Realise

Een fase 2a, dubbelblind gerandomiseerde placebo-gecontroleerde studie om de veiligheid, tolerantie, werkzaamheid, farmacokinetiek en immunogeniciteit van ARGX-119 na te gaan bij deelnemers met Amyotrofische Laterale Sclerose. Aansluitend volgt een verlengingsstudie met actieve behandeling.
 
Deze studie wordt gesponsord door ARGENX BV en wil nagaan of ARGX-119 de ziekteprogressie van ALS kan vertragen. ARGX-119 is een gehumaniseerd, agonistisch monoklonaal antilichaam dat wordt ontwikkeld als een nieuwe behandeling voor patiënten met neuromusculaire aandoeningen. ARGX-119 bindt aan MUSK en stimuleert de werking ervan. MUSK is een belangrijk eiwit dat zorgt voor de stabiliteit van de neuromusculaire junctie en ARGX-119 heeft tot doel het verlies aan neuromusculaire juncties in ALS tegen te gaan.
 
Het onderzoek zal ook de impact van ARGX-119 op de spierfunctie beoordelen. Verder onderzoekt men in welke mate ARGX-119 wordt gedistribueerd in het lichaam en uit het lichaam wordt geëlimineerd, hoe het immuunsysteem reageert op ARGX-119 en of het toegediend krijgen van ARGX-119 de kwaliteit van leven van de deelnemers beïnvloedt.
 
Dit onderzoek duurt maximaal 100 weken. Het onderzoek bestaat uit een screening periode (tot 4 weken), een dubbelblinde behandelingsperiode (24 weken), een verlenging van de actieve behandeling (48 weken) en een follow-up periode voor de studie van de veiligheid (24 weken). Bij aanvang worden geschikte deelnemers in een verhouding 1:1:1:1 gerandomiseerd naar 1 van de 3 ARGX-119 intraveneuze (IV) dosisarmen (3, 6 of 12 mg/kg) of placebo IV voor de dubbelblinde behandelingsperiode. 
 
De studiemedicatie ARGX-119 wordt, initieel om de 2 weken en na 4 weken telkens om de 4 weken, intraveneus over 60 minuten toegediend.
Patiënten met ALS die tussen 18 en 80 jaar oud zijn, voldoen aan het TRICALS risico profiel, al dan niet behandeld worden met een stabiele dosis riluzole (100mg/dag), een longfunctie (SVC) van ≥ 60% hebben en voldoen aan criteria van het spieronderzoek met zenuwstimulatie, kunnen in aanmerking komen voor deelname aan deze studie. In totaal zullen internationaal 60 patiënten gerekruteerd worden.