Cytokinetics kondigt de start van FORTITUDE-ALS aan, een fase 2 klinische test van CK-2127107 bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose

ZUID-SAN FRANCISCO, Calif., (GLOBE NEWSWIRE) -- Cytokinetics, Incorporated kondigde vandaag de start aan van FORTITUDE-ALS, Functional Outcomes in a Randomized Trial of Investigational Treatment with CK-2127107 to Understand Decline in Endpoints – voor ALS. (Functionele resultaten in een gerandomiseerde test van een onderzoeksbehandeling met CK-2127107 om de afname van eindpunten te begrijpen.)

De fase 2 klinische test, momenteel in de rekruteringsfase, is ontworpen om de verandering vanaf de basislijn te beoordelen van het percentage voorspelde trage vitale capaciteit (TVC) en andere meetwaarden van skeletspierfunctie na 12 weken behandeling met CK-2127107. In samenwerking met Astellas Pharma Inc. (TSE:4503) ('Astellas'), ontwikkelt Cytokinetics CK-2127107, een snelleskeletspiertroponineactivator (SSTA) van de volgende generatie, als potentiële behandeling voor mensen met slopende ziektes en aandoeningen die zijn geassocieerd met skeletspierzwakte en/of -vermoeidheid.

"De opstart van FORTITUDE-ALS reflecteert onze toegenomen toewijding aan het exploreren van het potentieel van onze op spierbiologie gerichte onderzoekstherapieën voor de potentiële behandeling van mensen met ALS", zegt Fady I. Malik, MD, PhD, uitvoerend vicevoorzitter van de afdeling Onderzoek & Ontwikkeling van Cytokinetics. "We kijken ernaar uit om in samenwerking met Astellas het potentieel te exploreren van deze SSTA van de volgende generatie in een vierde patiëntenpopulatie bij wie deze SSTA de afname van spierfunctie en -prestaties kan wijzigen. Deze klinische test biedt een gelegenheid om de exploratieve metingen te beoordelen van de patiëntenfunctie, die ook mogelijk informatief is voor de verdere kwantificering van de ALS-ziektevoortgang."

Fase 2 klinische testontwerp

FORTITUDE-ALS is een fase 2, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, parallelgroepstudie van CK-2127107 met variabele dosis bij patiënten met ALS. Bij benadering 450 gekwalificeerde ALS-patiënten uit centra in de VS en Canada zullen willekeurig worden aangewezen (1:1:1:1) om ofwel twee maal daags een orale dosis van 150 mg, 300 mg of 450 mg CK-2127107 te ontvangen ofwel placebo, en dit gedurende 12 weken. Het primaire efficiëntie-eindpunt is de verandering vanaf de basislijn van het percentage voorspelde TVC na 12 weken. Tot de secundaire eindpunten behoren de veranderingscurve vanaf de basislijn in de megascore van spierkracht gemeten met behulp van handmatige dynamometrie (HMD) en handgreepdynamometrie bij patiënten die CK-2127107 krijgen; verandering vanaf de basislijn in de Gereviseerde ALS Functionele Meetschaal (ALSFRS-R); het zich voordoen en de ernst van ongunstige gebeurtenissen tijdens de behandeling (OGTB's); en plasmaconcentraties van CK-2127107 op de tijdpunten waarop tijdens de studie stalen worden genomen.

Bovendien zullen exploratieve eindpunten worden gemeten, waaronder het effect van CK-2127107 versus placebo op de beoordeling van de ademhalingsfunctie die de patiënt zelf thuis maakt, eventueel met de hulp van de mantelzorger; ziektevoortgang via de kwantitatieve meting van spraakproductiekenmerken in de loop der tijd; ziektevoortgang via de kwantitatieve meting van het met de hand schrijven in de loop der tijd; en de verandering vanaf de basislijn van de levenskwaliteit (zoals gemeten door de ALSAQ-5) bij patiënten die CK‑2127107 krijgen.

Bijkomende informatie over FORTITUDE-ALS vindt u op clinicaltrials.gov.

Vertaling: Bart De Becker

Bron: Cytokinetics