter verbetering van de motor functie en een verlenging van de levensduur van patiënten door middel van de preventie van motor neuron dood."

LoGrasso en zijn Scripps collega’s uit Florida hebben reeds een aantal samenstellingen geïdentificeerd die een enzym remmen genaamd kinase c-Jun N-terminal (JNK, uitgesproken als "junk") met bewezen neuroprotectieve effecten in een verscheidenheid van experimentele modellen van ziekten bij de mens, met name bij de ziekte van Parkinson.

JNK heeft aangetoond een belangrijke rol te spelen in de neuronale overleving. Daarom is dit kinase een zeer gewenst doelwit voor medicijnen in de behandeling van neurodegeneratieve aandoeningen.

De nieuwe studie is mogelijk gemaakt, zei LoGrasso, dankzij de cel- en dierlijke modellen van ALS geproduceerd door wetenschappers van de Columbia University. Deze modellen vangen de kenmerken van deze ziekte, met inbegrip van selectieve motor neuron degeneratie, en veel van de klinische kenmerken van de ziekte. "Sinds het succes in neuroprotectie die wij reeds hebben aangetoond met onze merkgebonden JNK remmer in de ziekte van Parkinson, realiseerden we ons dat ALS een perfecte alternatieve kandidaat was — vooral omdat Columbia deze ziektemodellen had," zei LoGrasso.

Het team probeert ook nieuwe samenstellingen die zeer selectief zijn voor JNK3, een isovorm van JNK die zich alleen in de hersenen en het hart bevindt, te ontwikkelen waardoor weefsel-specifieke inhibitie optreedt om dus vele potentiële bijwerkingen te beperken.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: News-Medical