Immunosuppresiva

Dit is een multicenter open fase II, 15 maanden durende, studie ter evaluatie van het effect van immuunsuppressie behandeling op de mate van verandering van de ALS Functionele Rating Schaal (Revised) (ALSFRS-R) score bij 30 patiënten met Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Er is gepostuleerd dat de immuunsuppressie behandeling van de stamcel patiënten neuroprotectieve effecten kan hebben getoond door de verhouding van regulatoire T-cellen en andere beschermende immuunbemiddelaars of mediators in verband met de neurotoxische immuunmodulatoren gunstig bevorderen. Gehoopt wordt dat deze studie de kans op het repliceren van deze bevindingen zal optimaliseren en toelaat meer te leren over de complexe veranderingen die zich binnen het immuunsysteem bij patiënten met ALS vóór en na behandeling met een immuunsuppressie schema voordoen. Het primaire doel van deze studie is om de klinische respons van een nieuw immuunsuppressie schema in een subset van ALS-patiënten te beoordelen. De primaire resultaten meten de mate van verandering van ALSFRS-R. Een klinische respons zal worden gedefinieerd als een mate van verandering van ALSFRS-R + 6 punten over een periode van 6 maanden (gemiddelde van + 1 punt per maand verandering). Secundaire resultaten meten de langzame vitale capaciteit (SVC), negatieve inspiratoire kracht (NIF), grijpkracht en de hand dynamometrie (HHD). De verandering in tempo van progressie in klinische waarden zullen worden gevolgd om te zoeken naar een potentiële ziekte-veranderend effect van de immuunsuppressiva. Immuunsysteem markers in het bloed en ruggenmergvocht zullen ook worden bestudeerd.

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS TDI