MT Pharma Presenteert gegevens over Edaravone voor ALS op de AAN-meeting 2017

Het geneesmiddel edaravone, dat in onderzoeksfase is voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS), zal de kern vormen van vier presentaties door MT Pharma America in Boston.

De presentaties bevatten gegevens over edaravone en een analyse die een klinische evaluatie biedt van relevante symptomen van ALS. Ze zullen plaatsvinden tijdens de 69ste Jaarlijkse Bijeenkomst van de Amerikaanse Academie voor Neurologie (AAN), die duurt tot 28 april.

"De klinische gegevens die we zullen presenteren tijdens de AAN brengen ons tot een steeds beter begrip van de rol van edaravone bij het vertragen van de aftakeling van de fysieke functie", aldus Joseph M. Palumbo, MD en vicevoorzitter en hoofd van de afdeling Medische Wetenschappen en Translationeel Onderzoek bij Mitsubishi Tanabe Pharma Development America. Hij zegt dit in een perscommuniqué.

De gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase 3 klinische studie (NCT01492686) evalueerde de efficiëntie en veiligheid van edaravone (60 mg, dagelijks intraveneus toegediend bij 137 patiënten met ALS), op basis van de veranderingen in de scores van de Gereviseerde ALS Functionele Meetschaal (ALSFRS-R) na een behandeling van 24 weken.

Gegevens die werden gerapporteerd in april 2016 wezen uit dat de studie haar primaire eindpunten had gehaald. Dat wil zeggen, na een behandeling van 24 weken vertoonden de patiënten statistisch betekenisvolle gemiddelde veranderingen in de ALSFRS-R, vergeleken bij de placebopatiënten. Wat de veiligheid betreft, deden behandelingsgerelateerde ongunstige effecten zich op dezelfde schaal voor als bij placebo.

Edaravone is een intraveneus en krachtig antioxidantgeneesmiddel in ontwikkelingsfase en dient om de effecten van oxidatieve stress te verlichten, een factor die mogelijk een rol speelt bij de aanvang en voortgang van ALS.

ALS is een neurodegeneratieve ziekte die in de hersenen en het ruggenmerg zenuwcellen treft die verantwoordelijk zijn voor de controle van vrijwillige spieren, die een invloed hebben op het vermogen van de patiënt om te bewegen, te spreken, te eten en te ademen.

Oxidatieve stress komt vaak voor in testresultaten van ALS-patiënten en is te wijten aan een gebrekkig evenwicht tussen de productie van vrije radicalen en het vermogen van het lichaam om de schadelijke effecten ervan tegen te gaan of ontgiftend te werken.

In 2015 werd edaravone goedgekeurd voor gebruik als behandeling voor ALS in Japan en Zuid-Korea. In mei 2015 verkreeg edaravone de weesgeneesmiddelenstatus van het Voedsel- en Geneesmiddelenagentschap van de VS (FDA) en het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA). Het is in de VS en Europa echter nog niet goedgekeurd voor gebruik.

In september 2016 aanvaardde het FDA echter een nieuwegeneesmiddelenaanvraag (NDA) voor edaravone. Een beslissing hieromtrent wordt verwacht tegen 16 juni 2017, op basis van de Prescription Drug User Fee Act van de VS (Wet op de collectie van fondsen voor geneesmiddelengoedkeuring). Als de aanvraag wordt goedgekeurd, zal edaravone door MT Pharma America op de markt worden gebracht onder de merknaam Radicava.

De onderneming zal tijdens de AAN-bijeenkomst ook de resultaten van een analyse presenteren van een VS-databank met claims van meer dan 170 miljoen patiënten. Die analyse bracht potentiële voorspellende factoren aan het licht bij patiënten die uiteindelijk werden gediagnosticeerd met ALS.

Meer details over de presentaties:

Door MTPA gesponsorde samenvattingen die worden gepresenteerd tijdens de AAN zijn onder andere:

Edaravone Klinische Presentaties:

• Edaravone (MCI-186) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS): een posthoc-analyse van de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALSFRS-R) volgens domein en individuele items

Samenvatting 130, postersessie III, dinsdag 25 april, exhibitiehal B1, 8:30 a.m. – 5:30 p.m. ET

• Edaravone (MCI-186) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS): een posthocbeoordeling van de ALS-beoordelingsvragenlijst van 40 items (ALSAQ-40) volgens domein

Samenvatting 116, postersessie IV, woensdag 26 april, exhibitiehal B1, 8:30 a.m. – 5:30 p.m. ET

• Cumulatieve distributie van de scores van de Gereviseerde Functionele Meetschaal voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALSFRS-R) in een Fase 3-studie van edaravone (MCI-186) voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS): een posthocbeoordeling

Samenvatting 110, postersessie V, donderdag 27 april, exhibitiehal B1, 8:30 a.m. – 5:30 p.m. ET; snelle gegevenspresentatie: 12:30 p.m. – 12:35 p.m. ET

ALS-presentatie:

• Het gebruik van de analyse van grote hoeveelheden gegevens voor een vroege diagnose van amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Samenvatting 119, postersessie IV, woensdag 26 april, exhibitiehal B1, 8:30 a.m. – 5:30 p.m. ET

Vertaling: Bart De Becker

Bron: ALS News Today en PR Newswire

15-12-2016 - ALS klinische studie met 12-maanden Edaravone