Nucleaire transfer strategie beloftevol voor ALS medicijn doorlichting

Roberta Friedman, Ph.D., Research Department Information Coordinator

[Korte samenvatting: Onderzoekers hebben misschien een nieuwe celbron ontdekt die stamcellen toelaat om de karakteristieken van een ziekte over te nemen, een beloftevolle aanpak voor ALS medicijn ontdekking]

Onderzoek dat in “Nature” van deze week meegedeeld werd wijst op een mogelijk nieuwe weg om in te pikken op het potentieel van stamcellen voor medicijn ontdekking. De Harvard onderzoeker Kevin Eggan, Ph.D., en zijn collega’s wijzen erop dat het misschien mogelijk is om voordien bevruchte eicellen te gebruiken om ziektespecifieke stamcellijnen te produceren, gebruikmakend van de somatische cel nucleaire transfer, ook therapeutische klonering genoemd. Dit brengt hoop voor nieuwe therapeutische aanpakken voor Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).

Vroegere pogingen in nucleaire herprogrammering hebben vertrouwd op eieren die moeilijk bleken om te verwerven.

De nieuwe methode indiceert dat het mogelijk zou kunnen zijn om cellen te gebruiken die overblijven na in vitro fertilisatie om stamcellen te genereren die de genen dragen die verantwoordelijk zijn voor ziektes als ALS. In feite hebben de onderzoekers gevonden dat het mogelijk zou kunnen zijn om bevruchte eitjes te gebruiken die routinematig opgeruimd zouden worden in het verloop van in vitro fertilisatie pogingen omdat ze te veel chromosomen dragen om normaal te kunnen ontwikkelen.

“Onze resultaten verstrekken verschillende voordien niet-onderzochte en technisch haalbare wegen naar de productie van “genetisch ontworpen” menselijke ES cellijnen die niet beperkt zijn door de beperkingen van oocyte donatie voor onderzoek,” schreven de onderzoekers in hun rapport.

Eggan et zijn collega’s ontdekten dat, in muizen – en misschien ook in mensen – de cellulaire mechanismes vereist voor genetische herprogrammering, nog altijd aanwezig zijn zelfs na een eitje is samengevoegd met een zaadcel. De chromosomen van nieuw bevruchte muis eicellen kunnen verwijderd worden en vervangen worden door chromosomen van ofwel een embryonale stamcel van een muis, of van een huidcel van volwassen muizen. In beide gevallen, gingen de geherprogrammeerde cellen door om naar behoren te splitsen en konden gebruikt worden om embryonale stamcellijnen te produceren.

Als dit werk kan gerepliceerd worden bij mensen, zouden nuclei of volwassen huidcellen geplaatst kunnen worden in reeds bevruchte eitjes alvorens ze splitsen. De onderzoekers zouden dan stamcellen kunnen produceren die de mogelijkheid behouden om elk type cel te produceren. Dit impliceert dat bij soortgelijke nucleaire transfer van huidcellen van ALS patiënten, embryonale stamcellen misschien zouden moeten geproduceerd worden om die ziekte te bestuderen.

Onderzoekers geloven dat zulke embryonale stamcellijnen misschien nuttig zouden kunnen zijn in het bestuderen van ALS omdat ze in de mogelijkheid zullen zijn om grote aantallen van de motor neuronen te genereren die gedood worden bij ALS. De mogelijkheid om grote aantallen van deze motor neuronen te produceren zou nuttig kunnen zijn bij medicijn onderzoek.

Bron: www.alsa.org

Vertaling: Joke Mulleners