PLL Therapeutics krijgt goedkeuring voor het starten van een klinische fase 1/2-studie in Australië voor amyotrofische laterale sclerose

PLL Therapeutics, een biofarmaceutisch bedrijf dat een revolutionair platform voor de toediening van polypeptiden ontwikkelt voor de behandeling van de hoofdoorzaak van auto-immuun- en neurodegeneratieve ziekten met een focus op het herstellen van de darmpermeabiliteit, kondigt vandaag de lancering aan van een fase 1/2 klinische proef in Australië naar amyotrofische laterale sclerose ( ALS).

Dit volgt op de toestemming die is afgegeven door het Australische ministerie van Volksgezondheid, via zijn ethische commissies (HREC) om de veiligheid, verdraagbaarheid, effectiviteit en farmacodynamiek van PLL001 te beoordelen. Het is het belangrijkste kandidaat-geneesmiddel van PLL Therapeutics (PLL Th) om deze ernstige chronische ziekte die verband houdt met de darmen en de bloed-hersenbarrière te behandelen en de levenskwaliteit van patiënten te verbeteren.

Deze fase 1/2-studie is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie. Het omvat een mogelijke open-label verlenging zonder placebo, waarbij in aanmerking komende deelnemers allemaal de actieve vorm van het medicijn kunnen innemen.

De primaire klinische locatie voor de rekrutering van de 12 Fase 1-patiënten en 140 Fase 2-patiënten zal Monash Health zijn, het grootste openbare ziekenhuis van Melbourne. De resultaten van de proef zijn binnen 18 maanden beschikbaar, met na zes maanden een voortgangsrapportage.

“We zijn verheugd dat we goedkeuring hebben gekregen van de Australische HREC om onze Fase 1/2 studie uit te voeren bij patiënten met ALS, een ernstige ziekte waarvoor weinig behandelingsopties bestaan. We willen HREC bedanken voor het faciliteren van het proces van het verkrijgen van autorisatie en het bieden van toegang tot middelen met betrekking tot financieringsopties”, zegt Jean-Pascal Zambaux, CEO van PLL Therapeutics. “Ons belangrijkste kandidaat-geneesmiddel, PLL001, afgeleid van ons platform voor de levering van polypeptiden, werkt door het vervangen van een essentiële verbinding in het microbioom om de permeabiliteit van de darm en de bloed-hersenbarrière te herstellen. Dit voorkomt dat verontreinigingen die aanwezig zijn tijdens het ontstaan van neurodegeneratieve ziekten de hersenen binnendringen. Onze aanpak verschilt van die van anderen omdat deze de onderliggende oorzaken van problemen met de darmpermeabiliteit en de bloed-hersenbarrière aanpakt, en niet alleen de symptomen van de ziekte.’’

Ontwikkeling van vroege diagnose – een primeur in ALS

Tegelijkertijd zal PLL Th zijn vroege diagnostische hulpmiddel evalueren. Dit is een snelle en gemakkelijke manier om een neurodegeneratieve pathologie zoals ALS op te sporen. Deze op serumantilichamen gebaseerde diagnostische kit is de eerste die bloedbiomarkers gebruikt om het begin van ALS en andere neurodegeneratieve ziekten te meten. Momenteel is deze diagnose gebaseerd op de ALSFRS-R-score, een op vragenlijsten gebaseerde schaal die veranderingen in de motorische vaardigheden van een patiënt in de loop van de tijd meet en volgt, maar die beperkingen heeft.

Tijdens de klinische ALS-studie wil PLL Th de voordelen demonstreren van zijn unieke aanpak die vroege diagnose en behandeling combineert, waardoor het voor de eerste keer mogelijk wordt om de ziekte vanaf het begin van de ziekte op te sporen en vervolgens te behandelen, voordat onomkeerbare schade de patiënt treft.

ALS, ook bekend als de ziekte van Charcot, de ziekte van Lou Gehrig of motorneuronziekte, is een snel progressieve neurodegeneratieve ziekte die de bovenste en onderste motorneuronen aantast. De dood treedt voornamelijk op als gevolg van respiratoire insufficiëntie drie tot vijf jaar na het begin van de symptomen. Hoewel het vanwege de prevalentie ervan als een zeldzame ziekte is geclassificeerd, komt het eigenlijk vrij vaak voor. Jaarlijks worden wereldwijd ongeveer 140.000 nieuwe gevallen gediagnosticeerd, oftewel 384 nieuwe gevallen per dag.

Voor deze fase 1/2 studie werkt PLL Th samen met Alilithia Lifesciences, een CRO gevestigd in Australië, en met het Zwitserse adviesbureau Copexis. PLL Th is van plan de rekrutering van patiënten vóór eind 2024 af te ronden.

Vertaling: Gerda Eynatten-Bové

Bron: PLL Therapeutics