Patiënten die lijden aan motor neuron ziektes om dagelijks lithium pil behandeling te testen in klinische test

Honderden patiënten met motor neuron ziektes zullen dagelijks een lithium pil krijgen in een klinische test van een mogelijke behandeling voor de vernietigende aandoening.

Wetenschappers zullen testen of lithium carbonaat, een goedkoop medicijn dat nu al voorgeschreven wordt voor depressieve ziektes, de achteruitgang van patiënten kan vertragen die vaak iets meer dan een jaar na de diagnose overleven.

Er is bewijs dat lithium patiënten kan helpen, en tot 10 percent van de patiënten wordt geacht het medicijn al te nemen. Wetenschappers die de studie van 1 miljoen dollar en 18 maanden leiden, zeggen dat dit ziektepresent is, omdat het medicijn serieuze neveneffecten kan hebben, gaande van verergerde huidaandoeningen tot een interactieve schildklier, tremors, beroertes en desoriëntatie.

Op dit moment is er geen effectieve behandeling voor de progressieve ziekte, die het zenuwstelsel aantast, en de spieren ziek achterlaat. De meeste patiënten zijn gekluisterd aan een rolstoel en sterven binnen de 2 à 5 jaar. Ongeveer 50 percent sterft binnen de 14 maanden na de diagnose: maar 1 patiënt op 10 overleeft 10 jaar. Erg zeldzame voorbeelden, zoals professor Stephen Hawking leven langer.

De test, gefinancierd door de MDN Association en het Department of Health, zal beginnen in de eerste helft van volgend jaar, en mikt op het aanwerven van 220 patiënten in 10 MND centra verspreid in Engeland.

Professor Nigel Leigh, directeur van het centrum aan King ’ s College London, en één van de leiders van de studie, zei: ‘We beogen ongeveer 20 percent vermindering in dood ratio aan het einde van de 18 maanden, wat een gigantisch effect is.”

Dat zou zich vertalen in een extra 3 tot 6 maanden leven, of misschien zelfs meer als de behandeling vergaat na het einde van de test.

Ongeveer 5000 mensen in Engeland lijden aan MND, dat op elk moment kan toeslaan bij elke volwassene. Van de meeste patiënten dacht men dat ze tussen de 14 en 15 maanden na de diagnose bleven leven, en de huidige behandeling met riluzole verlengt dit maar met 2 maanden, zei Professor Leigh.

Professor Hawking, 66, Lucasian Professor in de Wiskunde aan Cambridge University en één van ’s werelds lijdende kosmologisten, is een uitzonderlijk geval. Hij ontdekte meer dan 40 jaar geleden dat hij Amyotrofische Laterale Sclerose had - de meest gangbare vorm van MND.

De manier waarop zijn lichaam de ziekte het hoofd geboden heeft diskwalificeerde hem van deel te nemen in de lithium test, zei Professor Leigh. Al degenen die betrokken waren moesten de “normale” snel progressieve ziekte hebben als de studie betekenisvolle resultaten zou moeten produceren.

Lithium is al vergund, vooral als een behandeling voor bipolaire ziektes, en kost 2,4 p per tablet van 200 milligram, verondersteld dat het zou aangeboden worden aan de meeste MND patiënten als de test zou aantonen dat het voorspoedige effecten heeft. De Britse test volgt een kleine Italiaanse studie die zeer veelbelovende resultaten aantoonde in februari, van de behandeling van MND patiënten met lithium. Maar dokters behandelen dit onderzoek met voorzichtigheid omdat er geen gebruik van een placebo betrokken was.

Een grotere test in Amerika die kijkt naar de effecten van lithium op de alledaagse functionering, eerder dan naar de overleving zal ook binnen enkele maanden van start gaan.

Laboratorium experimenten suggereren dat lithium zenuwen kan beschermen, en zelfs nieuwe zenuwgroei zou kunnen promoten.

Brian Dickie, directeur van research en development van de MND Association, zei: “Elk medicijn dat het vertragen van het verloop van MND kan aantonen, en dat veilig is en goed verdragen wordt, zal een belangrijk voordeel zijn voor mensen die leven met deze ziekte.”

Professor Leigh raadde de MND patiënten ten sterkste af om lithium te gebruiken tot er meer gekend is over zijn effecten.

“Het is verleidelijk, maar heb alstublieft wat geduld met ons,” zei hij. “Het is veel veiliger om te wachten, omdat het er zou kunnen op uit draaien dat dit niet goed is voor patiënten. We raden patiënten niet aan het te nemen na persoonlijke afspraak met hun arts. ”

Casusonderzoek: Ik ben gelukkig, ik kan nog spreken

8 mei 2006, is voor Mark Carr niet alleen memorabel als zijn 44^e verjaardag, maar ook als de dag waarop hem verteld werd dat hij lijdde aan de schade van de motor neuron ziekte (MND), een terminale ziekte.

Hij zei: “Ik vertoonde al alarmerende symptomen sinds 18 maanden. Ik trilde, ik liet dingen vallen, had geen kracht in mijn armen, maar niemand kon me vertellen wat er mis was. MND is moeilijk te diagnosticeren en het was een kwestie van alle andere dingen uit te sluiten. Uiteindelijk werd me verteld dat het MND kon zijn of HIV, en de dokter zei, “Als het HIV is, kan ik je behandelen.” Dat was het niet.”

Mr Carr, een vroegere medicijn testconsultant uit Wakefield, West Yorkshire, is nu gebonden aan zijn huis, en heeft moeilijkheden bij het bewegen van zijn armen, zijn nek en zijn bovenlijf. Hij vertrouwt op een ventilator machine van 6000£ om te ademen.

“Ik speelde voetbal, deed veel doe-het-zelf klusjes, en nu moet ik mijn huis verkopen omdat ik niet beneden kan geraken,” zei hij. “De machine houdt me in leven, omdat mijn longspieren niet meer werken.

“Mensen met MND verslechteren op verschillende manieren. Ik krijg elke week ongeveer 10 bezoeken van medische en sociale diensten, en ik probeer met anderen te praten die zich in een gelijkaardige positie bevinden. Ik veronderstel dat ik geluk heb dat ik nog zelfstandig kan spreken en slikken, wijn kan drinken en kan eten. Je moet proberen het beste van te maken van de tijd die je nog rest.”

Mr Carr zei dat hij niet gevraagd had naar lithium carbonaat omdat hij bezorgd was over de neveneffecten, en omdat hij n iet zeker was of hij in aanmerking zou komen voor de laatste test. “Maar het is klaarblijkelijk een uitstekende stap in de juiste richting,” zei hij. “Op dit moment is het enige beschikbare medicijn riluzole, wat je 3 maanden extra kan geven. Je zou denken, dankjewel, maar het is echt niet genoeg.

“De test kan leiden naar ontgoocheling, maar elk nieuw medicijn is zeker de moeite waard om te bekijken. Het is één stap van de vele die nodig zouden kunnen zijn in de zoektocht naar een effectieve behandeling tegen MND.”

Vertaling: Joke Mulleners

Bron: ALS Independence