Onderzoek van genzyme corporatie verschaft nieuwe data over ALS

03-02-2011

Een nieuw onderzoek heeft als onderwerp: AAV4 treedt op als een bemiddeling tussen IGF-1 en VEGF in cellulaire delen van het ventriculair systeem en verbetert de overlevingskansen in erfelijk ALS in muizen. “Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een fatale neurodegeneratieve ziekte die gekarakteriseerd wordt door het afsterven van motor neuronen in de cortex, de hersenstam en in de ruggengraat.  Er werden uitgebreide inspanningen geleverd om therapieën te ontwikkelen, gebaseerd op trofische factoren, die het overleven van de motor neuronen moeten verhogen;  maar het bereiken van aangepaste therapeutische afzet naar alle regio’s van de vernoemde delen, is een belangrijke uitdaging gebleven,” hebben onderzoekers in de Verenigde Staten gemeld.

“Hier tonen we dat adeno-geassocieerde virussen, serotype A(AAV4) met een groeifactor-1(IGF-1) die op insuline trekt, of vasculaire endothelial groeifactor (VEGF)-165 in de cellulaire delen van het ventriculair systeem, waarbij ook de  ependymale cellen, choroid plexus [de belangrijkste vloeistof van het cerebraal-spinaal systeem (CSF)-die cellen van het centraal zenuwstelsel produceert (CNS)] en het centrale kanaal van het ruggenmerg, tot trophic factor afzet leidt doorheen het CNS, motorische achteruitgang vertraagt en tevens een belangrijke overlevingskansen bood in SOD1 transgene muizen.  Interessant is ook dat, toen IGF-1 en VEGF-165 die AAV4 vectoren  uitdrukken, samen gegeven werden, er geen bijkomend voordeel in resulaten kon waargenomen worden.  Dit suggereert dat deze trophic factors op gelijkaardige zones inwerken om de vooruitgang van de ziekte af te remmen.  Consequent hiermee zijn experimenten, die uitgevoerd werden in in vitro model kulturen van ALS, zoals  onlangs beschreven, tot gelijkaardige resultaten leidde met zowel IGF-1 als VEGF-165 en betekenisvolle bescherming bood voor motor neuronen, maar op een niet verslavende  manier”, schreef J.C. Dodge en collegas, van Genzyme Corporation.

Deze onderzoekers besloten: “Deze bevindingen steunen het voortgezette onderzoek van trophic factor gebaseerde therapieën, die CNS als potentiële behandeling van ALS tot doel hebben.”

Dodge en collegas publiceerden hun studie in Molecular Therapy (AAV4 bemiddelde expressie van IGF-1 en VEGF in cellulaire delen van het ventriculair systeem verbetert overlevingskansen in muizen met erfelijk ALS.  Molecular Therapy, 2010; 18(12): 2075-84).

Vertaling: Rita De Bruyne

Bron: ALS Independence

Share